中国科学技术大学尤业字教授系统评述：响应性阳离子聚合物及聚合物纳米胶束基因载体
基因治疗被广泛用于治疗多种严重威胁人类健康的疾病,包括恶性肿瘤、遗传病(如血友病、囊性纤维病等)、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)、心血管疾病等。基因治疗的关键在于构筑高效的基因载体。相比于病毒载体，阳离子聚合物载体具有高安全性，而且其化学结构易于调控和修饰，现已被广泛用于基因治疗的研究。
中国科学技术大学尤业字教授在《高分子学报》2017年第12期发表的专论中从阳离子聚合物载体设计的角度系统评述了近期通过聚合物的结构与性能的调控实现更好的基因表达的主要进展。
专论介绍了对细胞内外的环境差异和外界刺激具有响应性的阳离子聚合物基因载体的合成方法，实现DNA在细胞内的有效释放；构筑不同拓扑结构的聚合物，运用聚合物的拓扑结构来调节DNA与聚合物组装复合体形貌，实现DNA的可控压缩和提高载体的转染效率；通过两亲性阳离子聚合物的自组装形成稳定的阳离子纳米胶束，增加聚合物表面电荷密度，从而有效增强聚合物和DNA结合能力，实现低正负电荷比条件下的DNA压缩和基因的高效表达。同时作者进一步展望，接下来的研究是在实现基因高效的靶向传递的同时，如何把上述的这些过程有机地协同起来，从而实现聚合物载体的临床应用。
论文链接：
http://www.gfzxb.org/CN/abstract/abstract14942.shtml
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