CAR-T竞赛，谁拔头筹？

谁将赢得FDA批准的第一个CAR-T疗法？

这将是2017年全球医药研发行业的一大看点。曾经三足鼎立，三强竞争，风云突变，竞赛场上只剩下诺华和KITE两家公司之间为此宏伟的“小目标”而展开激烈的角逐。现在，竞赛正处于最后的冲刺阶段，而KITE公司也刚刚缩短了它与终点线之间的距离。

2017年5月26日上午，KITE公司宣布，FDA将为其药物KTE-C19（axicabtagene ciloleucel）进行优先审评，这将把FDA的审评时间从10个月缩短至6月完成检查。FDA的PDUFA日期为2017年11月29日。

KITE的竞争对手诺华在两个月前，即2017年3月29日，获得了FDA对其药物CTL019（tisagenlecleucel-T）的优先审评，这应该为其具有里程碑意义的药物抢先上市提供了优势。 两家的药物都代表了一类新药物的最前沿，这种疗法从病人体内提取细胞，将其重新设计成靶向癌细胞的攻击武器，然后输回病人的体内。诺华没有透露具体的PDUFA日期，业内一致推测很有可能是2017年9月底。

KITE的KTE-C19和Novartis的CTL019都被认为是这一领域中的两大重磅炸弹。 它们在第一轮主攻的适应症不同，KITE的目标是耐药性非霍奇金淋巴瘤，诺华公司最开始针对儿童急性成淋巴细胞性白血病进行了初步研究，后将重点转移到弥漫性大B细胞淋巴瘤，JULIET临床试验对此进行一些头对头的比较，这将吸引大量的注意力以及关于此举对KITE股价的影响的种种猜测。

这些新药物已经从FDA那里获得特别的突破性疗法头衔，最新数据应该在下个月公布。

同时，监管机构将对两个指定的“突破性”药物进行审评，使两种药物至少有可能在同一时间到达专家小组。

KITE在推进其KTE-C19方面一直很顺利，没有遇到任何特殊的安全问题，直到几周前，2017年5月8日，一位参加临床试验的患者因脑水肿死亡。 

公司解释称该患者当时已经病情非常严重。但投资者还是非常担忧，KITE股价一度下滑10%。 CAR-T竞赛曾经是三足鼎立，Juno公司、Kite公司和诺华公司同场竞技，都全力以赴。Juno公司的领先CAR-T药物已经因患者事故而出局，当时3名患者脑水肿或脑肿胀，出事后临床试验中止，短短几天之后FDA解除中止，临床试验得以迅速恢复，不幸又有2名患者因同样的病因去世。

这些死亡和CAR-T治疗所面临的所有安全问题现在将在FDA那里得到仔细的审查。

“难治性侵袭性NHL的患者面临严重的预后问题，只有50％的机会可存活6个月。 这表明了这些患者的紧急医疗需求，时间就是生命，从开发到制造到临床试验，每一天都很关键，” KITE研究和开发执行副总裁兼首席医学官David Chang说。 “我们坚信axicabtagene ciloleucel具有解决这一需求的潜力，为细胞治疗的未来开创一条崭新的道路。”  

公司	诺华	KITE
药物	CTL019	KTE-C19
药物商品名	tisagenlecleucel-T	axicabtagene ciloleucel
突破性疗法资格	Yes	Yes
优先审评	Yes	Yes
优先审评授予日期	~2017-03-29	~2017-05-26
PDUFA日期	~2017年9月底	2017年11月29日

CAR-T赛场的比赛已经进入白热化阶段！基于FDA新任局长誓言加大改革的决心和2017年上半年FDA批准新药的表现，我们对第一个CAR-T药物获批持积极的乐观态度，批准应该是没有悬念的！关键是花落谁家，谁拔头筹？是诺华？还是KITE？诺华在PDUFA日期方面比KITE领先了2个月。

让我们一起翘首期待这一历史时刻的到来！

【延伸阅读】

参考资料：

Kite catches the inside track on the last leg of a race to the finish line with Novartis on a CAR-T first 

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