生物新药研发成本2016年版：25.6亿美元 | 彼岸

Original 2016-12-28 叁零贰期 研发客

彼岸 The Other Shore

一幅图画一段按语一篇英文摘译

回首：新药研发的峰峦叠嶂

Through birds, through fire, but not through glass , 1943

YvesTanguy（唐吉）

远行者说

本期文章是彼岸栏目《千钧重负》系列的第五篇也是最后一篇。文章发表于2016年，是塔夫茨大学药物开发研究中心团队的最新权威成果，基于2013年的创新药研发成本。作者们在1979年、1991年、2003年分别发表了新药研发成本的数据，加上本篇文章，组成一个四段连续的时间序列，系统地分析了1970~1980年代早期，1980~1990年代早期，1990~2000年代中期以及2000~2010年代中期这超过40年时间内新药研发成本的增长（见文中图2）。

从这些数据可以看出，新药研发成本持续上涨，涨幅惊人。在这40多年间，人体试验前的研发成本上涨了10倍，临床研发成本上涨了21倍，总成本上涨了14倍。这些数据充分地证明了新药研发日益复杂，每一个十年都会有新的挑战。与此同时，本文还分析了新药批准上市后的研发成本（例如IV期临床实验和其他监管部门要求等），导致新药上市前加上获批后合计的资本化成本达到了28.7亿美金。

新药研发成本的测算是一个颇有争议的话题。一些学术机构的研究人员或大众媒体往往有误解，认为全球医药工业界夸大了新药研发的成本，或者认为新药研发经费主要用于政府资助的早期基础科学研究。塔夫茨大学的专家团队40年如一日的研究雄辩地揭示，新药研发成本的增长不但是真实的，而且可以通过多种信息渠道来核实检验。这些数据的来源经过了学术界、工业界、投资界的多重审视，比较真实地反映了新药研发费用的现状和演变。

这些文章同时也间接地表明新药研发成本的控制并不是靠一两个单一的新技术的引进，或者研发管理流程简单的改进就可以轻易解决的。全球医药行业雇佣了大量优秀科学家和资深管理者，如果有这样的捷径，早就被发现了。新药研发成本的上升或许有更深层的结构化原因。彼岸栏目后续系列会深入探讨新药研发产出率的话题。

本系列文章和数据来自西方工业界和学术界，并不涉及来自中国和其他新兴市场新药研发的数据。他山之石，可以攻玉，我希望塔夫茨大学药物开发研究中心持之以恒的研究对中国从事创新药研发、管理、投资和政策制定的决策者有所启迪。中国的新药研发创新生态系统正在蓬勃发展，怎样能够吸取西方医药产业研发演进的经验和教训，既是机会，也是挑战。我推荐这篇文章不仅是因为它提供了最新的权威数据，而且因为它为本系列研究画上了句号，让读者清晰地看见新药研发成本四十年的变迁。

撰文 | J.A. 迪马西

撰文 | H.G. 格拉博夫斯基

撰文 | R. W.汉森

对临床研究用药物的平均成本进行估算是有用处的，但我们更为关注每个获批新药的成本估算。如上所述，我们对处于相关阶段研发中药物的分析，得到的预期总临床成功率为11.83％。将这一成功率应用于我们对每种临床研究用药物的实付成本与资本化成本的估算，得出将药物研发失败成本与成功相关联的每个获批新药的成本估算。

汇总各个阶段，我们发现，每个获批新药实付临床阶段成本估算为9.65亿美元，每个获批新药临床阶段成本估算为14.6亿美元。以美元不变价格计算，这些成本分别比我们在以前的研究中得出的估算结果高出了2.6和2.4倍。

鉴于第5.4节中所指出的每个获批新药的自付成本和资本化临床成本，以及人体试验前总支出与总研发支出比率之间的估算，我们可推出每个获批新药的人体试验前成本和资本化成本分别为4.3亿美元和10.98亿美元（图1）。上述结果对于不同的滞后结构长度都非常可靠。例如，如果我们假设滞后4年而不是5年，那么实付人体试验前成本将高出6.8％。或者，如果我们假设滞后6年，那么实付人体试验前成本将高出8.5％。

图1. 每个获批新化合物人体试验前阶段、临床阶段、总实付成本与资本化成本

研发成本变化趋势

图2所示为本系列前三项研究和我们目前研究的每个获批新药的资本化人体试验前、临床和总成本。以美元不变价格计，与第一项研究结果相比，第二项研究结果得出的总资本化成本增加了2.31倍，与第二项研究结果相比，第三项研究结果得出的总资本化成本增加了2.53倍，与第三项研究结果相比，本研究得出的总资本化成本增加了2.45倍。然而，这些研究样本包括在非均匀分布时期进入临床检验的药物。此外，尽管基于药物进入临床检验的时间来选择样本，但是开发过程的平均长度有所变化，使得根据首次人体试验年份来得出归因差异出现疑问。另一种方法是确定每个研究样本中药物的平均批准日期，并以此来定义研究之间的时间差异。我们以前的研究描述了这种方法，并提出了前三个研究的连续研究之间相应的年增长率。

图2. 每个获批新化合物人体试验前阶段、临床阶段、总资本化成本变化趋势

对于我们使用的基础结果，就像在以前的研究中所做的一样，总的数据有十年滞后期（这是中位批准前研发成本与中位批准后成本的大致时间，给定一个为期8年的批准后支出阶段），我们假设每个化合物的批准后研发成本是相同的，对授权研发与全自主研发取平均值，我们还确定了成本调查公司的全自主研发获批所占的百分比，以此估算每个获批化合物的批准后研发成本与每个获批化合物批准前成本的比率。数据表明，这一比例为33.4％。应用该比率，我们估算出每个获批化合物的批准后研发实付成本为4.66亿美元（图3）。由于这些成本在获批后发生，我们以上市批准点来资本化所有成本，因此分摊成本估计值较低（3.12亿美元）。因此，每个获批化合物批准后的研发自付成本为研发总成本（批准前加上批准后）的25.0％，而批准后研发的资本化成本为总成本的10.9％。

图3. 新药和现有药物改进情况下，每个获批新药的实付和资本化总成本