这些biotech赛道将出现「重磅炸弹」级别的产品｜Cathie Wood 2023 年度展望

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日前，“木头姐”（Cathie Wood）的方舟投资公司（ARK）发布了一年一度的《Big Ideas 2023》投研报告，该系列报告自2017年上线以来，吸引了大量关注。报告分析了全球最新技术融合趋势，覆盖13大创新领域，其中生物科技部分聚焦精准治疗和分子诊断两大主题。

在木头姐重仓的DNA\RNA、靶向蛋白降解剂、CRISPR基因编辑、多癌早期检测、干细胞疗法等赛道，九合均有布局。同时，以AI蛋白从头设计为代表的AI驱动生命科学和合成生物方向也蕴藏巨大机会。

我们投资了合成生物制造平台态创生物、CRISPR基因编辑药物引领者尧唐生物、AI蛋白设计平台域新说、多癌早期检测企业人科生物、人体免疫豁免细胞技术开创者华卫恒源、面向基因药物的精准递送创新企业载愈生物、AI药物研发平台青云瑞晶等。

九合认为，经历biotech投资近几年狂飙式投资，未来能孕育出巨头的赛道已经形成，玩家也都就位，下一个千亿级公司即将扬帆起航。

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精准治疗

精准治疗领域，创新疗法将贯彻分子生物学中心法则中的每一环，研究人员可以使用基因编辑技术靶向DNA来治疗或预防心脏病，通过RNA沉默以控制多发性神经病，并通过蛋白降解技术控制肿瘤的生长。

利用人工智能、DNA\RNA、靶向蛋白降解剂、CRISPR基因编辑等技术的创新公司的估值将从2022年的5000亿美元上升到2030年的3万亿美元，年复合增长率达29%。

基因编辑技术使得修改、插入和删除基因成为可能，这将从源头上治疗疾病。对于某些疾病，可以采用体外基因编辑的方法，将细胞在体外进行基因编辑再移植回体内。

更通用的方法是进行体内基因编辑，体内基因编辑有更好的成本效益，更易于生产及扩大规模，并将使得基因编辑技术扩展应用到肝脏、眼睛、肌肉和中枢神经系统等多种器官。

ARK预测，到2030年基因编辑疗法年总收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，年总收入将扩展至600亿美元。

RNA药物将越来越受欢迎，RNA药物能够改变RNA及其他分子的结构、功能、数量及位置，从而可能能够靶向一些此前不可成药的靶点。传统小分子药物靶向蛋白质，但只有14%的蛋白质能够被靶向，其余都不可成药，RNA药物将弥补中间的鸿沟。

RNA药物将大幅降低研发成本、缩短研发时间，相比小分子药物和抗体药开发平均耗时10年，耗资20亿美元，RNA药物开发平均耗时5年，耗资12.5亿美元。

靶向蛋白质降解剂(TPD)能够治疗非常多的疾病。靶向蛋白质降解剂(TPD)通过劫持内源性蛋白质降解机制来诱导致病蛋白质的消耗或减少，能够解决难成药蛋白的问题，让可成药的人类蛋白质数量增加了一倍。

在其生命周期内，靶向蛋白质降解剂(TPD)降解数百个靶标蛋白质，而传统小分子药物只能靶向一个。因此，靶向蛋白质降解剂(TPD)相较于小分子药物有更好的安全性。

癌症分子检测

分子诊断领域，下一代基因测序（NGS）的成本已经大幅下降，这使得分子诊断检验更加可行，下一代检测和治疗方法将共同降低癌症死亡率。通过利用人工智能（Al），癌症检测实验室已经开始使用侵入性较低的检验手段，如液体活检，以补充组织活检。

随着临床应用证据的积累，ARK估计美国癌症分子检测的总潜在市场（TAM）约为950亿美元，癌症分子检测公司的总估值将从2022年的300亿美元增长到2030年的1450亿美元。

其中，基于多组学的多癌早期检测（MCED）是癌症的“圣杯”，与单一癌症检测不同，多癌症早期检测（MCED）可以从一次抽血中检测出多种癌症。随着技术进步成本大幅降低，使得其在500美元的医保报销价格下能够获得正毛利。

多组学正在助力最致命癌症的早期筛查。像Cologuard这样仅对ctDNA突变单一组学进行测序并不能可靠地检测早期癌症。即使是非常精确的ctDNA测序方法也很难发现直径为1-2厘米的癌症，结合其他循环癌症信号（如DNA片段模式，或称片段化组）的多组学检验可以获得更好的性能。

根据目前的市场数据，45-75岁的投保人能够报销500美元的MCED检测。对MCED的医保报销要推广到全美，至少需要10年时间。在过去五年中，MCED检测的销售成本（COGS）下降超过90%，使得其在500美元的医保报销价格下能够获得正毛利。

内容来源：医药魔方Invest