【快讯】Bluebird，Celgene在开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法的马拉松比赛中前进！
开发一个相对安全的靶向B细胞成熟抗原的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法的临床竞赛正在进行，Bluebird生物技术公司（$BLUE）的bb2121在几个患者身上1期试验的结果让这一努力走上希望大道。
这家生物技术公司，与骨髓瘤强手Celgene联手，提供了一个清晰的阳性早期结果，显示9例患者中的7例有响应，其中，两个完整的响应，一个几乎完整的响应和四个部分响应，表明超过一半的癌前细胞已被清除。在这个因安全性问题而多次“红旗飘扬”的领域里，Bluebird当然为这一结果倍感高兴，研究人员到目前为止未见过从最开始就一直困扰着CAR-T领域的破坏性的副作用。
这消息让Bluebird的股价一度飙升27%。
Jefferies的Gena Wang总结如下：
bb2121 抗BCMA CART细胞的有效性数据已被报道过，第一批有9位复发难治性多发性骨髓瘤病人，在三个剂量组里。第二剂量组和第三剂量组的所有6个病人达到响应（第二组有2个sCR,1个VGPR；第三组有3个PR）. 那两个sCR 维持了4-6个月。第一批病人的ORR是78%（7/9）。所有患者平均接受6项之前的治疗，包括自体干细胞移植。更长的随访将是重要的，以评估响应持续时间，以及PR转化为CR的可能性。我们认为和其它BCMA靶向项目比较起来，这些初始数据是最好的之一。
Efficacy datafor bb2121 anti-BCMA CART cells was reported for the first 9 relapsed refractory multiple myeloma (R/R MM) pts in 3 dose cohorts. All 6 pts in cohort2 (15E+7 cells) and cohort 3 (45E+7 cells) achieved responses (2 sCR and 1 VGPRin cohort 2 and 3 PRs in cohort 3). The 2 sCR sustained with 4-6 mon follow-up.The ORR in the first 9 pts was 78% (7/9). All pts received a median of 6 priortherapies including autologous stem cell transplant. Longer follow-up would be important to evaluate duration of response as well as possibility of PR converting into CR. We see the initial data as one of the best vs. other BCMA-targeting programs.
没有剂量限制性毒性的证据，研究人员将能够放大治疗，寻找一个更持久的响应。这可以在与这场竞赛中的竞争者相比方面带来很大的差异化，竞争者包括滨州研究团队，他们也将很快推出额外的数据，临床前研究工作在Cellectis/Pfizer和Autolus进行中。Juno也于8月份加入了竞赛。
Bluebird使用与该领域临床领导者，比如KITE，相同的基本细胞工程的方法，从患者身上提取T细胞而后针对一个癌症目标进行改造，在这种情况下，是B细胞成熟抗原，在靶细胞的表面上发现的一种蛋白质。它被广泛地认为是治疗致命性疾病的一个极好的靶标。
但在患者体内让这些细胞植入和繁殖达到治疗效果一直是一个棘手的有时甚至是致命的挑战。开始时，细胞因子释放综合征的例子阻碍了早期的努力，有一些病情非常严重的病人在这个过程中死亡。今年早些时候，Juno的两项研究中有4例死于脑水肿，迫使临床试验短暂暂停，在Juno称从预处理方案中去除氟达拉滨可以解决神经毒性问题后，FDA几天后取消临床试验暂停。然后，在治疗更多的12个病人后，两人又死于脑水肿。FDA还没有采取行动，但Juno自愿暂停试验。而KITE冲在前面，现在计划2017年第一季度进行加速申报。
重要的是，BLUEBIRD团队在多发性骨髓瘤项目中使用CY /流感处理方案，再次质疑关于Juno重启有争议的试验的判断问题。Bluebird的结果是小规模的，初步的，但在这一领域，当你希望开发重要的新的方式来治疗多发性骨髓瘤，初步的小小的进展仍然是重要的里程碑。许许多多的临床进展的“快照”摆在前面。分析人士将检查寻找每一个成功和每一个失败的每一个标志。
只有当赌注高的时候那才会发生。
原文：
Bluebird, Celgene jump offto a promising start in the marathon race to develop a CAR-T for multiplemyeloma
作者：John Carroll
发表于：2016年12月1日 02:48 AM EST
更新于：2016年12月1日 04:06 AM EST
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