速递 | 南京传奇递交中国首个CAR-T疗法临床申请

▎药明康德/报道

12月11日，南京传奇生物科技有限公司的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）在中国递交临床申请，并且获得CFDA受理，受理号为CXSL1700201。

（图片来源：CFDA网站）

CAR-T细胞免疫疗法这是一种使用患者自身基因工程细胞来治疗特定类型的血液癌症的治疗方法。通过把编码嵌合抗原受体（CAR）的DNA注射到个体的T细胞，使CAR蛋白表达在T细胞的表面，并指导这些细胞去寻找和破坏肿瘤细胞。

今年是CAR-T疗法的元年，我们已经见证了两款CAR-T疗法的上市。8月31日，美国FDA批准了全球第一款CAR-T药物上市——诺华的Kymriah被批准用于治疗3至25岁的B细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者。不到2个月后，第二款CAR-T药物上市——Kite Pharma的Yescarta被FDA批准用于两次治疗失败后的成人B细胞淋巴瘤患者。

▲南京传奇带来的出色CAR-T治疗数据（图片来源：南京传奇）

LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD269）的CAR-T疗法，这类蛋白在血液癌症细胞上普遍存在。今年6月份，南京传奇生物科技在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据显示，在一项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了100%！在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解，其中4名的状况非常良好。值得一提的是，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。这项CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗中展现的优异数据给业界带来惊喜，该公司也被誉为本届ASCO的黑马。南京传奇的首席科学官Xiaohu (Frank) Fan博士曾透露，该公司计划在中国招募100名患者参与临床试验。在美国，类似的临床试验有望在2018年启动。

值得注意的是，这是国内首个以1类新药递交的CAR-T细胞疗法临床试验申请。我们期待这款新药研发顺利，早日造福中国患者。

参考资料：

[1] CFDA网站

[2] Nanjing Legend wows ASCO researchers with early data on a BCMA-targeted CAR-T contender

[3] Chinese cell therapy effective in small multiple myeloma trial

[4] ASCO dark horse Nanjing Legend Biotech shines with promising CAR-T data

[5] Unknown Nanjing Legend Emerges as a CAR-T Phenom at ASCO