基因治疗 | 辉大/恒瑞/滨会/中因/九院/宣武/嘉因/北大/神济昌华等齐聚IGC2024：揭幕基因编辑/基因治疗创新与CMC
7月25日，信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）受理，用于B型血友病成年患者的治疗，也是国内首个递交NDA针对遗传病的基因治疗药物。未来，将有越来越多基因治疗产品问世，造福患者。
9月6-7日，IGC2024 第八届免疫基因及细胞治疗大会特设12大专场中的【基因治疗创新与临床开发—探索CNS等更多适应症下的基因编辑技术及新型基因治疗】、【基因治疗创新与CMC】专场，将特邀上海交通大学医学院附属第九人民医院、恒瑞医药、首都医科大学宣武医院、北京大学、中国人民解放军总医院、滨会生物、武汉大学、神济昌华、益杰立科、唯源立康、中国科学院动物研究所、中因科技、、嘉因生物、诺洁贝生物等行业先行者、科研KOL带来干货分享。
9:00 — 9:30
内耳基因编辑治疗 KEYNOTE!
√基因治疗可恢复遗传性耳聋患者的生理听觉
√筛选靶向性病毒载体可提高耳聋基因治疗的有效性和安全性
√利用CRISPR基因剪切恢复显性遗传性耳聋小鼠的听力
√开发小型RNA单编辑工具治疗隐性遗传性耳聋
吴皓，上海交通大学医学院附属第九人民医院，院长
9:30 — 10:00
AAV基因治疗中枢神经系统疾病的进展与挑战 HOT!
廖成，江苏恒瑞医药股份有限公司，副总经理；瑞宏迪医药有限公司，董事长
10:00 — 10:30
四倍体补偿技术在动物模型中的应用
吴光明，广州明迅生物科技有限责任公司，董事长
11:00 — 11:30
阿尔茨海默病研究进展 NEW!
√阿尔茨海默病（AD）是当前老年人中常见疾病，中国目前有5000多万人有不同程度认知功能障碍，今后仍有升高趋势，给社会造成沉重负担。因此控制此类疾病是当前亟待解决的问题。
√AD有症状前15-20年脑内已开始出现病理变化，在这一阶段寻找识别技术并进行精准诊断，进行药物干预可能会取得事半功倍的效果。
√除了药物干预之外，我们还要发展预防痴呆发生的方法和策略，找出痴呆危险因素，并进行控制，可能是未来控制痴呆高发的方向。
贾建平，首都医科大学宣武医院，神经疾病高创中心主任
11:30 — 12:00
开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗
√新一代表观调控技术，不改变DNA序列，调控目的基因或同时操控多个基因的表达。
√通过AI算法不断探索以获得更优的CRISPR- Cas组件，并结合LNP药物递送系统有效地递送到靶细胞和组织。
√核心产品EPI-001(PCSK9)和EPI-003(HBV)分别处于IIT和IND准备阶段。
张宝弘，益杰立科（上海）生物科技有限公司，联合创始人兼首席执行官
12:00 — 12:30
HSV1病毒载体基因治疗产品的研发及临床应用
李劲风，北京唯源立康生物科技股份有限公司，副总经理、首席科学家
13:30 — 14:00
数据驱动的基因编辑技术开发
王皓毅，中国科学院动物研究所研究员
14:00 — 14:30
基因编辑和基因治疗
殷昊，武汉大学医学研究院/免疫与代谢前沿科学中心/泰康生命医学中心/病毒学国家重点实验室/中南医院教授
14:30 — 15:00
AAV血清型筛选和应用
√Challenges AAV based Gene and Cell Therapy
√π-IcosaTM Capsid Engineering system
√π-IcosaTM Capsid Engineering Results
卜晔，广州派真生物技术有限公司，研发总监
15:30 — 16:00
基因治疗安全性评估策略汇总及Casgevy案例解析
√细胞基因治疗政策法规解读
√基因编辑脱靶检测
√基因编辑脱靶位点验证
√染色体重排易位
√载体整合插入位点分析
田瑞，珠海舒桐医疗科技有限公司，CTO
16:00 — 16:30
基因编辑工具器创新转化
闫明，篆码生物联合创始人、CEO
16:30 — 17:00
基于神经原位转分化技术的基因治疗
刘月光，纽伦捷生物，联合创始人兼首席科学官
17:00 — 17:30
生物标志物指导下的基因疗法
√DB107 为一种组合疗法即由前药激活剂基因疗法的逆转录病毒复制载体（RRV）
√索元生物利用其独特的DGM生物标志物发现平台，发现了一个全新的胚系生物标志物Denovo Genomic Marker 7（DGM7）
√目前已启动多个评估DB107在生物标志物指导下治疗新诊断或复发的高级别胶质瘤，其中包括胶质母细胞瘤（GBM），的临床期试验
罗文，索元生物董事长
17:30 — 18:00
安龙对中国基因药物的探索
赵春林，安龙生物创始人，安龙基金创始合伙人
基因治疗创新与CMC
基因治疗创新研发
联合策划与主持人：刘肖，行诚生物市场营销和商务拓展副总裁
9:00 — 9:30
MD AAV基因治疗药物研究
吴士文，中国人民解放军总医院第一医学中心神经内科，教授
9:30 — 10:00
RNA剪接重写编辑在临床中潜在应用
√基因编辑及RNA剪接重写编辑技术介绍
√RNA 剪接重写编辑技术的独特应用场景
√RNA剪接重写编辑核心瓶颈、解决方案及进展
朱钧，上海茵创昕生物科技有限公司，董事长
10:00 — 10:30
基于新型基因开关技术的心脏再生疗法 NEW!
本工作解决了
√传统AAV疗法中基因表达时间和表达量不可控的技术瓶颈
√靶向心脏的AAV载体的肝脏泄露问题
√AAV长期表达造成心肌过度再生的副作用
郭宇轩，北京大学，研究员
基因治疗药物变更实践 HOT!
10:30 — 11:00
话题待定
刘滨磊，武汉滨会生物科技股份有限公司，创始人，董事长兼总经理
11:00 — 11:30
话题待定
曲光，苏州诺洁贝生物技术有限公司，COO
11:30 — 12:00
重组腺相关病毒生产的工艺开发与变更策略
辛鑫，嘉因生物，PD生产高级总监
12:00 — 12:45
圆桌讨论：基因治疗药物产业化挑战及应对策略
√如何降低基因治疗产品的生产成本、扩大商业化生产能力？
√我们该如何做好基因治疗变更管理与风险控制？
主持人：刘肖，行诚生物市场营销和商务拓展副总裁
王成，因诺惟康创始人、CEO（确认中）
杨振煌，艾迪贝克生物 创始人&CEO
和赛超，神济昌华（北京）生物科技有限公司，AAV CMC平台负责人
刘伯宁，康霖生物CTO（确认中）
基因治疗药物CMC开发案例解析
13:30 — 14:00
慢病毒载体细胞基因治疗-工艺，生产与创新开发
√LentiQ®临床级慢病毒的工艺开发，及大规模GMP生产
√慢病毒载体的靶向改造，开发
√慢病毒载体和病毒样颗粒介导的体内基因治疗
陈勃，中吉智药，GMP总监、生产副总裁
14:00 — 14:30
AAV基因治疗产品CMC开发合规策略
√基因治疗作为一种革命性的治疗手段，为遗传性疾病、癌症和其他复杂疾病提供了新的治疗途径。随着科学界对基因治疗机制的深入理解，重组腺相关病毒（rAAV）载体因其安全性、稳定性和高效的基因传递能力而成为研究的热点。在基因治疗产品（rAAV）的CMC开发过程中，前期设计阶段的决策至关重要，它不仅关系到产品的疗效，还直接影响到产品的可制造性。
√一直以来，将研发成果转化为实际可行的治疗方案都并非易事，在这一过程中，我们必须秉持“以终为始”的开发理念，平衡药效与成药性，确保基因治疗产品（rAAV）的成功开发和商业化。
钟德清，广州派真生物技术有限公司，生物质量总监
14:30 — 15:00
基因治疗病毒载体的工艺表征
韦厚良，和元生物工艺开发部 CMC总监
15:30 — 16:00
溶瘤腺病毒产品工艺开发的要点分析
马羚，苏州映辉医药科技有限公司，副总经理
16:00 — 16:30
AAV基因治疗产品CMC开发要点
李贺平，北京中因科技有限公司，工艺开发总监、CMC项目负责人
8月19日迎来第七个中国医师节，是医者，也是生命的守护者，更是时代的先锋者。据此，IGC组委特别推出【医师节免费参会票】，向所有医者致敬！
特别鸣谢以下合作单位鼎力支持
合作单位
IGC 2024
支持单位
IGC 2024
媒体单位
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