诺华重磅CAR-T疗法今日喜获突破性疗法认定

▎药明康德/报道

最近，诺华（Norvatis）接连传来多条喜讯。3月底，诺华的CAR-T疗法CTL019获得了美国FDA颁发的优先审评资格，有望在近期上市，治疗儿童或年轻人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病。今日，CTL019又获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）。

本次获得突破性疗法认定的CTL019最初由宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）开发。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学达成了一项全球合作协议，共同研究、开发与推广包括CTL019在内的多项CAR-T疗法，用以癌症治疗。

▲CTL019的治疗流程（图片来源：诺华官网）

研究人员正在多项临床试验中验证CTL019治疗血液癌症的潜力。在一项名为JULIET的2期临床试验中，研究人员评估了CTL019在成人复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的疗效与安全性，并将在未来的医学会议中公布这些临床试验的数据。基于这一疗法的潜力，FDA在今日为其颁发了突破性疗法认定。值得一提的是，这是CTL019获得的第二项突破性疗法认定，也是诺华公司获得的第14个突破性疗法认定。

“诺华迫切想释放CTL019的全部潜力，帮助罹患复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的患者，” 诺华全球药物开发负责人兼首席医学官Vas Narasimhan博士说道：“我们期待与FDA紧密合作，将这款创新疗法尽快带给患者。”

▲CAR-T疗法先驱之一Carl June教授认为FDA的突破性疗法认定让研究人员倍受鼓舞（图片来源：宾夕法尼亚大学）

“在CTL019治疗儿童或年轻人急性B细胞型淋巴性白血病的申请获得优先审评资格后，FDA对CTL019在不同适应症上的认可让我们倍受鼓舞，” CAR-T疗法先驱之一，宾夕法尼亚大学的Carl June教授说道：“通过与全球各个临床试验点的伙伴合作，我们能铺平道路，将个体化的细胞疗法带给更多罹患严重血癌的患者。”

这一两年来，CAR-T疗法吸引了业内的大量关注。许多行业资深人士认为，2017年将见证CAR-T疗法的首次获批上市。在诺华的CTL019之外，Kite Pharma的CAR-T疗法已于近日完成了生物制剂许可申请的递交，Juno Therapeutics也有多项突破性CAR-T疗法正在研发之中。我们期待看到更多CAR-T疗法能够上市，为罹患血液癌症的患者带来创新治疗方案。

参考资料：

[1] Novartis CAR-T cell therapy CTL019 receives FDA Breakthrough Therapy designation for treatment of adult patients with r/r DLBCL

[2] Novartis is keeping JULIET in hiding, but the FDA takes a peek and hands over a ‘breakthrough’ title

[3] Novartis gets second CAR-T candidate FDA ‘breakthrough’ tag

[4] 速递 | 诺华首款CAR-T疗法今日获美国FDA优先审评资格