《自然》封面研究—减少阿尔茨海默病的淀粉样蛋白斑块的抗体疗法

本周《自然》的封面研究The antibody aducanumab reduces Aβ plaques in Alzheimer’s disease显示，一种抗体疗法可以减少轻型阿尔茨海默病患者大脑内的β-淀粉样蛋白斑块。该研究提供了临床前数据和I期临床试验b初步结果，二者支持进一步开发该抗体，将其用作去除β-淀粉样蛋白、疾病修饰疗法，用于治疗阿尔茨海默病。

β-淀粉样蛋白在大脑内逐渐累积是阿尔茨海默病的一个标志。一般认为β-淀粉样蛋白相关毒性引发突触功能障碍和神经退行，二者进而导致阿尔茨海默病发病，但是针对β-淀粉样蛋白的临床疗法一直不成功。

Juan Gaertner/Science Photo Library

美国Biogen生物科技公司的 Alfred Sandrock 及同事报告了人类单克隆抗体aducanumab的开发情况，aducanumab有选择地针对β-淀粉样蛋白。作者表示，在基因改造小鼠模型中，aducanumab可以进入大脑，剂量依赖性地减少可溶和不可溶的β-淀粉样蛋白。

作者还开展了双盲随机安慰剂对照I期临床试验b，以评估每月向存在轻度认知功能障碍或轻度痴呆并且脑内存在β-淀粉样蛋白沉积物的阿尔茨海默患者注射aducanumab的安全性和耐受性。在1年的时间里，165位病人每月注射安慰剂或aducanumab。在治疗54个星期之后，注射aducanumab的病人的脑内β-淀粉样蛋白显著减少，剂量越高，下降幅度越大；而注射安慰剂的病人的大脑无明显变化。期间有40位病人中断治疗，其中20位是因为出现不良反应，包括剂量依赖性淀粉样蛋白相关成像异常。

抗体剂量越高，β-淀粉样蛋白斑块下降幅度越大，它们与延缓认知衰退也有关联。但是，该研究的目的不是确认aducanumab对认知衰退的影响，该抗体的临床效果还需要更大规模的研究来验证。

Eric Reiman 在相应的新闻与观点文章中总结道：“证实抗β-淀粉样蛋白疗法可以延缓认知衰退，将彻底改变我们理解、治疗和预防阿尔茨海默疾病的方式。”

在公众号首页回复“淀粉样蛋白”阅读论文 The antibody aducanumab reduces Aβ plaques in Alzheimer’s disease

点击“阅读原文”阅读《自然》新闻对此项研究的进一步报道Alzheimer’s treatment appears to alleviate memory loss in small trial

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