天津市原创化学药首次在澳洲开展新药临床试验
近日，天津尚德药缘科技股份有限公司研发的抗癌新药ACT001，在澳大利亚墨尔本Epworth医院迎来了第一位自愿服用的临床试验患者。目前该名患者已完成首次和数天服药，没有发现副作用。这标志着ACT001成为我市自主研发新药中首个在发达国家进行新药临床试验的化学药。
ACT001的研发历经了8年的时间，投入接近4000万元，除获得了国家“重大新药创制”重大科技专项、天津市科技支撑计划、天津市抗癌重大科技专项的资助以外，还吸引了超过1亿元的社会投资。2015年底，ACT001分别在中国和澳洲申报新药临床试验批件，2016年3月1日，获得了澳洲（包括澳大利亚和新西兰）的新药临床试验批件，中国的临床试验批件目前正在审批中。截至目前，尚德药缘公司已经为ACT001申请了相关发明专利16项，其中12项获得中国专利局授权，1项专利获得欧洲17国、美国、日本等发达国家的授权。
ACT001的适应症优选为复发脑胶质母细胞瘤。脑胶质母细胞瘤的治疗为世界性的医学难题，其复发几乎不可避免，中位生存期（半数生存期）约为14.6个月，5年长期生存率接近0%。其难治的原因是癌细胞的干性强，侵润性强，癌组织与正常组织区分困难，造成手术与放疗很难清除干净，而绝大多数抗癌药物难以进入脑部，目前临床最佳药物替莫唑胺在脑部中的浓度为血液中的40%，只能延长20%的中位生存期。而ACT001在脑部中的浓度约为血液中的1.8倍，在动物模型实验中具有较好的疗效与优异的安全性。ACT001的制备原料为小白菊内酯，可从西方传统草药Feverfew和中药山玉兰中提取。而山玉兰根皮中小白菊内酯的含量约为Feverfew中的60倍，同时山玉兰是我国广泛种植的药用/绿化乔木，从而为ACT001的生产提供了极为丰富的原料来源，显著降低了生产成本。
国家和天津市“千人计划”入选者、南开大学教授、尚德药缘公司负责人、ACT001第一发明人陈悦博士表示:“ACT001治疗脑胶质母细胞瘤项目，具有很强的原创性，与上市和临床试验中的胶质瘤药物相比，在结构、机制与理念上有显著的创新性，如果在临床上能够观察到疗效，将为脑胶质母细胞瘤的治疗带来新的手段，有望取得突破性的进展，并有望取得“孤儿药”地位在欧美澳等发达国家上市，我们迫切地等待临床试验结果。”
（来源：天津科技）
关于尚德药缘
天津尚德药缘科技股份有限公司（以下称“尚德药缘”）于2008 年11月注册成立于“天津滨海高新技术产业园区”，公司创始人为两位国家“千人计划”人才：陈悦（创业人才）与王鹏（创新人才）。截至2015年12月, 注册资本为1884万元，拥有员工30余人。尚德药缘是以抗癌症干细胞新药研发为主的研发型企业，被评定为“国家高新技术企业”，曾承担“十二五”重大专项“企业创新药物孵化基地建设”、天津市科技创新项目与抗癌重大专项等项目。
2013年12月, 尚德药缘顺利挂牌“天津滨海柜台交易市场（简称“天津OTC”http://www.tianjinotc.com.cn/）”, 股份代码:000002。公司已经在天津OTC股权交易平台完成了多轮融资, 目前股东达到40余位, 总股值超过1.2亿元。
自2010年开始，公司集中资源开展1.1类抗癌新药ACT001的研发工作。ACT001是国家十二五“重大新药创制”科技重大专项支持项目“企业创新药物孵化基地建设”中的核心研发品种, 已经进入国家CDE技术审评阶段。同时，尚德药缘于2015年9月在澳大利亚注册成立了子公司ACCENDATECH AU PTY LTD, 用于开展海外临床申报与临床试验。
ACT001的第一发明人为尚德药缘总经理陈悦博士。ACT001的化合物结构及用途专利已经获得中国、美国、俄罗斯、韩国、日本及欧洲的多个国家授权。
ACT001的适应症为“晚期胶质母细胞瘤(GBM)”和“难治性急性髓系白血病(AML)”,均为严重威胁我国人民生命安全的恶性肿瘤，其长期生存率接近0%。尤其是GBM, 目前缺少有效治疗手段，针对GBM的最佳药物替莫唑胺, 也只能延长20%的生存期,但其在欧美市场的销售额超过10亿美元。总之, GBM存在亟需满足的临床需求。
ACT001具有良好的药效结果、安全性高、毒性可逆。首先, ACT001能够穿过血脑屏障, 其在大鼠脑部中的浓度是血液中浓度的1.8倍。在原位脑胶质瘤的动物实验中， ACT001的高中低剂量组（100，50，25mg/kg）的抑瘤率分别为87.5%，79%和59%; 重复试验发现其对动物生存期的延长超过172%。同时，ACT001的安全性很好，大鼠3个月长期毒性的NOAEL剂量为120 mg/kg, 高于药效实验最高剂量。在更高剂量下ACT001的副作用可逆，且没有药物蓄积，也不容易产生药物相互作用与耐药性。
综上，天津尚德药缘科技股份有限公司致力于ACT001的研发与产业化，有望为癌症患者(尤其是GBM患者)提供安全有效的临床药物。
（来源：尚德药缘官网）