生物新药研发成本2007年版：12.4亿美元 | 彼岸
彼岸 The Other Shore
一幅图画 一段按语 一篇英文摘译
回首：新药研发的峰峦叠嶂
Yves Tanguy（唐吉）
远行者说
本期文章是彼岸栏目《千钧重负》系列第四篇文章，分析生物新药的研发成本。文章发表于2007年。作者依然是塔夫茨大学药物开发研究中心团队。这篇文章全面分析了生物新药，包括单克隆抗体和其它蛋白药物的研发成本，有助于了解美国乃至全球的生物技术公司的发展和研发生产率。
从全球第一家生物科技公司基因泰克1976年成立到现在，整整四十年。生物新药成为全球医药产品组合和研发管线的重要组成部分，对癌症、自体免疫和其他多种疾病的治疗起到很关键的作用。生物药无论是从研发的技术体系、商业营销，还是投资风险及回报上都为新药研发提供了另外一个途径，和小分子化学药形成良好的互补。
塔夫茨大学药物开发研究中心团队的另一项研究表明，大分子生物药的研发成功率比小分子化学药高出几乎一倍半（参见彼岸栏目《九死一生》系列题为《关于新药研发成功率的权威数据》的文章）这是否意味着生物新药提供了一条理想的研发的捷径呢？
现实比理想更复杂。一方面来说，生物新药迄今为止的确有比较高的临床成功率，而且临床前的工作往往费时较短，更为直截了当。但是，生物制药的生产成本，无论是在临床试验阶段和产品上市后，都要远远高于绝大多数的小分子化学药。同时，在进行III期临床的时候，如果所对比的治疗标准也是生物药的话，那么参比药品的费用也大大上升，所以生物新药晚期临床成本比较高。从这个角度上来看，生物新药尽管总体风险较小，但是风险滞后。
本文的作者对17个生物新药项目的研发成本数据进行了详细的分析后，得出的结论是，生物新药的总体研发成本与小分子化学药相当。这个结果对很多对生物科技公司和生物新药抱有不切实际期望的创业者和投资者来说是清醒剂，也阐明全球医药产品管线需要在小分子化学药和生物药之间达到一个合理的动态平衡，随着未满足医疗需求的演进以及新药研发生产技术的不断进步，这个动态平衡也会逐渐调节。
我推荐这篇文章是因为它不但提供了权威的生物新药研发成本数据，而且能够从历史的角度记录了生物药领域的发展。本文发表于2007年，所采用的研发成本基准是2005年。一晃十多年又过去了，今天化学药和生物制药的研发成本如何？我们翘首期待塔夫茨大学团队对新药研发成本的最新测算和分析。
撰文 | J﹒A.迪马西
撰文 | H﹒G.格拉博夫斯基
图1为我们对生物制药临床前、临床和合计实付研发成本的估算。为便于比较，我们还列出了传统制药公司研发成本最新的研究数据（DiMasi et al，2003年）。化学制药公司的总体数据显著低于生物药物研发的数字。生物药物临床前成本要比前者高出46%，临床期高14％，合计高24％。
即使经过时间因素修正后，临床前期的生物药物成本仍然略高于化学药（高32%）。然而，就临床阶段和总体合计成本而言，生物药物的实付成本还是低于我们所报告的针对后期调整的化学药成本。具体来讲，生物药物的临床阶段成本低31％，总成本低17％。当然，我们并不清楚化学药成本是否仍在以过去的速度增长。
图2所示为我们估算的资本化成本的主要结果。由于研发时间较长，资金成本较高，相对于化学药，资本化增加了生物药物的成本。因此，相对于经过时间因素调整的化学药成本，生物药物的临床前资本化成本比实付成本高出较大比例（40％）。然而，资本化临床阶段和总成本与实付成本更接近化学药成本。生物药物的资本化临床期成本比经过时间调整的化学药成本低29％。然而，每个获批生物药物的总资本化成本（12.41亿美元），仅比经过时间调整的化学药总资本化成本（13.18亿美元）低6％。
结论
尽管学术界已公布了对传统制药公司研发成本水平和趋势的估计，但迄今还没有专注于生物技术公司或特定类型生物制药研发的相关研究。在全面了解近年来从研发至上市获批的生物药物的研发成本方面，我们已迈出第一步。
以来自4家公司的17个临床生物药物样本的化合物特定成本，以及生物技术公司年度临床前和临床支出的时间序列为对象，我们对500多种治疗性重组蛋白和单克隆抗体的平均研发时间和阶段过渡概率进行了估算，得出了每个获批新生物药物的平均临床前阶段成本、临床阶段成本和总成本。结果显示，每个获批的新生物药物的临床前阶段、临床阶段和总计（2005年美元）现金支出，分别为1.98亿美元、3.61亿美元和5.59亿美元。现金支出再加上时间成本，则显示每个生物药物的临床前阶段、临床阶段和总计成本估计分别为6.15亿美元，6.26亿美元和12.41亿美元（2005年美元币值）。
我们对生物药物成本的估算高于以前的制药成本研究结果（DiMasi等，2003年）。然而，我们采用的生物药物数据是近年才获得的。如果传统制药公司的研发成本过去的增长率适用于DiMasi等的结果（2003年），那么每个获批新分子的生物药物总资本化成本与估算的传统制药公司每个获批新药的总资本化成本基本相同。然而，研究结果却显示，生物药物的总实付成本稍低，生物药物的临床阶段和实付成本都较低，但临床前阶段成本略高。近年来制药公司的成本实际增长率有待进一步研究。
责编 | 胡小洁
Hu.Xiaojie@PharmaDJ.com
原文：
DiMasi JA, Grabowski H. The Cost of Biopharmaceutical R&D: IsBiotech Different? Manage. Decis. Econ, 2007 (28): 469–479
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