新基公司CEO眼中的中国药政改革和创新机会
原文 | 戴佳凌
编译 | 胡小洁
有着30年制药业从业经验的Mark J. Alles先生在新基公司（Celgene）已工作了12年，今年3月，他履新成为该公司的CEO。短短两个月之后，Alles踏上了履职后的第一次旅程，来到中国。
Alles从2011年就开始负责新基公司在日本和亚太地区的业务，因此，他对亚洲和中国市场并不陌生。
在DIA中国年会期间，Alles先生接受了PharmaDJ 的专访，畅谈了今后的工作规划和重点。“有很多事情对我们都很重要，但头等重要的是继续开发能够挽救患者生命的治疗方法，加快研发步伐，并抓紧与各国药政机构沟通以增加患者接受这类治疗的机会。我们的业务就是开发能挽救生命的治疗方法。作为CEO，我的职责是确保这项工作的进行，并且是高品质、高效地进行。”Alles说。
作为北京DIA中国年会的主要演讲者，Alles的中国行程还包括与监管部门的会面，以便更多地了解中国正在进行的法规改革。
考虑让中国更多更早参与全球研发
去年8月国务院召开了新闻发布会，介绍国家食品药品监督管理总局（CFDA）所进行的注册制度改革。这对于CFDA来说，是极为重要的历程碑，标志着该机构正努力成为更高效、透明的监管部门。
“CFDA最近有了一些很重要且积极的改变，”Alles在采访中说，“首先，他们制定了减少新药注册申请积压的程序，通过此举显著减少了申请积压的数量。”Alles认为：“这些改变为那些最具潜力解决严重未被满足的医疗需求的治疗方法带来了优先审评的机会。此前的积压使得这些治疗方法迟迟不能与患者见面。”
由于看到了中国政策环境的新气象，新基在考虑让中国更多、更早地参与到新产品的全球研发中来。“我们了解到，中国对癌症治疗方法和其他专科药物的需求在持续上升，而且通过与中国的一些医生和大学合作，我们希望能在这里进行更多的创新研究。CFDA所进行的改革，促使我们希望让中国越来越多地参与到全球范围的研究工作中。”Alles说。
作为中国市场的迟来者，新基直到2009年才进入中国，但该公司动作迅速，2013年就上市了其治疗多发性骨髓瘤的重磅炸弹药物Revlimid（来那度胺）。2015年，Revlimid以16%的年增长率为新基带来了58亿美元的全球销售额。到2020年，其销售额有望超过100亿美元，摘得处方药销售桂冠。根据IMS的中国医院药品统计报告显示，Revlimid的2015年中国销售额达到了1,600万人民币（240万美元）。
(IMS 中国医院药品统计报告并不覆盖药店的销售数据。在中国，定价高的药物通常在零售药店的销量也很可观。)
新基在中国还上市了用于治疗多种癌症的药物Abraxane（紫杉醇蛋白质结合颗粒注射悬液）。2010年，新基通过29亿美元收购Abraxis生物科技公司获得该药。Abraxis由业界闻名的南非出生的旅美华人陈颂雄所创办，同时，他也是Abraxane的发明人。现在看来这笔交易很划算。去年该药物的全年销售额达到96,700万美元。2005年，Abraxane在美国获批用于治疗转移性乳腺癌，并分别在2012年和2013年将适应症扩展到了晚期非小细胞肺癌和晚期胰腺癌的治疗。
Abraxane于2009年在中国上市，获批用于乳腺癌的治疗，据IMS数据显示，去年的销售额为31,500万人民币（4,800万美元）。新基也希望该药物的适应症在中国得以扩展。Alles透露：“我们正在向CFDA申请获批治疗胰腺癌的新适应症。”
在中国也面临专利管理和定价的挑战
与在其他国家的市场一样，新基在中国同样面临着专利和定价方面的挑战。此前，本土企业北京双鹭药业就宣称已经绕开Revlimid的专利，于2014年11月向CFDA提交了仿制药上市申请。最近，CFDA授予其优先评审。
“我们已经获悉了仿制来那度胺的事宜，和在世界其他国家一样，我们已经采取了相应的举措来保护我们的知识产权。”当问及此事时Alles如是回答。
而另一方面，中国正在采用一种新的谈判机制与制药公司进行协商，以加入医保目录为条件，促使企业降低药价。今年初，业内有消息称Revlimid已被列为首批进行医保协商的5个药物之一。其他4个药物分别是葛兰素史克的乙肝治疗药物韦瑞德（替诺福韦酯），以及3个非小细胞肺癌治疗药物：阿斯利康的易瑞沙（吉非替尼）、罗氏的特罗凯（厄洛替尼）和本土企业贝达药业的埃克替尼。
然而，5月20日国家卫计委发布通知称，只有韦瑞德、易瑞沙和埃克替尼与政府达成协议，分别降价67%、55%和54%。卫计委方面表示，罗氏公司未能提供比易瑞沙和埃克替尼更具竞争力的价格，所以出局，而与新基就Revlimid的价格协商还在进行中。
“新基公司与各国政府、卫生部门以及当地市场，都是通过报销体系来开展合作的，在中国也不例外。我们其实一直都在和主管部门沟通，讨论我们产品的价值、它们为患者带来的益处，以及相对于现有疗法在疾病管理上的优势。而只有我们产品的治疗方式显著优于现有的治疗标准，和主管部门的沟通才可以持续，新基这样的公司才会取得成功。如果做不到这一点，价格肯定是一个严峻的问题。”Alles说。
寻求与中国公司的合作
目前，一批由海归人士创办的中国创新型药物研发公司，正获得风投的强劲支持。这些颇有研发实力的公司正在寻求生物制药领域的机会，追赶着跨国巨头的脚步。例如，中国的生物技术公司康方生物（Akeso Biopharma）和美国默沙东签订了协议，康方生物授权默沙东对化合物AK-107进行开发，这是一个在中国发现的免疫检查点阻断抗体。在此项合作协议下，康方生物将获得一笔先期资金投入，并在开发过程中获得2亿美元资金以及相关的商业化里程碑费用。
“中国代表着很多药物研发方面的创新和专业性，”Alles强调：“对新基公司而言，我们也非常兴奋能够有机会和中国的初创企业或者是有经验的成熟企业开展合作。”Alles说，他在这次访问中国的行程中与一些公司进行了会谈，不过还不方便透露这些公司的名字。
访谈的最后，Alles总结说：“我们期待着几年内将更多的药物带到中国来，并在中国市场上与本地企业合作，开发新的治疗方法，坚守我们对中国的承诺。未来几年，我们将在这里取得巨大的成功。”
英文原载于《研发客》英文公众号 PharmaDJ 中文编译略有删减