CFDA: 一个监管组织的变化是可期待的 | 正见

反者道之动，弱者道之用。

变化中才有发展。

撰文 | 毛冬蕾

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5月11日，CFDA连续发布三条公告震动业界：

• 《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》

  （征求意见稿）的公告（2017年第52号）；

• 《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》

  （征求意见稿）的公告（2017年第53号）；

• 《关于鼓励药品医疗器械创新实施药品医疗器械全生命周期管理的相关政策》

  （征求意见稿）的公告（2017年第54号）。

以上三个指导意见，连同2个月前关于调整进口药品注册管理有关事项的决定，向世界范围释放出中国鼓励药物创新和临床试验、愿意积极参与全球药物同步开发产业链的勇气。

多年前，笔者曾参与由外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）发起的调研，课题设计的核心无不围绕临床试验利益链各方之间的博弈。记得当时走访初建的外企研发中心医学人员后发觉，中国药政审评饱受诟病，外企对医疗机构参与临床试验种种官僚的做法无可奈何。

当走访药监审评人员，印象很深的，是以药监不能突破部委规章制度、审评不能突破上位法的说法来回应境外Ⅰ期试验不能放开、全球数据不能同步利用的诸多疑问。

所有中国临床试验的掣肘在2017年5月11日随着CFDA连发3个征求意见稿一一得到破解。不管是本土企业还是境外制药企业代表，纷纷在各大微信群各抒己见，畅所欲言。

方恩医药大中国区总裁冯毅在研发客临床群这样总结52~54号文：

1. 创新药申请需Pre-IND和Pre-NDA。时限60天。

2. 申请前需通过伦理。

3. 可以中心伦理完成审查。

4. 临床样品可自行检验后放行，也可委托检验机构。

5. 临床试验可在CFDA相关网站备案的机构开展。临床试验结束后，对该试验通过核查后才可申报NDA。

6. 针对未被满足的临床需求的产品可以替代指标申请上市。

7. 针对未被满足的临床需求的产品临床试验中允许同情用药。

8. 建立罕见病登记制度。

9. 从重大公众利益角度，允许专利强制许可。

10. 接受全球临床试验和多中心试验结果。

在冯毅看来，CFDA在临床准入政策上进步巨大，是跨出了与国际接轨的第一步。

临床试验在中国可谓是一个舶来品。上世纪90年代，辉瑞、诺华、葛兰素史克开创了在中国开展国际多中心临床试验的先河，大批具有医学背景的海归带回了国际经验，他们摸着石头过河，在国内与大医院最权威的学科带头人开展了临床研究的合作。同时也与药监展开了最为密切的沟通交流，并深深影响了我国新药研发政策的制定。

彼时的中国药政，临床试验批件直接划分给研究单位“旧称临床药理基地”，申办方获得批件方得知“被计划”派到哪家药理基地，与之谈判试验合同。尽管我国的GCP经过间隔十年的两版修订，医院伦理委员会审查制度也屡屡调整，但十数年过去，仍如同隔靴搔痒。临床试验在医院临床试验机构这一行政认定的“尚方宝剑”下，非但没有得到合规快速发展，反而催生了资源配置不足、伦理审查滞后和流于形式、医生分配不均带来的积极性和责任心欠缺、运作效率低下、研究质量参次不齐等种种弊端。

不得不说，法规设计之初存在的缺陷扭曲了我国临床试验发展，让科学的临床研究在中国形成变相的“中国特色”，已成为制约新药创造最大的瓶颈。

延伸阅读：解决中国药物研发潜在瓶颈问题之道

自从CFDA自2015年以来不间断地推出一项项可谓“敢叫日月换新天”的改革措施，我们忍不住回想和提问：当初那一个个天花板真的就因为“我们还没有准备好”而难以突破么？还是政策制定者和临床研究管理者自身不愿意突破，宁愿在自己撑开的保护伞下躲避风雨？相比前者，不愿改变似乎更让人觉得是一种常态。

好在，一个组织的变化是可期的。

53号文中，第一个令人拍手叫好的政策是取消临床试验机构认定资格，鼓励民间资本投资自办临床研究机构。笔者即日获知已有泰格医药计划投资500万元筹备一家专业的临床试验机构。

业内学者李树婷老师也赞同民间资本兴建临床试验机构是解决我国临床研究者人力资源不足，精力不足的一个非常好的改革方向。她指出，目前我国的700余所三级甲等医院大部分已经获得国家新药临床试验机构的资格，但真正能够做好临床试验的不过100家，主要是这些医院肩负着医疗重任，临床医生难以成为真正的研究者进行临床试验。如果在民间资本的支持下建立专门用于临床试验的专科医院，这样临床医生就可以成为全职的临床研究者，把临床试验作为主业来做，中国才有可能做好临床试验。

我们在百华协会微信群中看到，亚盛医药总裁杨大俊认为53号文第5条中的“审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验”是最具历史意义的一条，他更大胆地称这是一步到位直接接轨FDA。

民间也有为新政担忧，希望近期只求小心谨慎，不要出錯，不要伤害病人的观点。所有这些企业的自发式的讨论，无不让人欢欣鼓舞——临床试验的责任已经从监管者身上悄然移到申办方上。而当笔者试图联系负责起草此次三个征求意见稿的CFDA化药注册司综合处获知相关背景时，得到新闻司的答复是“我们更需要倾听来自企业的意见”，这一与媒体交流的细微处，彰显出CFDA为民服务的谦卑与自信。

民间临床试验机构资源的盘活，伦理审查前置，中心伦理委员会建立，研究者个人资质备受重视，境外同步研发……种种在10年前那场RDPAC的调研中不可能完成的谈判一一变成现实，笔者不得不想到所有推动这一切变化的一个人。

笔者认为，没有现任CFDA局长毕井泉和局领导班子的视野和勇气，今天的这一切或许不会这么快出现。摆在我们眼前需要更急切思考的是，处在中国临床试验运转链条上的各方还需要做什么，这样正向的局面才能持续下去并按照既定的方向发展。眼下政策虽然得到突破，巨大的临床试验人才和能力的不足却摆在面前。我们郑重呼吁：由国家层面主导，带动有经验的临床试验机构人员组织高度密集的培训，包括药物安全、风险管理等一系列培训，确保创新药临床试验的质量，也希望在改革这条康庄大道上有更多志士仁人为中国新药临床试验的明天前仆后继。

国家食品药品监督管理总局大门

总局电梯

责编 | 姚嘉

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研发客 主编

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