速递｜艾伯维血癌新药Venetoclax今日获FDA批准

 ▎药明康德/报道

今天，艾伯维（AbbVie）旗下的Venclexta（venetoclax）获得了美国FDA的批准，它将被用于曾接受治疗，且有 17p 基因缺失突变（染色体异常）的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 患者的治疗。Venclexta是首个经FDA批准的针对B细胞淋巴瘤因子－2（BCL-2）的治疗方法。BCL-2促进癌细胞生长并在许多CLL患者体内过度表达，代表着血液癌症治疗的一个新靶标。

根据美国国家癌症研究所数据，CLL是成人白血病中最常见的类型之一，每年新确诊约15000例。CLL的特点是过多异常淋巴细胞的逐渐积累。有17p 基因缺失突变的CLL患者其17号染色体部分片段丢失，这一片段具有抑制肿瘤生长的功能。 大约10％的未经治疗的CLL患者和大约20％的复发性CLL患者会有这种染色体异常，他们的预后很差，通常平均寿命不到3年。

本次经FDA批准的Venclexta将为这些患者带来福音。这个药物是由罗氏（Roche）和艾伯维联合开发的一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂。BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡。Venclexta旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

Venclexta的疗效是基于一项106例CLL患者的临床试验，他们含有17p基因缺失突变并至少接受过一次既往治疗。试验的参与者每天口服Venclexta20毫克，在五周内增加到400毫克。结果表明，80％的试验参与者完全或部分缓解了他们的癌症症状。FDA曾授予Venclexta突破性疗法认定、优先审查资格、加速审批资格、以及孤儿药资格。这些优惠政策加快了这款极具潜力的新药的上市。

“现在这些CLL病人有了一个针对性抑制肿瘤的新疗法。”隶属FDA药物评价和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说道，“对于某些还无法从其他疗法中获益的CLL患者，Venclexta可能为他们特殊病情提供一种新的选择。”

参考资料：

[1] FDA approves new drug for chronic lymphocytic leukemia in patients with a specific chromosomal abnormality

[2] FDA clears Venclexta, Genentech/Abbvie’s BCL-2 therapy for 17p-deletion CLL