【IGC2024 9月6日精彩演讲摘要】 iPSC治疗创新与CMC工艺开发专场
9月6日，IGC 第八届免疫基因及细胞治疗大会将于北京国际会议中心成功拉开帷幕！
作为国内最大规模的CGT活动之一，今年IGC大会特设12+场深度细分论坛，28大精彩专题，集结170+IO/GCT领域科研学者/KOL、企业领路人等专家讲者，两天活动共计吸引3000+人次的专业精英听众出席。
话题：iPSC分化来源视网膜细胞移植治疗研究进展
嘉宾：金子兵，首都医科大学附属北京同仁医院，副院长
金院长介绍了干细胞分化来源视网膜细胞移植再生研究现状，以及其与团队在iPSC体外诱导分化视网膜色素上皮细胞移植研究进展，未来开发方向是构建通用型iPSC细胞株，实现低成本的临床级RPE细胞生产，通过大规模注册临床试验验证RPE产品的临床有效性。
金院长又进一步介绍了iPSC体外诱导分化视网膜色素上皮细胞移植研究进展，目前类器官移植片首次在人体试验中证明安全，通用型iPSC细胞治疗可以解决移植免疫排斥问题等等。金院长也介绍了其相关工作都在开展中，并构建了黄斑变性非人灵长类动物模型。
话题：胰岛移植暨再生胰岛移植临床进展
嘉宾：殷浩，上海长征医院副院长、器官移植暨肝脏外科主任，全军器官移植研究所所长
殷院长非常系统地介绍了其长征医院在胰岛移植中的临床经验，先后开展了在终末期糖尿病肾病、脆性1型糖尿病、全胰腺切除等适应症的多中心临床研究等。
接下来，殷院长介绍了再生胰岛移植最新进展及智新浩正团队的工作：建立了新型内胚层干细胞系EnSC，体外制备再生胰岛E-islet，并对于E-islets完成了临床前试验，展示了良好的安全性和体内功能性，已经建立有完善的GMP车间可制备再生胰岛组织，并在再生医学临床领域首次实现糖尿病患者的功能性治愈。
话题：细胞基因治疗安全性评估策略汇总及Casgevy案例解析
嘉宾：田瑞，珠海舒桐医疗科技有限公司，CTO
田博士首先为大家解读了国内及全球细胞基因治疗政策法规，特别强调了脱靶安全性评估的重要性，并深度解读了Casgevy申报的细节。在基因编辑脱靶位点的检测方面，田博士介绍了FDA提出的三类要求：软件预测（In silico）、体内水平脱靶检测（Cell-based）、体外水平脱靶检测（Biochemical）特别地，田博士还介绍了舒桐团队自主研发的AID-seq，这是一种目前已知的最敏感和特异的体外脱靶检测方法。除此之外，田博士详细讲解了两种常用的脱靶验证方法：扩增子深度测序和液相捕获测序。除了脱靶检测，FDA还特别重视染色体重排的问题。田博士详细介绍了主要的检测方法，包括PEM-seq和基于三代测序的Long Range PCR。对于使用病毒和转座子的细胞基因治疗药物，田博士强调了进行详细载体插入整合位点检测的必要性，包括对传统认为不整合的AAV病毒的检测，并对不同病毒整合位点检测的方法学进行了详细介绍和推荐。
话题：通用型免疫细胞治疗药物的开发及抗肿瘤应用
嘉宾：沈俊，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副研究员
沈俊副研究员首先指出为加速iPSC肿瘤免疫治疗的成药应用，急需解决两个关键问题：进一步提高分化效率（降低成本）以及大幅度提升体内疗效（确保可用）。围绕“效率”和“药效”，程涛所院长所在团队开发了基于iPSC的功能性免疫细胞（如T细胞，巨噬细胞及NK细胞等）高效再生技术。围绕实体瘤治疗，沈俊副研究员着重介绍了iPSC-CAR-M高效诱导分化技术，并表明通过联合激活固有-适应性免疫反应可显著提升iPSC-CAR-M体内抗肿瘤效应。
话题：内皮祖细胞（EPCs）：缺血性卒中治疗的新希望
嘉宾：宋琛，呈诺医学，医学总监
宋琛博士介绍了呈诺医学在诱导多能干细胞技术（iPSC）来源的通用现货型EPCs内皮祖细胞治疗急性卒中的临床前到临床开发的进展。从健康人外周血单核细胞经重编程获得iPSC，经7天定向诱导分化而成EPCs。据宋博士介绍Phase I人群已完成第90天随访，目前正在第三方揭盲。
（嘉宾未确认）
话题：基于诱导神经干细胞技术的细胞药物开发与临床实践
嘉宾：闫曦，北京慧心医谷生物科技有限责任公司，VP
闫博士首先介绍了慧心医谷团队自主开发的诱导神经干细胞（iNSCs）这种平台性技术，iNSCs通过直接重编程体细胞获得，不经过多能干阶段，具有分化效率高、成瘤性小、安全性高及来源丰富等优点，与胎儿早期发育阶段神经干细胞相似，能高效定向分化为特定神经细胞类型，可用于多种神经系统疾病的创新药物与创新疗法开发。公司首两个管线为以iNSC作为种子细胞开发的自体及通用型多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）制剂。通过立体定向移植临床技术，原位移植iNSC-DAP制剂对帕金森病（PD）进行临床干预治疗。目前已经完成灵长类体内有效性及成瘤性研究，并于2023年完成首例患者自体iNSC-DAP脑内移植，术后5个月患者开始出现明显改善。
话题：iPSC衍生细胞疗法CMC和临床开发进展
嘉宾：张颖，中盛溯源生物科技有限公司联合创始人&CTO
张颖博士首先介绍了全球iPSC药物的进展， 临床级iPSC细胞库是非常重要的原料，张博士详细介绍了制备和建库的技术路线、细胞选择与质控研究。其次张博士介绍了中盛溯源在iPSC来源的iMSC、NK以及多巴胺能神经前体细胞细胞药物管线的研发进展，其中其“超级iDAP”治疗PD已经完成临床前非人灵长类体内药效研究。
话题：VIPS PRO+MatriClone--助力符合GMP的单克隆性解决方案
嘉宾：张倩倩，安达望（上海）科技有限公司，Field Application Scientist
张老师详细地指出了在iPSC细胞库建立中，如何有效分离单细胞，以及获得高活率高质量、一致、稳定的单克隆细胞株，是一个比较有挑战的事。安达望研发的VIPS PRO+Matriclone 可以结合可溶性基质胶，能够帮助实现，单细胞高效轻柔的分离，提高单克隆恢复率，并且获得符合法规的单克隆证据，全流程符合GMP要求。最后张老师以case study举例，介绍了使用VIPS CMX 对 iPSC突变株进行拯救策略。
话题：人多能干细胞衍生的产品治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略
嘉宾：陈丽娟，上海跃赛生物科技有限公司，代理首席执行官/首席运营官
陈总首先介绍了人多能干细胞衍生的产品背景，并系统地介绍了从CMC考虑干细胞产品注册申报的挑战以及通过技术创新解决挑战。跃赛生物开发了高度模拟内源发育的人多能干细胞神经分化技术、SISBAR (Single Cell Split Barcoding)谱系示踪技术、GMP级别的人多能干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs细胞培养平台，最后阐述了其从临床如何解决并加速神经干细胞产品的开发，需要考虑几大层面：细胞回输/移植后的体内过程、细胞回输/移植、研究方案的设计，并完成了DA神经前体细胞移植的猴子试验。
话题：细胞治疗产品FDA IND申报CMC挑战和要点
嘉宾：Jasmine Wang，霍德生物，质量中心高级总监
Jasmine Wang博士详细地介绍了细胞治疗产品申报FDA的CMC考量要点以及相应的法规指南参考。她强调原材料污染会对制造过程产生重大影响，药监非常重视原料的质控，在美国药典USP 1043对于原材料也进行了风险分类。她建议第一阶段主要关注安全、产品和工艺的表征和检测开发应尽早根据FDA的指导方针和法规进行详细的计划和准备、早期就要开发效力测定，提高对于产品的认知，以及需要重视Pre-IND的沟通。
话题：符合GMP的临床级HLA纯合子iPS细胞文库的构建与转化
嘉宾：杜为，中源协和细胞基因工程股份有限公司研发部主任
杜为博士介绍称，国内有超20家开发iPS细胞创新药物的公司，已经有6家企业的9个产品获得IND默示许可。他详细地阐述了iPS细胞新药研发的难点及挑战，表示建立符合GMP要求的临床级iPS细胞库以获得安全、稳定的iPS细胞显得尤其重要。他介绍了全球建立临床级细胞库的进展以及中源协和的HLAh iPS细胞文库制备方法和质量管理体系。
话题：基因编辑iPSC衍生产品的CMC关注点
嘉宾：杨佳银，三启生物CTO
杨佳银博士介绍了三启生物是国内最早做iPSC产品开发的企业之一，已经建立有超过11年的iPSC®高质量iPSC核心技术平台、Cell DesignerTM基因编辑平台、PSCDiff®多谱系定向分化平台、HematoALL®造血谱系分化平台等。其多位点一步法基因编辑获得抗GPRC5D功能增强的CAR-iNK管线正在开发中。他指出基因编辑iPSC衍生产品集合了iPSC和基因编辑两大技术平台的优势，在产品开发过程中要关注体外基因编辑系统的质量和基因编辑对细胞带来的相关风险。目前这类衍生产品主要集中在免疫细胞管线，未来将会有更多的再生医学管线涌现。
话题：治疗慢性肾病的肾前体细胞新药开发
嘉宾：张婷，苏州吉美瑞生医学科技有限公司，CEO
张婷博士首先指出了基于成体组织干细胞的器官再生医学关键的核心问题是要分离鉴定组织器官内的成体干细胞, 研究其功能特性，并开发其转化应用潜能。张博士详细介绍了吉美瑞生全球首创(first-in-class)自体肺前体细胞新药REGEND001、REGEND002 （二代肺前体细胞产品）以及REGEND003（SOX9+CD73+自体肾前体细胞移植治疗慢性肾脏疾病）部分临床Ⅱ期有效性和安全性的数据细节，及其药学、非临床研究的数据。
圆桌讨论：冉冉升起的新星iPSC等更多前沿干细胞疗法，如何应对其细胞药物产业化的挑战
嘉宾：刘彤日，北京意胜生物科技有限公司，创始人
张婷，苏州吉美瑞生医学科技有限公司，CEO
杜为，中源协和细胞基因工程股份有限公司研发部主任
张颖，中盛溯源生物科技有限公司联合创始人&CTO
陈丽娟，上海跃赛生物科技有限公司，代理首席执行官/首席运营官
杨佳银，三启生物CTO
现场盛况 精彩纷呈
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