什么药国外卖200块，国内卖70万？！
近日，一则新闻引爆网络，一针卖70万人民币的进口药，在澳洲仅41澳元，合人民币不过200多元！
事件起源是湖南一名年轻的父亲发帖向网友救助，他的孩子如今在ICU中命悬一线，亟待天价特效药救命。
据帖文讲述，这位名叫武仕平的男子是湖南溆浦一家塑料厂的工人。他的孩子出生于2019年7月。孩子满月时家人发现他手不能握拳，腿部不能运动，去医院检查后确诊为：脊髓性肌肉萎缩（SMA）。
医院告诉孩子的父母，这个病并不是无药可医，有一款特效药叫“诺西那生钠”注射液(nusinersen)，对治疗这种疾病十分有效，而且也是目前唯一有特效的药物。可是这种药物价格十分昂贵，自费注射69.7万元一针/5ml，不纳入医保范围。
于是，有人追本溯源，寻找这个药在国外的售价，很快就有消息传来，澳大利亚卫生部药品福利计划（Pharmaceutical Benefits Scheme，简称PBS）官网（pbs.gov.au）上发布的相关讯息显示，病人使用一只“nusinersen12 mg/5 mL injection”只需要41澳元，折合人民币不到200元。
如此巨大的差异，令网友纷纷质疑为何同样的药到了中国就变成如此昂贵的“天价药”。
SMA是一种什么疾病？
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy 缩写：SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。
运动神经起源于脊髓，控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉
根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最严重的一种类型。
SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中，患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时，吞咽和呼吸功能（比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物）也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时，就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险，也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。
SMA是一种相对常见的“罕见病”——新生儿患病率为1：6000-1:10000。
罹患 SMA 的孩子，运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏，运动神经元控制手臂，腿，胸部，面部，喉咙和舌头的运动。
因此，患儿将会慢慢失去说话，走路的能力，到最后，他们甚至无法呼吸和吞咽，并最终会被疾病夺去性命。
人群中的携带率约为1/35-1/50左右，常规人群，约每50人中就有1个是SMA致病基因的携带者。
父母同为携带者，他们每次怀孕都有：
25%的几率孩子会是SMA患者；
50%的几率孩子会是SMA致病基因携带者；
25%的几率孩子会是健康的。
图 | 脊髓性肌萎缩（来源：evolving-science.com）
在国外真的这么便宜吗？
全球仅三种可治疗药物，在发达国家也属高价。
另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。
该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。
从价格来看，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
据共同社消息，SMA的基因治疗药“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
可能存在的解决方案
为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？
因为由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。
此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。
据了解，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。
一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。
目前，患者最大的希望可能是求助于广大人民群众及社会公益组织。
为何价值70万？
1、新药研发技术难度大，研发投入高，研发周期长，成功率低
一款新药从研发、临床试验，到最终批准上市，平均周期为10-15年；整个过程的平均成本高达25.58亿美元，还不知道结果能否成功；成功率方面，只有 12%的候选药物进入了I期临床，最终获批上市的更是少之又少。
所以，最终药品的价格不得不“天价”才能收回企业研发所投入的巨资。
2、罕见病用药研发企业少，治疗难度大
目前全球已上市的孤儿药不足600种，其中约64%为生物技术药，而在中国内地上市的仅有140多个，同时，孤儿药研发企业寥寥无几。
罕见病用药大多每一次疗法都是针对特定患者个性化设计，治疗过程也十分复杂且操作难度极大，这些治疗技术的诞生并不意味着可以一劳永逸。除了前期的研发成本，每一次的治疗过程都堪称一项独立的系统工程。
3、药企的良性研发投入产出回报需求
巨额的成本投入是造成天价药出现的主要原因之一，但是，制药企业如果没有利润可图，没有巨大商业利润的推动，有谁会去做成本高、周期长、风险大的新药研发呢？而如果没有这些研发，那些无药可依的疾病，仍旧是无药可医。
每个人都不想面对那种“没钱就听天由命”的无力感。随着精准医疗时代的到来，治疗的技术会不断发展。
每一个生命都有活下去的权利，每一个企业也都有保护自己利益的权利。那么，这个天价费用，到底该谁来买单？如何买单？
一切才刚刚开始。换个角度来想，天价新药，起码已经给走投无路的患者提供了一种前所未有的选择。
剩下的问题，不会比从 0 到 1 更难。