管线盘点 | IGC2024 免疫细胞治疗讲演嘉宾企业管线及最新进展梳理（一）
IGC 2024
作为生物医药的先进技术赛道，细胞与基因治疗（CGT）产业的发展备受行业关注。随着全球CGT治疗市场规模逐渐扩大，其临床应用的潜力也无限增大。自2015年开始，中国CGT疗法的临床试验数量快速增长。
IGC2024 第八届免疫基因及细胞治疗大会将于今年9月6-7日在北京国家会议中心举办，大会将从14大细分论坛出发，集结170+中外大咖讲者，吸引5000+行业嘉宾参会。
2024年已过半，IGC组委特别盘点部分讲演嘉宾企业现有管线及其最新进展现状，让我们一起探寻来自CGT领域的先锋企业都取得了哪些研究成果？
驯鹿生物
驯鹿生物是一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，向自身免疫疾病和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。
公司现有10余个处于不同研发阶段的创新药物品种，其中全球首个全人源CAR-T产品，针对BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已获国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗4线及以上复发/难治多发性骨髓瘤(RRMM)，其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在IIT研究中展现出治疗多种自免疾病的突破性临床疗效，并在中国和美国已获得包括视神经脊髓炎（NMOSD）和重症肌无力(MG)等自免疾病的临床批准。
最新管线进展2024年3月，驯鹿生物宣布其开发的全人源靶向BCMA的CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（研发代号CT103A）治疗自身免疫性疾病的两项研究者发起的临床试验数据分别在国际权威学术期刊EMBO Molecular Medicine、《美国国家科学院院刊》（The Proceedings of the National Academy of Sciences，PNAS）上发表。这两项研究数据分别初步展现了伊基奥仑赛注射液治疗难治性重症肌无力、免疫介导坏死性肌病的潜力。在中国，伊基奥仑赛已于2023年6月获批治疗复发/难治多发性骨髓瘤成人患者。
陈杰，驯鹿生物首席医学官
君赛生物
公司介绍
上海君赛生物科技有限公司（Juncell Therapeutics）专业致力于肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor Infiltrating Lymphocyte，TIL）创新疗法与新药开发，覆盖多种晚期实体肿瘤。公司依托自主原创的DeepTIL®细胞富集扩增与NovaGMP®基因修饰技术平台，公司已开发一系列全球领先的天然TIL及非病毒载体基因修饰TIL疗法，并有2款TIL细胞新药经国家药监局批准进入临床试验阶段。
2023年4月8日，君赛生物宣布公司首款自主研发的天然TIL细胞新药GC101的剂量爬坡试验取得阶段性进展，在治疗多种类型晚期实体肿瘤中显示与前期探索性临床研究一致的积极疗效，且未观察到剂量限制性毒性（DLT），安全耐受性良好。经安全审查委员会（SRC）共同决议，建议GC101进入下一研究阶段。目前，该受试者经单次输注TIL细胞（低剂量组，5e9）治疗后已完成二次评估，靶病灶缩小超过30%，达到PR疗效，且持续缓解中。
最新管线进展2024年5月29日，君赛生物全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法GC203的I期临床试验(KUNLUN-01)启动会在复旦大学附属肿瘤医院顺利召开，这是国内第一个正式启动注册临床的基因修饰TIL疗法。
GC203依托君赛生物自主开发、全球领先的DeepTIL®细胞富集扩增与NovaGMP®基因修饰技术平台开发而成，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。此前已斩获国家科技部“全国颠覆性技术创新大赛”最高奖项，并入选颠覆性技术储备库。无需清淋、无需IL-2联用、普通病房内接受GC203回输治疗后，多例恶性程度高、多线治疗失败的妇科肿瘤患者肿瘤明显缩小，且长期缓解。其中，所有入组的宫颈癌患者，肿瘤均不同程度明显缩小；对铂类耐药的卵巢癌患者，可高比例客观缓解。3例患者肿瘤被完全清除，达到CR疗效。
金华君，上海君赛生物科技有限公司创始人，CEO/CTO
艺妙神州
公司介绍
艺妙神州是一家致力于恶性肿瘤治疗的基因细胞药物“硬科技”企业。拥有一站式基因细胞药物技术和产业化平台，掌握CAR-T药物全流程生产制备的核心技术，获批5项CAR-T细胞一类新药IND批件和北京首张基因细胞药品生产许可证，核心研发管线覆盖淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液肿瘤和肝癌、结直肠癌等实体肿瘤。公司承担了十多项国家级和省级科研课题，与北京肿瘤医院、清华长庚医院、北京协和医院、北医三院、北京大学人民医院等顶尖医院共同开展CAR-T药物临床研究，获批国家高新技术企业、博士后科研工作站、北京市工程研究中心、北京市专精特新企业、CAR-T联合研发中心等平台或资质。
血液瘤产品：
实体瘤产品：
2024年6月2日（美国中部时间），美国芝加哥，北京艺妙神州医药科技有限公司（以下简称“艺妙神州”或“公司”）在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了一款自研的实体肿瘤CAR-T细胞治疗产品IM96，用于治疗晚期转移性结直肠癌（mCRC）的I期临床研究数据。该研究由北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科齐长松教授在大会上进行口头报告（摘要号：2518）。这是继2023年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO 2023）后，IM96治疗mCRC的临床研究数据再一次重磅入选国际肿瘤盛会。
2024年7月18日，北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）宣布，其用于治疗转移性结直肠癌的全新一代抗肿瘤药物IM96嵌合抗原受体T细胞注射液（IM96 CAR-T细胞注射液，简称“IM96”）的药物临床试验（IND）申请，已获得国家药品监督管理局受理（受理号：CXSL2400463）。受此利好，艺妙神州有望在近期获得第6项CAR-T新药临床试验批准通知书，成为国内拥有临床试验批准通知书最多的基因细胞药物企业之一
齐菲菲，艺妙神州联合创始人、CTO
恒瑞源正
恒瑞源正（上海）生物科技有限公司创立于2015年，是一家专注于实体瘤免疫细胞治疗技术相关产品开发的生物医药企业。其正在研产品管线有MASCT产品、TCR-T免疫细胞产品、TCR双抗产品。公司MASCT产品和TCR-T产品已经申请各类专利46项，通过PCT申请在中国、美国、日本、俄罗斯和以色列已经获得15个授权。公司拥有自主知识产权的“多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT-I）”已经获得国家药品监督管理局的临床试验批件，正在开展注册Ⅱ期临床试验研究。
现有管线进展2024年1月9日，恒瑞源正宣布完成近亿元的C3轮融资，本轮由原投资方紫金港资本继续追投，其他跟投方包括中科科创等机构。恒瑞源正成立于2015年，由恒瑞医药及深圳源正细胞医疗技术有限公司创立，专注实体瘤细胞治疗。
目前，恒瑞源正已针对晚期实体瘤患者开发了多个产品管线，包括多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT）、TCR-T疗法、TCR双抗等等，其中有多款产品已进入临床试验阶段。根据恒瑞源正官网，MASCT的活性成份包括负载15种肿瘤相关抗原的成熟自体树突状细胞（DC细胞）以及上述DC细胞活化扩增的自体效应T淋巴细胞，可通过二者序贯治疗清除肿瘤。
最新管线进展2024年7月1日，恒瑞源正宣布该公司的研发团队在Nature Communications杂志上发表研究论文，详细介绍了该公司首个进入临床阶段的TCR-T产品HRYZ-T101的研发过程、作用机制和临床前药效毒理等研究结果。该产品正在开发用于HPV18阳性实体瘤的治疗，1期注册临床试验已完成首例患者回输。
韩研妍，恒瑞源正(深圳)生物科技有限公司CSO
石药集团
石药集团建立多元化的产品体系，深耕成药、原料药、功能食品等三大板块；并积极投入新冠病毒的防治，集团mRNA新冠疫苗产品是中国首个自主研发、获得紧急授权使用的新冠疫苗。在心脑血管、抗肿瘤等领域，上市了恩必普、明复乐、多恩益、津立泰、海益坦、多恩达、欧悦欣等创新药。恩必普、玄宁、津优力均获国家科技进步二等奖，为制药领域最高国家奖项。在2023年上市两个国家1类新药：纳鲁索拜单抗注射液（全球首个IgG4 RANKL抑制剂）与谷美替尼片（全球自主知识产权）。集团还通过占国际市场绝对份额的原料药，深度构建全球产业链，守护国际制药产业链的安全和稳定。
最新管线进展2024年6月25日，石药集团发布公告，其开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020）已获CDE批准在中国开展临床试验。
该产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。
与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。本次获批的临床适应症为多发性骨髓瘤（MM）。此外，该产品潜在可用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、重症肌无力（MG）等自身免疫疾病，极具临床开发价值。该产品临床试验的获批，是本集团在细胞治疗领域布局的首个重要成果，为其他细胞治疗产品，如体内生成CAR-T的开发奠定了良好基础。
石药集团
劲风生物
公司介绍
劲风生物于2020年初由企业家兼科学家于福利博士发起创立，旨在通过将多组学/生物信息学/人工智能与细胞疗法进行无缝整合，发展TIL疗法在临床上的应用，治疗治愈实体肿瘤患者，提升患者生命质量。目前其“武器库”包括新抗原驱动TIL、单细胞多组学TIL扫描，以及端到端CMC。该司始终坚持自主研发与外部合作双轮驱动，已经与中美众多顶尖的研究机构团队建立了紧密合作。
现有管线进展劲风生物充分发挥多组学大数据和人工智能在当今精准医药时代的革命性作用 (paradigm shift)，紧密结合TIL细胞治疗的特点， 优化 “NextGenTILTM” 的底层研发， 提升制备工艺，飞速推进临床试验。
于福利，劲风生物创始人兼CEO
循生免疫医学转化研究院
最新管线进展
2024年3月12日，由循生免疫医学转化研究院研发并经北京安韦森生物医药有限公司转化落地的TIL细胞治疗产品ReT01 ACT注射液Ⅰ期临床试验启动会议在中国人民解放军总医院第五医学中心顺利召开！
会上介绍了循生研究院的一系列研发成果，ReT01 ACT注射液以来自患者的肿瘤组织为原料采用新型激活扩增方式制成的高活性Re-TIL，通过细胞纤连蛋白加强细胞与细胞之间的相互联系，调节细胞分裂周期从而达到细胞快速增值的目的。和传统TIL制备方法应用异体来源的外周血单个核细胞（PBMC）不同，Re-TIL产品安全性高，工艺质量稳定，扩增效率高，最高扩增倍数高，IFN-γ释放量高。实验数据表明，我们对于Re-TIL的工艺已有一整套健全的体系与方法，该方法TIL培养成功率在90%以上，高于国内及国际水平，且经过该方法培养出的TIL产品在细胞干性方面可达50%以上，高于国际团队。
张秀军，循生免疫医学转化研究院院长兼理事长
精缮生物
公司介绍
精缮生物成立于2017年，是首批入驻复星领智孵化平台的生物科技企业，复星领智是复星医药旗下以深度孵化为主要创新模式的孵化平台。精缮科技由西湖大学遗传学讲席教授和副校长许田教授和芝加哥大学吴小阳教授共同参与创立，并基于许田教授实验室发明的PiggyBac转座子技术，致力于为目前尚无有效治疗手段的遗传疾病和肿瘤开发创新性的细胞和基因治疗手段。
现有管线进展精缮生物已经建立了针对遗传疾病和肿瘤疾病的7条在研管线。其中，进展最快的是一款干细胞基因疗法GC101。去年11月，GC101获批临床，用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者难以愈合的体表伤口的移植治疗。该病是一种单基因遗传病，患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱，进而创伤溃烂，患者常被称作“蝴蝶宝贝”，亟需新的更有效的治疗手段出现。
根据CDE官网公示，精缮生物自主研发的“GCK-01细胞注射液”获得临床试验默示许可，拟开展用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的临床试验。据官网显示，精缮生物自主研发的细胞和基因治疗产品GC101(“该产品”)的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准。该产品为1类治疗用生物制品(创新型生物制品)可用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症。
金夷，精缮生物，首席执行官，CEO
张铮，精缮生物，质量总监
可瑞生物
公司介绍
北京可瑞生物科技有限公司致力于开发基于T细胞文体(TCRS)的创新疗法。公司建立了全面的TCR技术研发平台，在TCR克隆和亲和优化方面取得了重大突破。其专有的SMART-TCR亲和力优化平台，大大提高TCR优化的成功率和效率，有效地克服了以前在开发基于TCR的药物方面的挑战。
最新管线进展2023年11月21日，科瑞医药的突破性细胞治疗产品CRTE7A2-01 TCR-T已获得NMPA正式批准临床试验。
CRTE7A2-01 TCR-T细胞治疗产品的适应症是HPV16阳性HLA-A*02：01阳性的晚期实体瘤，包括宫颈癌、头颈部肿瘤、肛门癌等肿瘤。2023年11月21日，在成功解决药物审评中心（CDE）在IND前沟通会议和IND评审期间提出的所有问题后，CorreGene收到了CRTE7A2-01 TCR-T的临床试验批准通知。同时，CDE官网公布了CorreGene的CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液临床试验的批准。这标志着CorreGene的一个重要里程碑，因为我们开始了向注册临床试验迈进的下一阶段。
王江华，可瑞生物联合创始人/CSO
邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，以"以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命。通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新选代，并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者。
现有管线进展上海邦耀生物科技有限公司依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，3个项目已获批ND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology、Cel等知名学术期刊上发表多篇学术论文。
2024年7月，邦耀生物（BRL Medicine）宣布其所开发的新一代同种异体通用型CAR-T疗法TyU19用于治疗自身免疫疾病的研究成果发布于国际顶级学术期刊《细胞》上。分析显示，TyU19能够在两周内使得3名难治性自身免疫疾病患者的B细胞耗竭，并逆转了两名弥漫性皮肤系统性硬化症（SSc）患者体内器官的大面积纤维化损伤。根据新闻稿，TyU19是在治疗自身免疫疾病研究中获得积极结果的全球首个同种异体通用型CAR-T疗法。
王小晨，邦耀生物合伙人、医学与临床副总裁
关于 IGC 大会IGC 2024
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