黄如方：谁来拯救罕见病人？是我们自己啊！ | 造就
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造就x国家基因库 联合呈现
第171位讲者：黄如方
罕见病发展中心（CORD）创始人
根底健康创始人/CEO
在我小学五年级的时候，其实跟其他男生一样，也非常调皮捣蛋，拉帮结派。有一天，在我独自一人回家的路上，另外一伙小伙伴，就在中途埋伏我、欺负我，把我推倒在阴沟里。
这是年少无知的小伙伴常见的捣蛋行为，也是一个难忘的小回忆。现在回想，我想说，其实我们生而不同，不管在任何一个社会的阶段或环境里，包括今天站在这里，我跟各位都是不一样的。
我身上就贴着这样的一个标签：
我是一名罕见病的患者。我的个子很小。
我所患有的罕见疾病叫做假性软骨发育不全，他主要就是影响我的身高。
目前全人类已知的罕见疾病有将近7000种，有半数是在儿童期发病的，而且80%是由于基因缺陷所造成，具有遗传性。全球平均发病率的阈值大概在万分之四。更为严峻的一个挑战，就是有95%的罕见疾病目前是没有治疗方法。
我能为此做些什么？这个是我在十年前一直在思考的一个问题。
罕见疾病家庭就像夜空中的一颗颗星星，都是分散的个体，他们很孤立，只能相互遥望。每一个罕见疾病的家庭，都希望可以去找到跟自己同病相怜的人，让每一个同病相怜的家庭都可以连接起来，同时每一个这样的家庭，他们都有着共同的需求，也就组成了患者组织。
这张照片，孩子的爸爸叫黑马，他现在是朗格罕天使之家的一名负责人，朗格罕组织细胞增生症是一种发病率在20万分之一左右的血液性的肿瘤性的罕见疾病。
我2015年认识黑马，而早在四年前，在这个朗格罕群体的家长里面，还有更多更加合适的家长来担负起这个责任，比如曾经在国企上班，比如是教师，有非常良好的教育的背景……
但这些看上去非常合适的人，我却一直没能推动他们，去组建这样的一个患者组织。而黑马只是在北京靠卖烤鱿鱼、在运货站里面打零工谋生。这样的一个患儿家长，他却坚持下来，去为全国所有的朗格罕的家庭，提供非常多的医疗服务和生活救助。
这样的共同行动者，我称之为叫有心之人。就是因为这些有心之人，去为了自己的患者社群发出一个统一的声音，去付诸强大的行动力，才成为我们组建起患者组织的一股力量。
我的工作就是要去寻找这些有心之人。有非常非常多的罕见疾病，可能是在座很多人从来没有听说过的。每一个疾病群体，每一个疾病背后，目前都是有这样的有心之人在行动的。
我们的患者组织，就是希望能让这些罕见疾病广为人知，我们希望让每一个病友的家庭可以享有尊严的生活。我们去努力、去推动，让每一个患者的家庭，可以病者有其药、有其医疗保障。
罕见疾病其实不分社会阶层，也不分人群，不管是财富多少，不管高学历高低，也不管来自哪个国家和地区，罕见疾病都有可能发生在身边。那些我们认为有影响力的人，比如企业家、明星、名人，他们当中肯定有罕见病的家庭。
但这些人往往没有站出来，他们不愿意去行动，因为他们生怕别人知道自己家庭里有一个这样的病人。
还有那些很有能力的病友或者家庭，他们的生活过得很好，但他们往往会刻意地跟患者群体保持一定距离，刻意地不让自己贴上罕见病的标签。
很多我们看上去合适的人，他们并没有行动起来，去改变自己群体的命运。只剩下了一些有信念的，我们叫有心之人的人去行动。这些有心之人，其实并不是合适的人。
按照刚才大家所看到的，我们其实已经有非常多的罕见疾病群体在行动了。但其实那只占到所有罕见病的多少呢？1%。目前全中国的罕见病患者组织大概有70多家。当然，我们应该庆幸还有这1%，这也是我们至今仍怀有希望的根本原因。
我的工作，就是不断地去寻找和推动这些有心之人，去付诸于行动、去改变自身群体命运、去发出统一的声音、去带来改变。我们希望可以把1%变成2%，当然遗憾的是，99%的人都是观望者。
绝大部分罕见病家庭，都是抱怨的。抱怨为什么这些疾病会落在自己身上，抱怨为什么社会不对我们有更好的宽容和接纳。
绝大部分的罕见病的家庭，都只是一味地期待、等待，等待那1%去为自己争取更好的权益，等待国家一下子突然有很好的政策，甚至去祷告更好的治疗药物某一天从天而降。
所以，这也就是为什么我们这个群体，还面临严峻困境的根本原因，因为所有人都在观望，所有人都在抱怨和等待。
这里有一个例子。尼曼匹克关爱中心在今年成功推动一家医药企业，将某种上市药物免费让国内一些患者使用。这时我发现一个有趣的现象，就是那些在过去几年我希望他们共同支持和参与行动时都不曾出现的病友家庭，突然一下子全部都出现了。
我就在想，如果我们早一点这么积极的话呢，我们的药物是不是会更快地来临？而那些因为没有药物而离开我们的孩子，他们的命运会不会有改变？
这是电影《良医妙药》里面的一张海报，它是根据一个罕见病家庭自救的真实故事改编。故事主人公是美国一个叫John的患儿家长，他的孩子患有一种名叫庞贝氏症的罕见病。
因为当时没有治疗方法，John就毅然地辞职，去开了一家医药公司，研发治疗自己孩子的药物。后来成功了，他的女儿得到了良好的治疗。他也把这个药物转卖给了另外一家公司，这些药物目前在全世界去造福这些病人。
更有趣的一件事情就是他在前几年，突然发现这个药物并不是特别好，于是又去成立了另外一家生物制药公司，去研发治疗他女儿更好的药物。
罕见病的群体，只有我们自己才能救自己，也只有我们自己首先行动了，才有可能带来我们想象中的改变。
我希望自己的努力和我们的团队，可以让更多孤独相望的星星，可以相互连接，可以发出光亮。
那在最后，我想跟大家分享一个我自己对于疾病的看法。我把自己身上的疾病，想象成住在我身体里面的一个调皮捣蛋的朋友。
我们如何看待自己，如何看待自己所患有的疾病，就是你如何去对待这一个朋友。
那我的态度是：和平共处。
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