速递 | 提前一个月！ 淋巴瘤新药今日获批

▎药明康德/报道

今日，Seattle Genetics宣布美国FDA批准其新药ADCETRIS（brentuximab vedotin）治疗罹患原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）和表达CD30的蕈样肉芽肿（MF）的成人患者，这些患者曾接受过全身治疗。

淋巴瘤是起源于淋巴系统的一种癌症，包括霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。皮肤淋巴瘤是一类主要涉及皮肤的非霍奇金淋巴瘤。根据皮肤淋巴瘤基金会（CLF）的定义，皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是最常见的皮肤淋巴瘤类型，通常表现为红色、鳞状斑块或增厚的皮肤斑块，类似湿疹或慢性皮炎。CTCL最常见的亚型包括pcALCL和MF，占该疾病类型的75%以上。目前批准用于该疾病的系统性治疗的客观缓解率为30%-45%，完全缓解率很低。这些患者群体急需新的治疗方法来增加疾病缓解的可能。

ADCETRIS是一种将抗CD30单克隆抗体和微管破坏剂MMAE（monomethylauristatin E）通过蛋白酶切割型连接键联接起来的抗体药物偶联物（ADC）。研究人员巧妙地设计该ADC在血液循环中以稳定形式存在，但内化至CD30阳性的肿瘤细胞中时可释放MMAE的连接体系统。它有望为CTCL患者带来新的治疗选择。

此次ADCETRIS获批是基于一项3期临床试验ALCANZA和两项由研究者发起的2期临床试验的数据。3期研究ALCANZA旨在比较ADCETRIS单一疗法（每三周给药一次）与医生选择的标准治疗——甲氨蝶呤或贝沙罗汀的疗效。该试验到达了主要终点，与独立评估机构评估的对照组相比，ADCETRIS组在持续至少4个月的客观反应率（ORR4）上显示出显著的统计学改善。ADCETRIS组的ORR4为56.3%（95%CI: 44.1, 68.4），而对照组为12.5%（95%CI: 4.4, 20.6）（p值<0.001）。最常见的不良反应（≥20%）包括贫血、外周感觉神经病变、恶心、腹泻、疲劳和中性粒细胞减少。

“皮肤T细胞淋巴瘤是一种皮肤的血液癌症，没有已知的治疗方法，也没有什么新的治疗选择。这是一种令人沮丧的疾病，迫切需要更有效和持久的治疗方法来帮助控制这种使人虚弱和痛苦的疾病。”皮肤淋巴瘤基金会（CLF）的首席执行官、同时也是皮肤淋巴瘤患者的Susan Thornton女士表示：“作为皮肤淋巴瘤患者和这一群体的代表，我们欢迎FDA批准ADCETRIS作为最常见的皮肤T细胞淋巴瘤亚型且需要全身治疗的患者的新的治疗选择，我们期待着与病人和医生分享这一重要的里程碑。”

▲Seattle Genetics总裁兼首席执行官Clay Siegall博士（图片来源：Seattle Genetics官方网站）

“我们的3期ALCANZA临床试验评估了ADCETRIS治疗原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤和蕈样肉芽肿（这是最常见的皮肤T细胞淋巴瘤类型）患者的疗效，与标准治疗选择甲氨喋呤和贝沙罗汀相比，它在长期疾病管理方面显示出优越的疗效和持久的反应，”Seattle Genetics总裁兼首席执行官Clay Siegall博士说：“这些数据以及研究者发起的临床试验的数据，使FDA批准了ADCETRIS用于治疗罹患pcALCL或表达CD30的MF的患者，它们代表了CTCL最常见的亚型。FDA比PDUFA日期提前一个月批准该药，代表了淋巴瘤群体的一个重要里程碑。我们的目标是将ADCETRIS作为治疗表达CD30的淋巴瘤的基础，此次获批也代表着FDA批准的第四个适应症。”

我们祝贺ADCETRIS取得第四个获批适应症，并期待它能尽快为需要的患者带来疾病缓解。

参考资料：

[1] Seattle Genetics Announces FDA Approval of ADCETRIS® (Brentuximab Vedotin) for Primary Cutaneous Anaplastic Large Cell Lymphoma (pcALCL) and CD30-Expressing Mycosis Fungoides (MF)

[2] Seattle Genetics官方网站