▎药明康德内容团队报道
“每个人的生活都受到心血管疾病的影响，我们必须想出解决问题的新方法。”
“在全球范围内，心血管预防有点被遗忘了。”
“心血管药物研发中的一个关键障碍，是设计出考虑周密的试验。”
“我们是否应该使用有条件获批或其他方法，让心血管疗法的应用更容易一些”
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在上个月结束的“2022药明康德健康产业论坛”上，多位来自心血管领域的权威专家、学者、企业家、投资人等齐聚一堂，在线探讨了当前心血管疾病面临的全球挑战，以及如何重振该领域的新药研发。为了满足医药界朋友们的观看需求，药明康德内容团队将定期放出论坛的精华回顾，并提供单场讨论的观看方式，供读者朋友们参阅。扫描文中相应二维码，即可访问视频页面，重温论坛精彩内容。
在两场关于心血管疾病的专题讨论中，与会嘉宾指出在气候变化、环境污染等日趋严峻的今天，心血管疾病的防治尤其存在诸多挑战。“每个人的生活都受到心血管疾病的影响，所以我们必须针对常见的疾病想出解决问题的新方法。”心血管疾病研究、预防和治疗领域的权威学者，现担任美国心脏协会（AHA）首席科学和医学官的Mariell Jessup博士一开场就抛出了她的观点。
▲长按识别图中二维码，即可免费注册观看《即刻行动：迎击心血管疾病》（附中文字幕，一次注册即可观看所有回放）尽管医学上已有充分的数据证明，很多心血管疾病包括中风都是可以预防的。然而，真正要做到防范于未然却并不容易。全球心血管临床专家学者论坛（CVCT）主席，同为心血管疾病领域权威专家的Faiez Zannad博士指出：“在全球范围内，心血管预防有点被遗忘了”。他以高血压为例，人们已经掌握了降低血压的科学策略和具体执行方案，但仍有很多人没有进行血压管理。会上也有嘉宾提到，大多数主动脉瓣狭窄患者都存在对疾病认识不足、治疗不足、没有认真随访等问题。在大咖的对话中，我们知晓了防治缺失，与患者教育、医疗资源投入、护理水平、开展试验等多方面因素有关。心血管疾病防治的另一大挑战是慢性病的长期管理。Verve Therapeutics首席执行官，同时也是心脏病专家和科学家的Sekar Kathiresan博士认为，管理动脉粥样硬化性心血管疾病等慢性疾病的方式，面临的挑战之一是需要长期护理，患者每天吃很多种药，有些需要间歇注射。“如果你问今天100名心脏病发作的患者，一年后还有多少人仍在服用降胆固醇药物，这个数字只有不到50%。”简单列举的数字，将问题的关键指向用药依从性。
谈到当前生物医药领域最具发展前景的先进疗法，细胞和基因疗法当属其一。通过直接作用于遗传物质，这类疗法有望实现“一次性给药长久缓解”的效果，为很多心血管疾病患者带来了希望。Cardior Pharmaceuticals首席执行官兼联合创始人Claudia Ulbrich博士在会上提到，美国心脏协会曾在2020年发表一份声明，对被诊断患有各种形式的心肌病、心律失常和脂质疾病的患者进行基因检测，结果列出了30个医学上可行的基因。这一数据背后，也预示着基因疗法在心血管疾病治疗中的巨大潜力。以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）为例，这不是一个新靶点，但却仍然是与许多未满足的需求相关的领域。LDL-C太高会导致心血管疾病，而有些人天生就关闭了特定基因所以终身不必为此担忧。那么能否通过后天的药物治疗实现这一理想状态？答案是肯定的。“CRISPR基因编辑，它允许你精确地去激活和关闭（基因），只需改变基因组中的一个字母。”Sekar Kathiresan博士认为，如果这种方法有效且安全，它将满足人们对保持LDL-C终生低值的需求，也将成为治疗、乃至预防心脏病发作的一种关键方法。
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不过，作为新兴领域，细胞和基因疗法的开发仍面临诸多难题。其中，安全性是会上特别强调的一点。如嘉宾们所言，确保安全性在药物开发中至关重要，过去行业已经在小分子的药物开发方面积累了很多重要经验。然而在新分子领域，“对这些创新技术而言，我们往往对潜在的安全性问题不甚了解。”Michael Mendelsohn博士进一步指出，行业对新分子类型的安全标准更高，并且，“没有任何一种新的治疗方式比基因治疗更具挑战性。”药物递送是与会嘉宾提出的另一个难题。Sekar Kathiresan博士指出，无论是细胞疗法、基因疗法，还是基因编辑药物，如何将药物输送到肝脏目前来说都是一个巨大的挑战。“肝脏是胆固醇合成的场所，也是相关（致病）基因的所在。但是现在，我们没有一种好的递送工具，也没有能够解决这个问题的人。”对于心血管疾病，如何加速新药研发？未来我们又能有怎样的期待？明日，我们将继续分享来自这些嘉宾们的更多解决方案，敬请关注。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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