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给人类DNA纠错 改写生命代码的牛逼80后

2015-11-12 健点子ihealth

张锋(Feng Zhang)是哈佛和麻省理工的Broad研究所最年轻的核心成员,他也是其中最有成就的。最近,这个34岁的华裔科学家的一个研究再次将他所倡导的CRISPR基因编辑推到风口浪尖。


联合波士顿儿童医院的Stuart Orkin博士、Daniel Bauer博士,张锋(Feng Zhang)博士共同领导一项研究。通过改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷,为开发出治疗诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条新途径。


在1999年,当张锋仍然是爱荷华州Des Moines市的一个高中生,他发现能够防止逆转录病毒如HIV的结构蛋白。该项目为他赢得了一个英特尔科学奖.


他用那五万美元的奖金支付了去哈佛大学的学费,在那里他学习化学和物理 (这是说明,希望家里出神童的家长们,还是让子女学基础科学好?)。


当他在2009年从斯坦福大学拿到博士学位。研究方向突然发生转变,转向一个强大的新学科——光遗传学,让科学家能够利用光来研究单个神经元的行为。


给DNA纠错


一心要成为一名生物工程师,张锋次年再次来到哈佛。在他29岁时,在波士顿的查尔斯河畔的研究所里被邀请建立了自己的研究团体。


在他听说CRISPR后的第二天,他就飞到了佛罗里达州的一个遗传学会议。但他不是参加会议,而是留在酒店房间,一直在网上谷歌搜索。 “我只是坐在那里读我能找到的每一篇关于CRISPR的文章,”他告诉纽约客。 “我越读,就越难抑制住我的兴奋。


利用CRISPR技术,科学家可以在任何动物,包括人类在内更改,删除替代基因。目前在小鼠的试验工作居多,研究人员已经来校正导致镰状细胞性贫血,肌肉营养不良,和囊性纤维化相关的基本缺陷的基因的错误。


目前,该技术可望让人们对于复杂疾病的研究有一种全新的方式。一些广泛流传的疾病,如亨廷顿舞蹈病和镰状细胞性贫血,是由单基因缺陷引起的。但最具破坏性的疾病,比如糖尿病,自闭症,阿尔茨海默氏症,和癌症,几乎都是一个不断变化的动态,其中可以包括数百个基因


研究这目前已在动物模型中了解这些连接的最佳方式,可能需要数年的过程中对其进行试错的测试。 CRISPR有望使这一过程变得更容易,更准确,更快速


这项技术也不可避免的将允许科学家们纠正人类胚胎的遗传缺陷。这种改变会渗透到整个基因组,并最终被传递给子女,孙子,曾孙,和以后每一代。这个可能性比以往任何时候都更真实。


科学家们将能够改写生命的基本代码,对子孙后代,我们可能永远无法预见的后果。


如今,研究人员很快就学会了如何创建RNA指导合成的版本,并对其进行编程。一旦酶锁定到匹配的DNA序列,它可以剪切和粘贴核苷酸的精度,达到类似一个文字处理软件的搜索和替换功能的期望。 “这有着发现的令人难以置信的重要性,”张锋说。 “它掀起了已经改变了基因研究的实验连锁反应。”


随着CRISPR技术走红以来,一方面,它在研究领域突破不断;另一方面,它在商业界不断吸金。张锋自己创办了Editas Medicine公司,主攻其在新疗法的应用。


今年5月,美国Juno公司与Editas达成协议,利用后者的CRISPR技术,共同开发癌症免疫疗法CAR-T和TCR,这项合作将为Editas Medicine带来7.37亿美元


张锋也被Nature Biotechnology杂志列入2014年度转化领域最顶尖的20名研究者排名,与南佛罗里达大学的程金泉(Jin Q. Cheng)教授及诺贝尔奖得主David Baltimore并列入选。


在过去的很多世纪,生物学一直在苦苦追寻三个基本问题:什么是单个基因?我们如何发现导致我们生病的基因突变?我们又如何能够克服这些基因突变


随着CRISPR的进展,这些问题的答案已经成为可以实现。 “我不知道什么是黄金时代的样子,”张的研究小组的成员温斯顿Yan告诉纽约客, “但我认为我们都在其中。”


根据《纽约客》以及相关文章编译


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