五种药物获批在苏格兰NHS中使用

近日，五种药物被苏格兰成本监管机构批准在国家卫生服务体系中使用，分别是：Opdivo/Yervoy组合疗法，Lynparza，Epclusa，Galafold，Fluomizin。同时，SMC拒绝了Biogen Idec的Fampyra（famprra）药物申请。

Opdivo+Yervoy组合疗法

首先，被批准在苏格兰国家卫生服务体系中使用Bristol-Myers Squibb的Opdivo和Yervoy的组合疗法，该药物主要用于一线治疗晚期黑素瘤患者。
批准的理由支撑，来自该药物第三阶段Checkmate-067研究的试验数据。实验结果显示，中位无进展生存与Opdivo相比为11.5个月对6.9个月，Yervoy为2.9个月。这同时再一次表明今年五月份欧盟批准Opdivo（nivolumab）/ Yervoy（ipilimumab）组合疗法的正确性。
但是，SMC还发布相关指南，指南中拒绝曾接受过治疗的苏格兰晚期肾癌患者，在国家医疗保障体系中获得Opdivo治疗。
拒绝的原因是，通过提交的III期临床试验数据报告显示，作为二线治疗，虽然接受该药治疗的患者比使用目前标准治疗（依维莫司）的患者平均寿命延长5.4个月，但SMC坚持的立场是，该公司的治疗成本相对于其健康益处的正当性是不够的，它没能给出一个足够强大的经济效益分析以更好地获得NHS的接受。

Lynparza

 Lynparza (olaparib) 药物

第二种被批准的药物来自AstraZeneca的Lynparza（olaparib），该药物被批准用于治疗罕见类型的卵巢癌、且尚无有效治疗方式的患者。Lynparza在通过SMC的患者和临床医生参与（PACE）的临床实践，现已被用于临终关怀和其他非常罕见的疾病。
具体来说，该药物也可用于维持治疗。主要适用于对铂化疗具有高度敏感性、复发性BRCA突变（种系和/或体细胞）高等级浆液上皮卵巢、输卵管或原发性腹膜癌（完全反应或部分反应）且正接受铂化疗的成人患者。
Lynparza是卵巢癌的首个维持治疗手段，它延迟了卵巢癌患者化疗的时间，并可能提供更好地预后生存状况。此外，SMC还指出，Lynparza是通过口服给药，这也就减少了妇女患者的就诊次数，方便了患者的就诊。

Epclusa

Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir)药物

第三种被批准的药物，是吉利德的Epclusa（sofosbuvir / velpatasvir），该药主要用于治疗特殊类型的丙型肝炎（基因型3，其为最难治疗的丙肝分型），此后患者可以直接从NHS获得此药物。
该疗法是每日一次、核苷酸类似物聚合酶抑制剂sofosbuvir（SOF / VEL;批准为Sovaldi）和泛基因型NS5A抑制剂velpatasvir的固定剂量组合。该药物为治疗成人基因型1-6慢性丙型肝炎的第一个全口服单片方案。
作为口服治疗，患者可减少去医院就诊次数，方便日常生活。它具有比一些其它治疗选择更可耐受的副作用特征，此外，它给患者提供了一个在较短治疗期内达到治愈的机会。

Galafold

第四种被批准药物是Amicus公司的Galafold（migalastat），用于法布里病（一种罕见的遗传性疾病）的治疗。
监管机构指出，目前的治疗手段是酶替代疗法，需要通过静脉输注给药，因此会在一定程度上影响患者的工作和生活。相比之下，Galafold是一种患者可以自行口服的小分子药物，它可以帮助患者更好地管理其身体状况，同时提高他们日常生活的能力。

Fluomizin

同时被批准的还有Kora Healthcare的Fluomizin（dequalinium），该药主要用于治疗细菌性阴道炎。细菌性阴道炎患者阴道内的细菌平衡遭到破坏，通常会引发异常的阴道分泌物。

Fampyra

此外，SMC拒绝了Biogen Idec的Fampyra（famprra）药物申请，该药主要用于改善具有行走残疾的多发性硬化（MS）的成年患者。

成本监管机构表示，委员会无法推荐该药物的原因主要，是因为该药物的整体健康益处不足以证明其满足国家医疗保障体系的成本核算标准。

参考REFERENCE

[1]  http://www.pharmatimes.com/news/smc_endorses_use_of_five_meds_on_nhs_scotland_1175885

---

- End -