记一位癌症患者是如何让自己的生命发生转机的......

据《华尔街日报》一篇文章显示，中国与美国在人均医疗方面投入相比差别巨大，而中国的医疗需求巨大且日益增长，因此越来越多的中国人正在寻求海外医疗。

赴美医疗确实帮助了很多患者延长寿命并提高生存质量。但是由于高额的费用、地域的不便、语言的不同和医疗体系的差异，多年以来，只有极少数的中国患者可以通过赴美就医的方式获得美国医生的处方药。

而随着互联网医疗的出现，现在，患者不必亲自赴美就医，就可享受到美国顶级专家的医疗服务。有医疗机构，如美国硅谷的MORE Health开发出的一套高效安全的远程医疗平台系统，通过这个系统，患者可以通过与美国专家视频会议的形式建立医患关系，并合理合法获得安全高效的美国处方药品。

现分享一个远程会诊案例：

这是记录一位中国患者在国内治疗已无方法的情况下，通过远程医疗的方式与美国专家远程会诊给自己带来了莫大转机的过程案例。(李先生本人以及美国专家、国内主治医生均许可本文报道)

患者情况：李先生，55岁。

既往病史：2型糖尿病史10余年，服用二甲双胍、达美康控制血糖，自诉血糖控制可。无高血压史、心脏病史、肾病史；无肺结核史、病毒性肝炎史、其他传染病史；否认食物药物过敏史；无外伤史；有输血史；无中毒史；无可能成瘾药物。

诊断情况：2014年12月被诊断为多发性骨髓瘤，当时一并存在贫血、身体疲劳等症状，后进行骨髓穿刺活检，显示浆细胞水平增至25%，血清kappa轻链360，尿液kappa 6.01，lambda 203.0，免疫固定电泳(IFE)显示IgA单克隆达到尖峰值，lambda轻链阳性。

国内治疗情况：

在确诊之后，李先生已接受以下几项治疗

远程会诊 带来的转机

在国内现有医疗手段已经束手无策的情况下，李先生的主诊医生想到了自己在美国斯坦福大学交流时了解到的美国医疗服务机构MORE Health ，于是李先生在主治医生的建议下与MORE Health取得了联系。

在初步了解李先生病情之后，MORE Health通过其在美国高效的医疗团队，及时联系到骨髓瘤治疗方面最权威的专家Edmund Tai与StevenCoutre进行初步会诊。

Edmund Tai，医学博士

帕洛•阿尔托医疗集团(PAMF)肿瘤与血液科主任

Edmund Tai博士，1982年于纽约阿尔伯特•爱因斯坦医学院获得医学博士学位，后于加州大学洛杉矶分校（UCLA）医疗中心肿瘤内科及血液科进行实习，并完成住院医以及专科培训，目前担任帕洛•阿尔托医疗集团肿瘤与血液科主任，是拥有超过30年从业经验的肿瘤内科及血液科专家。

在过去的数10年中，Edmund Tai 博士致力于将尖端的科研成果应用至临床治疗，并为每一位患者寻找定制化的治疗方案，并在胃肠道癌、乳腺癌和骨髓瘤等癌症研究与治疗中均有不俗的成果。

StevenCoutre，医学博士

斯坦福大学医学院血液病学教授

斯坦福大学医疗中心血液病科专家

Steven Coutre博士是斯坦福大学医学院的血液病学教授、斯坦福大学医疗中心的血液病科专家，已在斯坦福医疗中心从医20余年，有极其丰富的临床治疗经验。并在许多国际顶级期刊上发表多篇影响广泛的学术论文。

Steven Coutre博士的研究领域主要为急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病等疾病的临床治疗，并专长于对血液恶性肿瘤的治疗，包括多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等，以及对贫血、凝血障碍等病症的治疗。

在详细了解李先生治疗情况之后，Dr. Edmund Tai与Dr. Steven Coutre通过MORE Health积极与患者在浙江大学第一附属医院的主诊医生进行讨论。在多次专家远程会诊后，中美双方专家最终确定新的治疗方案——Darzalex与雷纳度胺 + 地塞米松的药物治疗方案。

同时Dr. Edmund Tai为李先生开具了处方，并把药物寄送回中国。李先生使用2个星期后，血轻琏指标恢复正常。

下图为李先生轻琏指标的变化情况，在2017年3月份，李先生通过MoreHealth得到了美国专家的会诊和治疗。并且在随后的治疗中，李先生血三系等指标逐步恢复正常，身体情况稳定，健康情况和生活质量均得到很大改善。

以下是美国专家及国内主治医生对李先生病情的诊断意见：

Dr. Edmund Tai(肿瘤与血液科)： 

这位患者被诊断(骨髓瘤)已经两年多了。

他已经接受了数种化疗方案的治疗，但他对这些治疗方案的临床反应都是短期内的反应(不能持续)。

他接受自体干细胞移植后(疗效)持续了将近一年，这是比较短时间的。对于这种在自体干细胞移植后出现复发的情况，并无标准的治疗方法。在过去的2-3年里，出现了一些被(美国FDA)批准用于治疗难治性骨髓瘤的药物，这些药物提升了患者对治疗的反应率和存活的时间，但很少有患者能够达到完全缓解。

这位患者已经使用过当前所有的免疫调节类药物(IMiDs)(沙利度胺、雷纳度胺和泊马度胺)，万柯和卡非佐米也均已被使用，但患者还没用过Ixazomib(尽管患者可能因为其血液指标值过低而无法耐受此药)。因此，可以考虑使用单克隆抗体药物daratumumab(Darzalex，anti-CD38)和Elotuzumab(Empliciti，anti-SLAMF-7)，这两种药物在临床试验中都有很好的效果，而且毒性作用较低。

Darzalex通常与雷纳度胺 + 地塞米松，或万柯 + 地塞米松联合使用，患者对治疗反应较好，我(用这种方案)治疗过的患者，几乎每个人的轻链指标都快速降到了较低的水平。最后，帕比司他(Panobinostat)(一种抗组蛋白乙酰基转移酶抑制剂)也有较低的毒性作用。

我建议邀请治疗小组的其他专家来探讨上述的这些治疗方案。

Dr. Steven Coutre(血液病科)： 

患者的医生指出，患者可以转而使用免疫方法治疗。

有两种被(美国FDA)批准的治疗药物，elotuzumab和daratumumab。前者用于单药治疗比较低效。将elotuzumab与雷纳度胺联合使用治疗的反应率可达82%，治疗的维持时间可超过一年；将elotuzumab与万珂联合使用治疗的反应率则仅为48%。据一项名为“ELOQUENT-2”的重要临床试验报道，将elotuzumab与雷纳度胺联合使用治疗的反应率为79%。Daratumumab被(美国FDA)批准用于单药治疗，但实际上联合用药的反应率会更高。

Daratumumab + 万珂 + 地塞米松治疗方案的反应率为83%(其中19%达到完全缓解)，其中61%的患者无进展生存期(PFS)达到一年。

Daratumumab + 雷纳度胺 + 地塞米松治疗方案的反应率为93%(其中43%达到完全缓解)，其中78%的患者无进展生存期达到18个月。解析上述所有数据时均需要考虑这些临床试验的患者选择。上述某些临床试验，排除了对先前治疗方案无效的患者。

另一种治疗选择是将派姆单抗(pembrolizumab，一种PD-1抑制剂)与雷纳度胺/地塞米松联合使用。对于使用雷纳度胺治疗无效的患者，这种药物组合方案的客观反应率(ORR)为50%，其中包括38%的反应率。

最后，以B细胞成熟抗原(BCMA)为治疗靶点的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗方案目前也在积极研究中。这些研究正在进行中，而且已显示有(一定的)希望，就算是先前已接受过大量治疗的患者也是。

我的推荐是尝试daratumumab/雷纳度胺/地塞米松，并积极转诊到美国国家癌症研究院(NCI)进行CAR-T细胞治疗的筛选。如果需要对患者的恶性浆细胞进行BCMA表达检测，则需要取患者的组织样品(如骨髓)。

为了让大家更好的了解多发性骨髓瘤在美国的研究进展和最新药物研发情况，Dr. Edmund Tai特别录制了以下一段视频。

https://v.qq.com/txp/iframe/player.html?vid=a0512vhze24&width=500&height=375&auto=0

延伸阅读

Darzalex (Daratumumab) 是一种IgG1k抗体，人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。

Darzalex是第一个FDA被批准用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物。此前，Darzalex已获得FDA“突破性疗法”、“优先审批”和“孤儿药”等三重优先资格。

临床试验数据表明Darzalex联合雷纳度胺及地塞米松治疗后，43.1%的多发性骨髓瘤患者取得完全缓解，而对照组(雷纳度胺+地塞米松)的完全缓解率仅为19.2%。Darzalex将会成为治疗多发性骨髓瘤的标准疗法。

以上资料内容由：

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