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2021年10月6日，Voyager Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）达成一项研发合作协议。利用Voyager的新型腺相关病毒（AAV）衣壳开发平台，帮助辉瑞开发两款基因疗法，治疗神经和心血管疾病。
Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台，可以快速对AAV衣壳进行迭代演化，生成在多个物种（包括非人灵长类）中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示，其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时，与传统的AAV9载体相比，在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时，减少背根神经节的转基因递送，降低了它的潜在毒副作用。
根据协议，辉瑞将有权从Voyager的TRACER平台中，评估向中枢神经系统和心脏递送基因疗法的新型衣壳，并选择在递送两个未公开转基因的AAV基因疗法使用这些衣壳。Voyager将获得3000万美元的预付款。此外，Voyager将有资格获得高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，与相关产品净销售的分级特许权使用费。“这一合作凸显了我们的TRACER平台发现新型AAV衣壳的潜力，这些衣壳靶向所需的细胞和组织，在较低剂量下特异性更强，脱靶风险比传统AAV载体更少。”Voyager的临时首席执行官Michael Higgins先生表示，“我们相信，我们的TRACER平台不仅能够产生更好跨越血脑屏障的衣壳，而且能够产生跨多种组织和细胞类型、具有增强特异性的新型衣壳，有望实现基因疗法的最大潜力，用于治疗一系列医疗需求未得到满足的疾病。”参考资料:
[1] Voyager Therapeutics Announces License Option Agreement With Pfizer For Next-Generation TRACERᵀᴹ AAV Capsids To Enable Neurologic And Cardiovascular Gene Therapy Programs. Retrieved October 6, 2021, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-license-option-agreement-pfizer
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