【原创】国内外在研PCSK9靶点药物统计

PCSK9靶点药物以单抗为主，小分子抑制剂开发难度相当大。此外还有反义核酸、小分子干扰RNA等。

尽管他汀是预防心血管事件最有效的治疗药物，但部分患者仍有额外的治疗需求。部分心血管疾病高危患者已接受最大剂量他汀后仍存在较高的心血管疾病风险。血脂异常仍然存在巨大的未满足需求。

目前全球范围内已经上市2款PCSK9靶点药物：Praluent、Repatha，均为单克隆抗体。两药上市后放量缓慢，反映了慢病药开发的复杂性，超大规模的三期临床以验证安全有效性、慢病药物价格敏感性等，都会影响新药的销售表现。

国内的PCSK9靶点药物研发，西维埃的小分子抑制剂率先获批临床（2016年3月）。单抗方面，君实生物进展最快，有望于今年申报临床。博威生物与天士力合作，强强联合也带来诸多期待。

小分子抑制剂在技术上存在诸多不确定性，国外的研发也处于前期阶段，前景尚不明朗。单抗方面，技术上较为可靠，但大规模的临床，会使得成本高企，加上高价慢病药即便上市，未必适应国内的市场环境。药企须谨慎制定和灵活调整研发战略，一切还须时间来检验。

作者：Armstrong

个人公众号：Biopharm2016