【IGC2024 9月6日精彩演讲摘要】 基因治疗创新与临床开发专场
9月6日，IGC 第八届免疫基因及细胞治疗大会将于北京国际会议中心成功拉开帷幕！
作为国内最大规模的CGT活动之一，今年IGC大会特设12+场深度细分论坛，28大精彩专题，集结170+IO/GCT领域科研学者/KOL、企业领路人等专家讲者，两天活动共计吸引3000+人次的专业精英听众出席。
话题：内耳基因编辑治疗
嘉宾：吴皓（陶永），上海交通大学医学院附属第九人民医院，院长
陶永教授首先指出了基因治疗是唯一可以从病因上治疗遗传性耳聋的疗法，目前基因治疗的主要策略是外源性基因替代补充，是一种安全有效的治疗方式。陶教授介绍了吴院长及其团队在基于基因编辑的耳聋治疗的进展：建立靶向耳蜗不同类型细胞的AAV、开发了创新单碱基编辑工具治疗隐性遗传性耳聋、应用基因编辑恢复显性遗传性耳聋小鼠听力。
话题：AAV基因治疗中枢神经系统疾病的进展与挑战
嘉宾：廖成，江苏恒瑞医药股份有限公司，副总经理；瑞宏迪医药有限公司，董事长
廖博士从几个方面介绍了AAV基因治疗在CNS疾病中的优势及还未解决的风险，指出了其神经毒性可能与病毒外壳、启动子、表达基因、给药剂量、给药方式、给药程序，输入装置等多个因素相关。瑞宏迪开发了注射用RGL-193，通过在壳核局部注射后高效表达两个目的基因，一方面通过增强L-DOPA代谢活性，改善PD患者短期症状，减轻大剂量L-DOPA使用引起的不良反应，同时起到多巴胺能神经元保护作用，有望延缓疾病进展。
话题：四倍体补偿技术在动物模型中的应用
嘉宾：吴光明（孙骄阳），广州明迅生物科技有限责任公司，董事长
孙博士指出动物模型制备是生物医药创新研发产业链上游的重要底层支撑技术，且也是国家重点支持的卡脖子领域。明迅生物高效四倍体补偿技术方案，可将小鼠的出生率大幅提高至30-60%，解决了四倍体补偿技术的产业化应用瓶颈，可以从小鼠胚胎干细胞直接批量制备基因编辑目标小鼠，绕开常规技术耗时的繁育与筛选步骤，造模周期大大缩短，解决了繁育筛选时间长成本高的行业痛点。最后孙博还介绍了其商业化成品鼠产品的进展，并介绍了提高CGT药物的临床试验成功率的案例。
话题：阿尔茨海默病机制、早诊诊断和干预
嘉宾：贾建平（秦伟），首都医科大学宣武医院，神经疾病高创中心主任
秦教授系统地介绍了贾主任团队的一系列工作：AD有症状前15-20年脑内已开始出现病理变化，在这一阶段寻找识别技术并进行精准诊断及药物干预可能会取得事半功倍的效果。
团队已经发现有53个基因突变，其中11个为国际首报的AD基因新突变，据此构建了具有自主知识产权的AD动物模型，并开展了相关机制研究。针对于阿尔茨海默病无症状期诊断与干预，首次揭示了AD无症状期到有症状期脑脊液和影像学生物标志物的动态变化规律，为AD超早期诊断和精准干预提供了时间窗指导。还发现6种健康生活方式可以降低痴呆患病率60%以上，是中国提供的第一个健康生活方式预防痴呆的证据。
话题：开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗
嘉宾：张宝弘，益杰立科（上海）生物科技有限公司，联合创始人兼首席执行官
张博士首先介绍了基因编辑技术现状，机遇和挑战，应对基因编辑“脱靶”的安全风险挑战, 为了不改变基因序列而精准干预致病基因，益杰立科开发了新一代表观遗传调控技术平台，将更安全、更高效和更持久的疗法用于慢病治疗。据张博士介绍，其在杂合子家族性高胆固醇血症 (EPI-001）管线已经进入IIT。
话题：HSV1病毒载体基因治疗产品的研发及临床应用
嘉宾：李劲风，北京唯源立康生物科技股份有限公司，副总经理、首席科学家
据李博士介绍，AAV为目前主流载体，HSV-1是经FDA批准的成熟替代选项，唯源立康公司自研HSV-1载体递送系统--两大应用平台技术用于基因治疗以及溶瘤病毒。HSV-1载体携带人COL7A1基因的WG1025管线展开了临床I/II期临床研究，展现了良好的安全性和耐受性，有效性数据表明疗效显著，其他在研HSV-1载体基因治疗管线近10款，都已进入临床前开发阶段。
话题：数据驱动的基因编辑技术开发
嘉宾：王皓毅，中国科学院动物研究所，研究员
王皓毅教授首先介绍了其研究组的科研方向：基因编辑改良肿瘤免疫细胞治疗研究以及源头创新的基因编辑技术开发。在肿瘤免疫治疗方面，建立了多种基因编辑增强CAR-T治疗实体肿瘤功能的策略，合作完成了PD1基因编辑CAR-T治疗实体肿瘤临床研究，初步确定其安全性和可行性。在基因编辑工具开发方面，建立了从头注释和高通量筛选TnpB以及DNA转座子工具的方法。他指出，新型基因工程工具可以高效地助力免疫细胞治疗，如基于新型DNA转座子开发非病毒CAR-T疗法。
话题：基因编辑和基因治疗
嘉宾：殷昊，武汉大学医学研究院/免疫与代谢前沿科学中心/泰康生命医学中心/病毒学国家重点实验室/中南医院教授
殷教授强调了递送是CRISPR实现细胞和基因治疗的难点，其与研究团队创建了基因复制工具 AE，可以实现编辑精准、效率高，将精准编辑的范围从单个基因位点扩展到染色体层面，此外他还介绍了通过此技术可建立基因组疾病的疾病动物模型，继而实现治疗基因组疾病药物的筛选，在治疗和疾病模型方面存在广泛的应用潜力。
话题：AAV血清型筛选和应用
嘉宾：卜晔，广州派真生物技术有限公司，研发总监
卜晔博士首先指出了目前AAV基因治疗普遍存在的挑战：AAV规模化生产的技术壁垒高、高剂量的毒副作用、组织靶向性不足、价格极其昂贵，继而卜博士介绍了派真的应对策略。派真搭建了AAV血清型筛选平台，筛选获得靶向食蟹猴眼睛视网膜AAV血清型、靶向人T细胞AAV血清型、靶向小鼠和食蟹猴中枢神经系统AAV血清型、靶向食蟹猴肌肉系统AAV血清型等新型AAV衣壳，支持客户用于管线开发。派真还搭建了AI驱动的AAV衣壳进化平台，通过产量预测模型和靶向预测模型，进一步提升新型AAV衣壳的开发效率。
话题：新型CRISPR开发与定向进化
嘉宾：田瑞，珠海舒桐医疗科技有限公司，CTO
田博士介绍了舒桐在新型CRISPR的挖掘、特征鉴定进展以及定向进化的策略。针对于CRISPR挖掘有三大策略：基于序列的进化关系、3D蛋白质结构预测以及基因组挖掘，另外还有基于人工智能的蛋白从头合成（如Open-CRISPR1）。舒桐前期基于基因组挖掘开发了新型CRISPR——FrCas9，切割效率与SpCas9相近的同时，脱靶率极低。并且定向进化后的eFrCas9编辑效率进一步提升，在多个CGT相关基因都筛选到切割效率高且无脱靶的靶点，大大降低安全性评估成本及未来CGT药物的放行成本，欢迎大家授权使用。
话题：基因编辑工具器创新转化
嘉宾：闫明，篆码生物联合创始人、CEO
闫博士介绍了篆码生物开发出了全球领先的超小型高效基因底层编辑器 alphaCas®，可以同时满足敲除致病基因以及敲入功能基因，实现体内基因编辑。其利用 alphaCas® 对小鼠肝脏靶点进行高效安全的基因敲除。据闫博士介绍，篆码生物已建立国际领先的快速的靶点筛选流程，也建立了小规模LNP包装与组分优化平台，已实现小鼠的高效安全的体内编辑，并确定了管线的PCC。
话题：基于神经原位转分化技术的基因治疗
嘉宾：刘月光，纽伦捷生物，联合创始人兼首席科学官
刘总首先介绍了新一代细胞重编程技术 –原位转分化的概念和原理，以及在肿瘤治疗、再生医学以及抗衰老等方面广阔的应用前景。据刘博士介绍，纽伦捷已经建立具有自主知识产权的三大技术平台和三条首发管线，其NRG-101管线是一款国际领先的First-in-class脑胶质瘤原位转分化基因治疗药物，即将进入临床研究阶段，其临床前研究被今年AACR收录和展示。
话题：生物标志物指导下的基因疗法
嘉宾：罗文，索元生物董事长
罗总强调生物标志物是抗肿瘤药物成功上市的核心关键，他用详实的数据介绍其基因治疗肿瘤的临床进展，其逆转录病毒复制载体(RRV)基因治疗平台可以将癌细胞转化为抗癌药物靶点，已经在350例患者的临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。此外，今年4月，其精准医疗模式开发下的DB104管线治疗难治性抑郁症达到了主要和次要终点。
话题：安龙对中国基因药物的探索
嘉宾：赵春林，安龙生物创始人，安龙基金创始合伙人
赵春林博士介绍了目前抗VEGF基因AAV产品治疗wAMD全球临床研发状况，以及其安龙基因管线AL-001的临床1期进展：是国内第一家采取脉络膜上腔注射途径(SCS)，与玻璃体注射和视网膜下腔注射相比, SCS没有穿透眼壁全层, 故创伤小，不会导致眼内炎，眼内出血, 视网膜脱离, 白内障等併发症风险。其具有自主产权的递送平台开发AOC核酸药物也正在积极开展中。
现场盛况 精彩纷呈
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