IR之柒. 润物细无声的基因治疗(附2020 Abs to watch report)
Preface
i. 这是本公号第59篇。
ii. ETH 打赏地址:
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基因治疗Gene Therapy,泛指将核酸递呈至细胞内以治疗疾病。
广义的基因治疗,从工业技术维度区分,包括 a). 细胞治疗 - CAR-T、TCR、NK细胞治疗;b). 核酸治疗 - antisense、mRNA、RNAi;c). 基因编辑 - CRISPR、ZFN;
给药/治疗模式维度区分,可大致划为Ex vivo、In vivo、In situ,a). 一般细胞治疗和血液疾病相关基因病涉及Ex vivo途径,如CAR-T/TCR;b). In vivo较多涉及通过病毒载体、细菌载体、脂质纳米载体给药;c). 如器官特异/局灶基因病常涉及In situ给药,如视网膜下腔注射治疗XLRP、瘤内注射治疗实体瘤。
- TRL/MRL评估,涉及医疗级工业化量产关键环节宿主细胞库、质粒库、重组病毒载体库构建,上游药物制备和下游发酵纯化技术,及处方评价。
- 适应症拓展:以癌症、单基因病为主,临床可及性较多突破。
The challenges with alternative-payment models are significant. | mckinsey.com
Fig 3. 支付方式驱动商业模式重构图示
Manufacturers have options when considering how to change payment for gene therapy.|mckinsey.com
押注上台,筹码前置
Biopharmaceutical MRL guidance | 美国国家生物制药制造创新机构(NIIMBL)
Fig 5. 创新药研发预期投资回报折现图示
新药研发预期投资回报率 | fsTEAM软件采编,Frost & Sullivan数据中心编制【中国医药生物科技产业白皮书】
Gene Therapy Roadmap | 美国国家生物制药制造创新机构(NIIMBL)
PoW之. 几个标的pipeline更新
BioNTech Ticker: BNTX
IONIS Ticker: IONS
Sarepta Ticker: SRPT
CRISPR Ticker: CRSP
Editas Ticker: EDIT
Appendix 1
Abs to watch in 2020
链接:https://pan.baidu.com/s/1xd7JWjFSY7DfxOKvBTFqlQ 密码:g64k
Appendix 2
Medicines in Development-Cell Therapy and Gene Therapy
链接:https://pan.baidu.com/s/1IESyi66Y48nsIboHqpiXQA 密码:or1e
君安