国家药监局发公告 影响大批医药人；世界首批! SGLT1/2双重抑制剂 获欧盟批准治疗1型糖尿病丨贝壳日报

大公司

世界首批! SGLT1/2双重抑制剂

获欧盟批准治疗1型糖尿病

药明康德：日前，欧盟宣布批准赛诺菲（Sanofi）和药明康德合作伙伴Lexicon Pharmaceuticals公司联合开发的Zynquista（sotagliflozin）上市，用于胰岛素的辅助疗法，帮助控制1型糖尿病患者的血糖。这些患者BMI大于27 kg/m2，并且即便接受最佳胰岛素疗法之后血糖仍然得不到完全控制。这是Zynquista在世界范围内首次获批治疗1型糖尿病患者。

Zynquista是1型和2型钠葡萄糖共转运蛋白（SGLT1和SGLT2）的口服抑制剂。SGLT1主要负责在胃肠道对葡萄糖的吸收，而SGLT2主要负责在肾脏对葡萄糖的重吸收。抑制这两种蛋白的功能可以让更多葡萄糖从尿液中排出，并且降低食物中葡萄糖的吸收，从而帮助1型糖尿病患者控制血糖水平。

P38抑制剂进入罕见病

美中药源：今天美国生物技术公司支点医药（Fulcrum）宣布获得葛兰素P38抑制剂losmapimod的全球开发权，该产品部分权益以支点股票形式支付给葛兰素、葛兰素还将获得一定里程金和销售提成。支点将用这个产品治疗一种叫做面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的罕见肌肉疾病。因为losmapimod已经做过大型三期临床所以安全性已经有足够数据，支点将直接开始FSHD的二期临床。支点还将获得葛兰素库存的losmapimod原料和制剂。

显著改善患者视力

祖细胞疗法初步临床结果积极

药明康德：日前，ReNeuron公司宣布，该公司开发的人类视网膜祖细胞（hRPC）疗法，在治疗视网膜色素变性（RP）患者的1/2a期临床试验中，获得积极初步结果。所有3名在2a期临床试验中接受治疗的第一队列患者的视力与基线相比，得到显著和持续改善。

ReNeuron公司的hRPC疗法通过在患者视网膜下注射在GMP条件下生产的hRPC，在保护已有感光细胞的同时，分化出新的感光细胞并且定植到感光细胞层中，从而恢复患者视力。

在这项开放标签临床试验中，三名患者接受了hRPC的治疗，患者分别在2019年2月20日和4月26日接受了两次随访检测。最近一次随访检测结果表明，患者接受治疗的眼睛平均视力改善23个字母（能够多读出标准视力表上23个字母）。而未接受治疗的对照眼视力没有具有临床意义的改善（平均多读出5个字母）。

抗击癌症！中国抗PD-1免疫联合疗法

开发取得这些新进展

生物谷：英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布一份最终指导文件，批准优时比（UCB）抗炎药Cimzia（certolizumab pegol），用于对其他系统疗法无应答或不适合的重度斑块型银屑病成人患者的治疗。

该指导文件对于英格兰150万患有银屑病的患者来说是一个好消息。尽管过去十年来药物开发已取得了进展，但患者调查数据显示，中度至重度银屑病的治疗仍然不足，这意味着Cimzia将帮助填补这一未满足的医疗需求。

Cimzia是一种生物制剂，能够有效防止免疫系统过度活跃引起的炎症。之前，NICE已批准Cimzia用于下述成人患者治疗：既往已接受一种TNF抑制剂治疗的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）、对疾病修饰抗风湿疗法（DMARD）应答不足的活动性银屑病关节炎（PsA）、对非甾体抗炎药应答不足或不能耐受的重度活动性强直性脊柱炎（AS）和重度非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）。

投融资

圣诺制药完成4700万美元C轮融资

华润正大生命科学基金领投

创鉴汇：圣诺制药(Sirnaomics)日前宣布，完成2200万美元C2轮融资，至此，该公司已经完成了共计4700万美元的C轮融资。本次C2轮投资由华润正大生命科学基金(CR-CP Life Science Fund)领投, 上海的瑞友资本(Rich Yield Capital)、曾参与B轮投资的深圳旋石资本(Rolling Boulder Capital)以及美国的天际联想投资(Legend Sky Venture) 等跟投。华润正大生命科学基金是由香港华润集团(China Resources Group)和泰国正大集团(Charoen Pokphand Group)在香港新近成立的合资投融资机构。

知临集团合作成立9000万美元医疗创新基金，

打造生物医学“一条龙”生态链

创鉴汇：近日，知临集团与艾纳斯资本和新加坡科技研究局（A*STAR）商业化子公司A*ccelerate共同签署了一份价值9000万美元的合作协议，旨在共同创建新加坡当地医疗保健和生命科学领域高科技初创企业。

通过此次合作协议，知临集团及A*ccelerate寻求未来5年在新加坡创立多达20家高科技企业，初创企业将借助新加坡科技研究局和知临集团共同开发的技术。该计划的重点聚焦领域为医疗保健和生命科学板块。双方正在探讨的领域之一是将A*STAR在医学图像分析和增强现实方面的专长转换为可应用于手术机器人领域的实时二维（2D）和三维（3D）磁共振成像（MRI）手术成像解决方案。该解决方案将赋能新加坡、该地区及全球的医疗机构以更准确地对患者进行成像。

知临集团和艾纳斯资本还将发起一个高达2亿美元规模的医疗保健和生命科学战略投资基金。该基金可投资于当地生物技术生态系统，为新加坡经济带来更大的活力。知临集团及艾纳斯资本还将在全球范围内对所挖掘的技术和业务进行收购。

大政策

国家药监局发公告

影响大批医药人

赛柏蓝：4月28日，国家药监局发布《关于取消36项证明事项的公告（2019年第34号）》。

国家药监局表示，根据《国务院办公厅关于做好证明事项清理工作的通知》要求，为进一步减证便民、优化服务，国家药品监督管理局决定取消36项证明事项。（详见附件）

自发布之日起，附件所列规范性文件设定的证明事项停止执行。附件所列部门规章设定的证明事项涉及修改部门规章的，按程序修改部门规章后再停止执行。

36项证明事项包括14项“规范性文件设定的证明事项”和24项“部门规章设定的证明事项”。很多事项，不再要求申请人提交此，改为网络核查。涉及到药品生产许可证、执业药师注册证书等诸多方面。

新技术

我国科学家开发出

一种可远程控制的基因编辑平台

生物谷：在一项新的研究中，来自中国南京大学、南京工业大学和厦门大学的研究人员开发出利用病毒将CRISPR-Cas9基因编辑工具运送到特定细胞中的一种替代方法，它涉及使用两种类型的光。

CRISPR-Cas9基因编辑工具是治疗遗传疾病的一场即将到来的革命，科学家们继续在各种应用中测试它的能力。鉴于当前的方法使用病毒将这种基因编辑工具递送到特定细胞中，一个研究领域涉及寻找它的替代载体系统。人们较早地就已知道这种病毒递送方法不可行，这是因为免疫系统可能会做出反应，或者更糟的是，这存在着触发肿瘤产生的风险。在这项新的研究中，中国研究人员提出了一种全新的方法：利用两种光来递送这种基因编辑工具。

科学家找到“定时炸弹”

休眠癌细胞的关键“命门”

生物探索：论文第一作者Weng Hua Khoo博士表示，“能够鉴定出罕见的休眠细胞，就可以分离它们并找出所有活跃的基因。令人兴奋的是，我们发现这些基因在休眠细胞中通常不会在这些癌细胞中开启。我们知道了基因的‘身份’后，就可以利用这些信息来定位它们。”

该团队分析了Garvan-Weizmann细胞基因组学中心的单细胞转录组，并与Weizmann科学研究所的合作者独立证实了他们的发现。

出乎意料的是，休眠的骨髓瘤细胞与免疫细胞具有相似的转录组特征，但只有当细胞位于成骨细胞（骨骼中发现的特化细胞）旁边时，这种特征才会被“激活”。Weizmann研究所首席研究员Ido Amit教授说道，“这也意味着，肿瘤细胞和肿瘤微环境之间的相互作用对癌症休眠至关重要。”

微生物所等揭示

细菌III型分泌系统调控机制

天津工生所：由中国科学院院士高福带领的中国科学院天津工业生物技术研究所蛋白质工程与疫苗实验室研究团队，一直致力于流感病毒、黄热病毒和登革热病毒等中和抗体的研制与作用机制研究。近日，高福团队在甲型流感病毒的治疗性抗体研究方面取得新进展。团队利用第二代高通量测序的筛选方法，从H7N9患者体内获得一株可在体外中和H3、H4和H14等亚型流感病毒的人源单克隆抗体AF4H1K1，并在小鼠体内证实该抗体对H3亚型流感病毒和H7N9高致病性禽流感病毒具有高效的保护性。团队用晶体学方法解析了AF4H1K1与H3及H4亚型血凝素蛋白的复合物结构，从分子水平阐明了该抗体结合于血凝素蛋白的茎部区。此外，团队深入研究了抗体轻链对整个抗体的抗原结合、病毒中和等效力的影响，并从结构上进行了分析、阐述。研究结果表明，抗体同一重链与不同轻链配对后可导致抗体对抗原的结合发生改变，甚至改变抗体的中和范围。该研究首次详实地在分子水平上阐释了轻链对流感病毒广谱中和抗体活性的贡献，为通过靶向轻链来设计更具潜力的广谱中和抗体提供了理论支持。

某复合物在心肌细胞

表观遗传控制中起关键作用

同济大学：2019年4月25号，同济大学心律失常教育部重点实验室、同济大学附属东方医院课题组长孙云甫教授、梁兴群教授团队等在Cell Research上在线发表了题为Pioneering function of Isl1 in the epigenetic control of cardiomyocyte cell fate的研究论文。该研究揭示Isl1 / Brg1-Baf60c复合物在协调心脏发生和建立心肌细胞命运的表观遗传记忆中起着至关重要的作用。

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