小核酸药物研发融资的早春三月 | 投资观察
撰文 | 徐唯佳
Sissi.Xu@PharmaDJ.com
整个三月，医药研发领域的投融资以及并购交易并不太活跃。像这个季节特有的“倒春寒”,资本方和标的方似乎都显得有些沉寂。即便如此，依然有一些融资在悄无声息地展开。
瑞博生物：RNA干扰技术虔诚开拓者
2007年坐落在江苏昆山小核酸基地的瑞博生物正式成立，2015年获得1.25亿元的A轮融资，当时是由君联资本领投，纪源资本、磐霖资本、昆山小核酸研究所、联想之星跟投。2017年3月，瑞博生物再次获得2.7亿元的B轮融资。融资方包括领投的国投创新，以及华润集团、正和元通资本、启迪融创等。君联资本、纪源资本、磐霖资本同样参与其中。
而在这成立的十年里，公司始终坚持自己的定位：开发基于RNA干扰（RNAi）技术的核酸药物的创新型研发企业。
RNA干扰（RNA interference，或RNAi）是与靶基因信使RNA互补的短双链RNA诱导的序列特异性的转录后基因沉默现象。RNA干扰是一种真核细胞特有的基因沉默机制，它在抵抗外来物质入侵、保护基因组的稳定性、决定细胞命运与细胞分化方向、调节生物体的各种机能等方面发挥着极为重要的作用。介导这一高效基因沉默过程的一类关键分子就是小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA），围绕RNA干扰所建立的技术群我们也通称为小核酸技术。
目前，国外已有14个药物进入各期临床试验研究，还有数量众多的药物处于临床前的动物实验阶段。我国也已经有乙肝、脂肪肝、乳腺癌等小核酸药物处于临床前动物实验阶段。
2012年，瑞博与全球最具RNA干扰药物临床研发经验的美国夸克制药公司结为战略合作伙伴，共同成立合资企业昆山瑞博夸克医药科技有限公司（瑞博夸克），共同推进以RNA干扰药物为主的临床研究；2013年6月，瑞博与美国生物技术公司Life Technologies Corporation（简称“LTC”）就新一代小核酸递送专利技术在中国的药物开发和生产达成专利转让协议，获得LTC该专利技术在中国的研发和生产独家许可权利。
核心产品QPI-1007的进程
目前，瑞博生物有近十个在研产品，其中进展最迅速的为QPI-1007，已进入临床Ⅱ/Ⅲ期的全球病人招募阶段。该药物由瑞博夸克与美国夸克公司合作申报并共同实施，用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的小核酸药物。作为1.1类siRNA药物，QPI-1007由美国夸克公司完成在美国和以色列Ⅰ/Ⅱa期临床研究。该研究结果初步显示了在治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的安全性和有效性，同时，该药物被证实对治疗青光眼有一定潜力。瑞博生物在2014年向CFDA申报Ⅱ/Ⅲ期临床试验，涵盖中国（香港、台湾）、美国、以色列和印度约40家研究中心。这也是中国首个小核酸药物的临床试验。
2015年底，该申请通过CFDA审批。介于QPI-1007本质上是一个视神经保护药物，该项目邀请中华医学会眼科分会主任委员、北京同仁医院副院长王宁利教授主持。夸克公司则随后开始在全球招募约352例最近发病的NAION病人，包括了双盲的、随机的、假注射对照的药效以及安全性研究。预期将有美国、加拿大、中国、印度、德国及以色列的约60个临床基地参与该项目研究。受试者将多次给药（或假注射），并观察6~12个月。根据夸克制药公司的信息显示，QPI-1007被FDA认定为孤儿药。
研发管线涵盖多种疾病
除了QPI-1007之外，瑞博生物的研发管线还包括针对乙型肝炎、高血脂症、肝癌等适应症的siRNA治疗。
图片来源 | 瑞博生物
而瑞博生物的合作伙伴美国夸克制药公司也启动了多项药物的临床试验。一项是预防和改善肾移植病人的肾功能延迟恢复(DGF)（临床试验编号：NCT02310296），另一项是针对心脏手术后发生急性肾损伤(AKI)的病人入组开展Ⅱ期研究（临床试验编号：NCT02610283）。
作为全球RNA药物研发的先驱者和重要的领军者，夸克制药的研发和临床试验经验，应该会对瑞博生物带来更多帮助。
三月的投融资交易中，除瑞博生物之外，还有专注于抗体偶联药物（ADC）新药的启德医药获得了4000万元A轮融资也值得关注。该轮融资由元禾原点领投，泰福资本跟投，将用于支持启德医药完成在研ADC新药国际和国内的IND申报。
截至2017年3月31日生物医药上市公司市值排名
3月融资动态
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