速递 | GSK新药获突破性疗法认定，治疗多发性骨髓瘤

▎药明康德/报道

今日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国FDA已授予其在研抗体药物偶联物GSK2857916突破性疗法认定，用于难治性多发性骨髓瘤的治疗。值得一提的是，这是首个同时获得美国FDA突破性疗法认定，以及EMA的PRIME认定的抗BCMA疗法，是GSK深耕肿瘤领域所获得的又一项成就。

多发性骨髓瘤是一类血液癌症，由恶性浆细胞导致。在正常情况下，这些浆细胞能为人体生成抗体，对病原进行攻击。然而，一旦它们出现癌变，生长就会不受控制。临床上如果同时出现多种浆细胞瘤，就被称为多发性骨髓瘤。罹患这一疾病的患者会出现血计数降低、感染、骨骼问题、肾脏问题等一系列症状。早期患者的中位生存期可以超过5年，中晚期患者的中位生存期则会出现明显下降。对于现有疗法不起效的患者，全新疗法是维持他们生命的唯一希望。

由GSK带来的GSK2857916是这家知名药企在癌症领域的一大贡献。这是一款抗体药物偶联物，由人源化的BCMA单克隆抗体与细胞毒性药物MMAF（monomethyl auristatin-F）通过接头偶联而成。目前，它正处于早期临床开发阶段，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，以及其他表达BCMA的恶性血液癌症。

这款新药的潜力得到了多家监管机构的认可。今年10月，EMA为其颁发了PRIME认定。11月初，美国FDA紧接着授予它突破性疗法认定。这两项认定是基于一项公开标签、剂量递增的1期临床试验。该试验的具体数据将于今年12月11日在美国血液学会（ASH）年会上公布。

▲GSK的肿瘤学研发高级副总裁Axel Hoos博士（图片来源：GSK官方网站）

GSK的肿瘤学研发高级副总裁Axel Hoos博士说：“GSK的肿瘤研发部专注于开发对患者有革命性潜力的新药。我们很高兴地看到在研的抗体药物偶联物成为首个同时获得美国FDA突破性疗法认定，以及EMA的PRIME认定的抗BCMA疗法。GSK计划快速推进这一充满潜力的疗法的单药和组合疗法临床试验，进一步研究GSK2857916将如何为多发性骨髓瘤患者带来好处。我们在单药疗法中看到的数据支持了它的革命性潜力，我们期待与监管部门合作，推进我们的开发项目。”

还有1个月，今年的美国血液年会就要开幕了。我们期待在大会上听到来自这款突破性新药的更多好消息！

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参考资料：

[1] GSK’s investigational BCMA antibody-drug conjugate receives Breakthrough Therapy Designation from US FDA for relapsed and refractory multiple myeloma

[2] Focusing on next-gen cancer drugs, GSK touts a ‘breakthrough’ at FDA; Aisling raises $280M fund

[3] Survival Rates by Stage for Multiple Myeloma