速递 | 穿越血脑屏障，辉瑞获新一代AAV衣壳授权

▎药明康德内容团队编辑

近日，Voyager Therapeutics宣布，辉瑞（Pfizer）公司获得了其TRACER衣壳发现平台生成的一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳的授权，以实现针对未公开的罕见神经疾病靶点的潜在基因治疗项目。

Voyager开发的TRACER的技术平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，可以快速高效地发现能有效穿越血脑屏障（BBB）且在多种物种（包括非人类灵长类）中具有加强的中枢神经系统（CNS）趋向性的AAV衣壳。这些衣壳具有更高的特异性、需要的剂量更低，并且比非人类灵长类动物中的传统AAV血清型具有更少的脱靶风险。TRACER产生的衣壳与传统的AAV衣壳相比，在CNS（包括通常来说难以触及的大脑区域）中表现出更高和广泛的基因表达。例如在静脉给药时，与传统的AAV9载体相比，TRACER产生的一种衣壳在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000-10000倍。此外，通过初步筛选的另一种AAV衣壳与AAV9相比，在转染心肌的能力更强的同时能够不靶向背根神经节，将有助于降低该衣壳的毒性。

Voyager正在扩展其优化的AAV衣壳库，可以选择针对任何所需趋向性进行增强的衣壳。除了目前已有的对CNS和心肌具有增强趋向性的衣壳，将有望生产出对骨骼肌、眼睛、肝脏和其他组织具有增强趋向性的衣壳，帮助其合作伙伴的基因治疗项目能够治疗各种CNS和其他疾病。目前，Voyager已经建立了多项合作协议，提供对其下一代TRACER衣壳的授权。

▲Voyager Therapeutics的项目管线（图片来源于Voyager Therapeutics官网）

根据2021年10月宣布的最初的许可协议的条款，Voyager此前已收到了3000万美元的预付款。此外，Voyager将有资格获得高达1.15亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及1.75亿美元的销售里程碑付款，此外还有相关的净销售的分级特许权使用费。

Voyager的首席执行官Alfred Sandrock博士说道：“与辉瑞的合作是我们双管齐下战略的支柱。利用我们的下一代衣壳，既能帮助实现我们合作伙伴的基因治疗项目，也有助于推进Voyager在GBA1帕金森病、SOD1 ALS和其他神经疾病中高度差异化的候选药物管线的开发。”

“我们对迄今为止与Voyager合作所取得的进展感到高兴，同时对其TRACER平台帮助实现下一代AAV基因治疗的潜力印象深刻。” 辉瑞罕见疾病高级副总裁兼首席科学官Seng H. Cheng博士说道，“我们很高兴能够继续评估这种衣壳在为患有某些罕见神经系统疾病的患者提供新的治疗选择方面发挥的作用。”

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参考资料：

[1] Voyager Therapeutics Announces Pfizer License of Next-Generation AAV Capsid for Rare Neurologic Disease Target. Retrieved October 4, 2022, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-pfizer-license-next-generation

[2] TRACERTM: Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA. Retrieved from https://www.voyagertherapeutics.com/science/

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