猪死后4小时 大脑部分细胞功能可以恢复；多部门出手，打击药品招标采购环节腐败！ 大批药代将遭围剿丨贝壳日报

大公司

Viela Bio斩获首个突破性疗法认定

抗CD19新药离患者更近一步

药明康德：今日，生物技术领域的知名新锐公司Viela Bio宣布，其抗CD19单克隆抗体药物inebilizumab获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。随着突破性疗法认定的颁发，这款在研疗法有望在研发和监管中获得加速，加快造福患者。

今日斩获突破性疗法认定的inebilizumab正是Viela Bio的领先在研药物之一，它有望治疗一种叫做视神经脊髓炎（NMOSD）的罕见自身免疫疾病。从病理上看，罹患NMOSD的患者体内，过度活跃的免疫细胞和自身抗体会攻击视神经和脊髓，造成损伤。长此以往，患者会出现失明、截瘫、感觉丧失、膀胱失调、以及外周疼痛等症状。至今，这种严重的疾病还没有获批疗法。

和黄医药拟登陆港股

“加码”还是“收获”？

大健康并购：近日，和黄中国医药科技在港交所披露招股章程。

此次募资将主要用于通过注册试验及可能提交新药申请推进沃利替尼、呋喹替尼及索凡替尼的最后阶段临床项目，进一步建立专注于癌症的销售团队以及用作营运资金等。

和黄医药长期专注靶向疗法癌症药物。2018年9月，由和黄医药研发的转移性结直肠癌治疗药物“呋喹替尼”获批，并在11月正式以“爱优特”为品牌名上市销售。呋喹替尼是第一个中国研发的、获无条件批准及之后商业化的靶向癌症治疗药物。从立项到获批，前后共12年。

研发费用高企，尚未实现盈利。2016至2018年，和黄中国医药实现营收分别为2.16亿美元、2.41亿美元及2.14亿美元；归母净利润分别为1169.8万美元、-2673.7万美元及-7480.5万美元。和黄中国医药及合作伙伴已投入6.5亿美元进行候选药物研发，2019年研发开支预计将为1.6亿至2亿美元。

Kiadis Pharma收购CytoSen

获得智能NK细胞平台

改变造血干细胞移植治疗方式

动脉网：4月17日，临床阶段生物制药公司Kiadis Pharma宣布收购医疗科技公司CytoSen Therapeutics。交易完成后，CytoSen的科学顾问Carl June博士将加入Kiadis的科学顾问委员会。

需要注意的是，此次收购还需得到Kiadis股东的批准。该公司将于5月29日召开股东特别会议，届时将对该收购提案是否通过进行表决。目前，Draper Esprit代表的基金会和Life Sciences Partners已经签署了同意收购的协议，他们是Kiadis最大的两位股东，共同占据着Kiadis 31.5％股票份额。如果股票大会未通过造成收购失败，CytoSen将获得以现金或Kiadis股票支付的100万美元收购中断费。

投融资

靶向RNA的小分子药物加速进入临床

Arrakis完成7500万美元B轮融资

创鉴汇：今日，在靶向RNA疗法领域广受关注的生物医药公司Arrakis Therapeutics宣布完成了7500万美元的B轮融资。本轮融资由venBio和Nextech Invest共同领投。药明康德风险投资基金，Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原谷歌风险投资基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A轮投资者跟投。在资金的助力下，Arrakis将基于其靶向RNA的创新小分子药物平台，推进产品管线的研发，加速药物进入临床。

新锐完成2700万美元A轮融资

专注于研发新型镇痛药

药明康德：致力于研发钠离子通道阻滞剂型镇痛药的新锐Nocion Therapeutics近日宣布，完成了2700万美元的A轮融资，本轮融资由Canaan和F-Prime Capital Partners领投，Partners Innovation Fund和BioInnovation Capital参与投资。

Nocion公司研发的小分子钠离子通道阻滞剂型镇痛药物先导化合物nocions，主要针对做出疼痛反应的伤害感受体（nociceptors）。该药物能够通过TRP和P2X离子通道进入细胞，而伤害感受器神经元恰好表达这种离子通道，炎症能激活打开这种通道，这一特征使该药只局限作用于被炎症激活的伤害感受器。

大政策

多部门出手，打击药品招标采购环节腐败！

大批药代将遭围剿！

健识局：今天(4月18日)广州药品集团采购平台挂出《廉洁告知书》，针对近期在药品采购工作中出现的向工作人员送礼金、礼物等行为，明确态度：严禁宴请、送礼等行为，并公示举报电话。

而在此之前(4月11日)，国家医保局召开的全系统2019年党风廉政建设和反腐败工作会就曾强调，要严肃查处违规违纪问题。围绕药品招采、目录调整等重点领域建立权力清单，规范医保相关会议、培训、研讨活动等，即是重点任务之一。

新技术

优化的CRISPR-Cas9基因编辑

有望治疗镰状细胞病

生物谷：在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。

这项新的研究发现这些经过基因编辑的造血干细胞产生得到基因校正的红细胞，因而能够产生功能性的血红蛋白。

Bauer说，“我们认为我们的研究确定了一种可能治愈常见的血红蛋白疾病的策略。将基因编辑与自体干细胞移植结合在一起可能是一种治疗镰状细胞病、β-地中海贫血和其他血液疾病的方法。”

基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病

婴儿的免疫力

生物探索：美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症（X-SCID）的婴儿进行了实验性基因治疗，在治疗后两年内，这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且，这种新方法似乎比以前测试的X-SCID基因治疗策略更安全、有效。

美国国立卫生研究院（NIH）国家过敏和传染病研究所（NIAID）主任Anthony S. Fauci博士说：“一旦被诊断为X-连锁严重联合免疫缺陷会对家庭造成创伤。而这些激动人心的新结果表明，基因治疗为患有这种严重极端疾病的婴儿，特别是那些找不到最佳干细胞移植的患者提供了一线生机，让他们有机会过上充实健康的生活。”

该研究在St. Jude和旧金山加州大学贝尼奥夫儿童医院进行。首先从患者的骨髓中获得造血干细胞。然后，将不能引起疾病的工程化慢病毒用作载体或“载体”，将正常的IL2RG基因递送至细胞。最后，将干细胞注入患者体内，患者同时接受低剂量的化疗药物白消安，以帮助基因修正的干细胞在骨髓中建立自身并开始产生新的血细胞。

猪死后4小时

大脑部分细胞功能可以恢复

生物探索：来自耶鲁大学医学院的科学家们从美国农业部屠宰场选了约300头猪。它们生来是被食用的，研究人员收集了它们的大脑并进行了相关研究。

在优化技术之后，团队将32个猪脑（猪死亡后4小时，并从头骨中取出大脑）连接至Brain Ex系统。

结果让人难以置信：Brain Ex灌注能够恢复、维持大脑主要动脉、小血管和毛细血管的循环，同时，当在灌注液中添加一种用于增加人脑血流量的药物后，猪脑的血管会出现扩张，以便加快灌注液体的流速。这意味着，大脑会响应药物。

这项研究成果或可以帮助研究人员开发针对因缺氧导致的脑损伤治疗，甚至能够研究完整的人类大脑。而且，它提出一个可能——即使在心脏和肺部停止工作后也能更好地挽救一个人的大脑。

中科院专家破解中药黄芩

合成抗癌物质的秘密

科学网：中科院上海辰山植物科学研究中心（上海辰山植物园）药用植物与健康组成功完成了唇形科植物黄芩全基因组测序，并分析了黄芩中活性成分的进化机制，进而完整阐明了抗癌活性物质汉黄芩素的合成机制。

这项研究成功解析了一种使用2000多年的药用植物中的珍贵化学物质合成途径，为通过合成生物学获取汉黄芩素提供了基础，也为其它唇形科植物的遗传分析提供了参考。4月14日，相关研究成果在线发表于《分子植物》。

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