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今天，美国FDA宣布，加速批准日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma开发的Viltepso（viltolarsen）上市，用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。这些患者确认携带可以用外显子53跳跃治疗的DMD基因突变。这是FDA批准的第二种针对携带该类突变患者的靶向治疗药物。大约8%的DMD患者携带的突变可使用外显子53跳跃的策略进行治疗。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，以进行性肌肉退化和无力为特征，是肌营养不良中最常见的类型。DMD是由DMD基因突变引起的，导致了抗肌萎缩蛋白的缺失，抗肌萎缩蛋白是一种帮助保持肌肉细胞完整的蛋白。患者首发症状通常见于3～5岁之间，随时间推移而加重。全球每3600个男婴中大约有一名患上DMD。Viltepso是一款磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子53跳跃，生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。此前，FDA曾经授予它罕见儿科疾病认定，孤儿药资格，快速通道资格和优先审评资格。
▲Viltolarsen作用机制（图片来源：Nippon Shinyaku官网）Viltepso的申请得到两项临床试验的支持。在其中一项包括16例男性DMD患者的临床试验中，8例患者接受了推荐剂量的Viltepso治疗。这8名患者中，100%的患者抗肌萎缩蛋白水平在接受治疗后有所提高。88%（7/8）的患者抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%以上。在接受治疗20-24周之后，抗肌萎缩蛋白水平从基线正常值的0.6%增加到第25周正常值的5.9%。FDA认为，抗肌萎缩蛋白产量的增加可能合理地预测携带DMD基因突变的患者的临床获益。在做出加速批准这一决定时，FDA考虑了与药物相关的潜在风险、疾病危及生命和令人衰弱的特征以及患者缺乏可用治疗方法的现状。作为加速审批程序的一部分，FDA正在要求该公司开展临床试验，以证实该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否改善了患有这种确认突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床获益，FDA可能启动程序撤销对该药物的批准。FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn博士说：“FDA致力于促进像杜氏肌营养不良这样的严重神经系统疾病的药物研发。今天Viltepso的获批，为携带这类确认突变的杜氏肌营养不良患者提供了一种重要的治疗选择。”参考资料:
[1] FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation. Retrieved 2020-08-13, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-targeted-treatment-for-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation-301111213.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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