CRISPR基因编辑之. 工具、工具箱、操作平台
i. 这是本公号第65篇。
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风水轮回，大隐于市
自三巨头专利之争以来，之于CRISPR反而如春风般隐于市间，从tool到toolbox一跃成各种platform。
回溯CRISPR发展，自2012年以来，或是编辑技术发展进入临床应用层面最为顺畅的一次。临床应用始于单基因治疗，商业化最早应用于细胞治疗。或于临床应用中商业化价值已远远不止于治疗，结合NGS、AI、CRISPR，R&D早期靶点及候选分子筛选已成标配之一。
CRISPR临床诊疗相关应用场景及标的
CRISPR–Cas as a tool for drug discovery
a. 模式细胞；
b. 基因功能筛选；
c. 动物疾病模型；
Using CRISPR–Cas to make therapeutics(基因疗法)
a. CAR-T疗法；
b. CTLA4；
c. PD1；
d. GVHD;
主流输出公司&机构
a. Editas，张锋专利背书
b. Intellia，Jennifer Doudna专利背书
c. CRISPR Therapeutics，Emmanuelle Charpentier专利背书
d. eGenesis Inc. 张锋的导师，Harvard、MIT双料教授George Church，挂了不少基因大类领域的公司。和他的华人学生杨璐菡做了一家基于CRISPR-Cas9基因编辑技术的异种(🐖)器官移植临床应用公司
e. 哈佛 Wyss Institute & Twist Bioscience，诊断、技术服务及DNA存储，等
f. Beam Therapeutics 单碱基编辑（合伙人：张锋、David R.Liu）
g. Pairwise Plants 农牧（合伙人：张锋、David R.Liu）
... ... 未完不续，... ...
国内CRISPR涉及
a. 伯豪生物（上海），CRO，提供CRISPR-Cas9技术服务，肝癌、胃癌、乳腺癌等癌细胞miRNA敲除服务。
b. 合生基因（北京），技术服务，细胞疾病模型构建。
c. 吉凯基因（上海），技术服务，CRISPR-Cas9模型动物。
d. 中山大学（广州），与劲嘉股份（烟草包装）合作，地中海贫血症基因治疗。
e. 华西医院（成都），Prof卢铀主导的CRISPR基因治疗转移性NSCLC。体外敲除T细胞PD-1基因、细胞扩增后回输患者体内。
几个标的 IR 继续更新
Editas Ticker: EDIT
Intellia Ticker: NTLA
Twist Ticker: TWST
Beam Ticker: BEAM
Source: egenesisbio.com
祝，
君安