新锐35｜Homology获4300万A轮投资，研发全新基因编辑技术

▎药明康德/报道

新锐名称：Homology Medicines

公司坐标：Luxington，美国

官方网站：http://www.homologymedicines.com

融资情况：4300万美元 - A轮融资

管理团队：Arthur Tzianabo博士担任首席执行官；Sam Rast博士将任首席运营官；Albert Seymourboshi博士将成为首席科学官

昨日，位于美国马萨诸塞州列克星敦的初创公司Homology Medicines宣布获得了总额为4300万美元的A轮融资。这将帮助这家公司进一步开发新一代基因编辑技术，以治疗罕见疾病。本轮投资由5AM Ventures和ARCH Venture Partners领投，Temasek，Deerfield Management和 ARCH Overage Fund这些投资机构也有参与。Arthur Tzianabo博士将加入该公司担任首席执行官；Sam Rast博士将任首席运营官；Albert Seymourboshi博士将成为首席科学官。他们都曾在希雷（Shire）担任过高级职位，有过罕见病相关的药物研发和企业管理等经历。

目前生物技术领域主要有三种类型的基因编辑技术，CRISPR／Cas9系统、锌指核酸酶（zinc finger nucleases）系统和TALEN系统。基因编辑允许科学家在研究环境中非常实用的改变几乎所有的生物的基因结构，在治疗遗传性疾病方面具有显著的潜力。其中CRISPR／Cas9系统是一种简便、高效的基因编辑技术，正在被Editas Medicine，Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics等公司快速发展；Sangamo BioSciences正在利用锌指核酸酶技术进行艾滋病和血友病相关的临床试验治疗；辉瑞（Pfizer）和法国施维雅（Servier）公司则正在使用TALEN技术系统进行白血病的临床试验。

Homology Medicines将基于自然发生的同源重组（homologous recombination）现象，研发新一代的基因编辑技术。在同源重组过程中，染色体之间交换一段类似的DNA短序列。这种基于非核酸酶的方法在针对编辑体内基因突变上有明显的高精度、高效率等优势。这种理念也利用了基因疗法一些步骤，首先科学家们利用基因工程改造一段“健康”的DNA，并载入通常用于基因治疗的腺相关病毒（AAV）。在一般的基因治疗中，AAV进入细胞、表达新的DNA、编程蛋白质，直到细胞死亡。Homology Medicines的方法则有所不同：当AAV进入细胞后，释放其工程改造的健康DNA，然后与缺陷基因部位通过同源重组而替换。接下来当细胞分裂时，两个新的子细胞将具有健康正确的基因，而不是带有缺陷的基因。Homology Medicines计划利用该技术，“替换体内不正常的基因”，起到治疗疾病的效果。

Arthur Tzianabo博士评论说：“我们相信这项技术平台通过有效的基因转移进行体内编辑，将具有广泛的应用前景。凭借我们的投资者和科学顾问团的大力支持，我们将迅速推进能治愈患者的潜在新疗法。”

参考资料：

[1] Startup Homology Medicines Launches With $43 Million Series A, To Be Led By Three Former Shire (SHPG) Execs

[2] Homology Medicines Inc. Launches as a Newly-Formed Genetic Medicines Company Founded Upon a Unique City of Hope Gene Editing and Gene Transfer Platform Technology

[3] Homology Medicines Emerges with Next Generation Gene Editing Technology Driven by Industry-leading Team in Rare Diseases

[4] Homology Medicines官网。