速递｜癫痫新药关键III期临床达到主要终点

▎药明康德/报道

昨日，位于英国伦敦的生物制药公司GW Pharmaceuticals宣布其在研新药Epidiolex（大麻二酚，cannabidiol，CBD）在一项关键性III期临床试验里取得积极结果，可有效治疗儿童Lennox-Gastaut综合征(LGS)。

▲LGS的主要临床表现

LGS是一种罕见的儿童发作性癫痫，其发病原因比较复杂：先天性脑畸形或发育障碍、代谢异常、中枢神经系统感染性疾病、新生儿期脑缺氧、颅内出血以及严重的头部受伤均可引起此综合征，而且高达30％的患者还找不到任何明显病因。LGS患者通常有多种临床表现，包括失张力发作、肌阵挛性发作和强直性发作等等，频繁导致摔倒和受伤。LGS的发病峰值通常介于3岁至5岁之间，多数LGS患儿会经历一定程度的智力功能损害，以及发育迟缓和行为紊乱。据统计，美国和欧洲加起来大约有3到5万LGS患者。目前还没有很有效的针对Lennox-Gastaut综合征的治疗方案，可选择药物是丙戊酸钠、氯硝基安定或硝基安定。后两种药物者常带来身体发软、困倦、精神恍惚及步态不稳等不良反应现象。而服用丙戊酸钠的患儿，在服药前要检查肝功能，以后每半年左右定期复查。不仅如何，患者还很容易产生耐药性。

 
▲LGS的众多病因

GW的Epidiolex是由大麻中不会导致精神作用的组分大麻二酚（cannabidiol）制成的，被发展为治疗多个罕见儿童期癫痫病的口服药物制剂。自从2007年以来，GW已进行了广泛的CBD临床前研究：在各种体外和体内模型中，CBD具有显著的抗癫痫和抗惊厥活性；在急性癫痫症病动物模型中，可减少癫痫发作。迄今为止，GW已经获得美国FDA授予的孤儿药资格，可治疗婴儿Dravet综合征、LGS、结节性硬化症和婴儿痉挛症。在这项随机、双盲III期临床试验中，Epidiolex在辅助患者的当前治疗方案里达到了主要终点。在14周长的治疗期中，与安慰剂相比，显著减少了癫痫的每月发作频率（p值= 0.0135），进一步的数据将在未来的学术出版物和医疗会议上被公布。

GW的首席执行官Justin Gover先生说道：“我们很高兴宣布Epidiolex在治疗Lennox-Gastaut综合征患者的III期临床试验里取得了积极的成果，更加高兴的是，这个结果与我们最近的Epidiolex在治疗Dravet综合征的关键III期临床数据是一致的。这一结果进一步表明，Epidiolex具有成为难治性儿童期癫痫疾病的新型有效治疗方法的潜力。我们期待在2017年上半年向美国FDA提交有关Epidiolex的新药申请（NDA）。”

参考资料：

[1] GW Pharma (GWPH)’s EpidiolexMeets Primary Endpoint in Phase III

[2] GW Pharma up on second set of positive pivotal data for lead candidate

[3] GW Pharmaceuticals Announces Positive Phase 3 Pivotal Trial Results for Epidiolex® (cannabidiol) in the Treatment ofLennox-Gastaut Syndrome

[4] 什么是Lennox-Gastaut综合征？－首都儿科研究所

[5] GW Pharmaceuticals 官方网站

[6] LGS Foundation 官方网站