速递 | 美国FDA批准又一新药，治疗类癌综合征腹泻

▎药明康德/报道

近日，美国FDA批准了药明康德合作伙伴Lexicon Pharmaceutical公司开发的XERMELO™（telotristat ethyl），与生长抑素类似物（SSA）联用，以治疗在接受SSA疗法后病情未得到充分控制的类癌综合征腹泻患者。

类癌综合征是一类发生于不到10%类癌瘤患者身上的衰弱性病症，通常是在肿瘤扩散到肝脏之后出现。这些肿瘤是罕见的，并且通常缓慢生长。大多数的类癌瘤存在于胃肠道中，会分泌过量的激素血清素，可导致腹泻及多种并发症，包括体重减轻、营养不良、脱水和电解质失衡等。

▲血清素分子结构（图片来源：维基百科）

XERMELO可靶向抑制类癌瘤细胞内介导过量血清素生成的色氨酸羟化酶，以降低发生腹泻的频率，为类癌综合征腹泻的患者提供了新的治疗选择。目前，这一新的药物可通过处方获得，并将于2017年3月6日开始在特定的专业药店中出售。在这之前，XERMELO已获得FDA优先审评、快速通道和孤儿药资格认定。

▲Telotristat ethyl分子结构（图片来源：MedKoo）

“对于那些病情无法被SSA疗法充分控制的患者来说，XERMELO将意味着类癌综合征腹泻治疗模式的转变。直到现在，应对这种衰弱性病情的治疗选择很有限，”Lexicon公司总裁兼首席执行官Lonnel Coats先生说道：“我们为发现和开发出这一开创性的孤儿药而感到自豪，并且很荣幸能够为目前患有这种疾病的数千名患者提供这一疗法，以满足他们减少腹泻频率、过上正常生活的愿望。” 

“XERMELO的批准为病情无法被SSA疗法充分控制的类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗方案，” XERMELO临床试验的主要研究者、哈佛医学院的Matthew H. Kulke教授说：“抑制肿瘤的血清素生成代表了一种治疗这类病症的新方法。研究表明，XERMELO可以减少类癌综合征腹泻的衰弱性影响，并且在目前治疗选择有限的患者中表现出了有效性和安全性。”

参考资料：

[1] FDA Approves Lexicon Drug XERMELO™ (telotristat ethyl) 250 mg As First and Only Oral Treatment for Carcinoid Syndrome Diarrhea in Cancer Patients With Metastatic Neuroendocrine Tumors

[2] FDA approves Xermelo for carcinoid syndrome diarrhea