15年来首款骨质疏松症代谢类新药今日获批

▎药明康德/报道

今日，位于马萨诸塞州的Radius Health宣布，美国FDA批准其新药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市，治疗患有骨质疏松症风险的绝经后女性，这些女性有很高的骨折风险。作为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物，abaloparatide有望给广大的妇女群体带来福音。

骨质疏松是一种表面看来缺乏症状的疾病。患者往往直到骨折发生时，才会意识到自己罹患了这种疾病。因此，大部分骨质疏松症的患者并未得到诊断与治疗，也带来了巨大的未满足医疗需求。在美国，骨质疏松症带来的医疗负担巨大。据估计，每年约有200万起因为骨质疏松症引起的骨折事件，这一数字还将持续上升，并可能在2025年到达300万。这要比女性中风、心脏病、乳腺癌的总病例数还要多。据美国骨质疏松症基金会（National Osteoporosis Foundation）估计，全美大约有800万女性正受到骨质疏松症的困扰，并有另外4400万女性有低骨骼质量（low bone mass）的现象，这让她们罹患骨质疏松症的风险有所增加。因此，这些女性也急需能够治疗骨质疏松症的新方案。

▲作为甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）类似物，abaloparatide能促进骨骼形成（图片来源：Drug Development Technology）

Abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）的类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢，促进骨骼形成的作用。在ACTIVE临床试验（18个月的数据）与ACTIVExtend临床试验（前6个月的数据）中，abaloparatide的疗效得到了确认——研究人员发现，与安慰剂相比，abaloparatide能降低新发椎体骨折（new vertebral fractures）的风险达86%，非椎体骨折（nonvertebral fractures）的风险也能降低43%。此外，新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%与2.0%。更可喜的是，无论年龄大小、绝经时间长短、是否曾骨折、骨矿物密度高低，abaloparatide都能快速、持久、显著地降低骨折风险。基于这些数据，美国FDA于今日批准该药物上市。

“美国FDA今日批准TYMLOS对Radius来说是一个重要的里程碑。我相信我们有正确的人才、策略与资源，来让TYMLOS的潜力达到最大，”Radius Health的总裁兼首席执行官Robert Ward先生说道：“我们认为骨质疏松导致的骨折会影响到妇女及她们的家庭的生活。绝经后妇女的骨质疏松症是一个巨大的疾病负担，它的诊断与治疗应当成为医疗健康的重点。”

▲Abaloparatide是Radius Health的领先在研产品（图片来源：Radius Health官方网站）

“今日TYMLOS的获批令人兴奋，它让医生有了全新的方案来治疗绝经后的骨质疏松妇女患者，并能快速、持久、显著地增加骨矿物密度，降低骨折风险，”哥伦比亚大学医学中心（Columbia University Medical Center）的John Bilezikian教授说道：“FDA的批准表明我们有能力治疗这种严重而复杂的疾病，并能应对迫在眉睫的公共卫生危机。”

参考资料：

[1] FDA Approves Radius Health's TYMLOS™ (abaloparatide), a Bone Building Agent for the Treatment of Postmenopausal Women with Osteoporosis at High Risk for Fracture

[2] Abaloparatide-SC for the Treatment of Post-menopausal Osteoporosis, United States of America