监管｜五种医疗器械将获CFDA优先审批 尼替西农获批罕见病
6月21日，国家食品药品监管总局（CFDA）印发《关于征求医疗器械优先审批程序意见的函》，针对食品药品监管总局器械注册司组织起草的《医疗器械优先审批程序》（征求意见稿），要求各省、自治区、直辖市的食品药品监督管理局及有关单位组织研究，并于2016年7月20日前将反馈意见提交。
据该《征求意见稿》，CFDA拟对5种医疗器械的注册申请实施优先审批，包括列入国家科技重大专项或国家重点研发计划的医疗器械；符合以下六个条件：
诊断或治疗罕见病、且具有明显临床优势；
诊断或治疗恶性肿瘤、且具有明显临床优势；
诊断或治疗老年人特有和多发疾病、且目前尚无有效诊断或治疗手段；
诊断或治疗儿童特有和多发疾病、且目前尚无有效诊断或治疗手段；
临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册，等情况之一的医疗器械；
其他应当优先审批的医疗器械。
在其他监管方面，美国FDA 批准了高剂量规格尼替西农用于治疗儿童罕见病，遗传性酪氨酸血症。
这个产品是由 Sobi 公司推出的尼替西农（nitisinone；商品名：Orfadin），一种高剂量的 20 mg 规格胶囊产品，FDA批准的适应症是用于治疗遗传性酪氨酸血症 I 型（HT-1）。
患有遗传性酪氨酸血症 I 型的人存在酪氨酸破坏问题，体内形成有毒的酪氨酸副产品，并在体内积聚，可引起肝脏、肾脏及神经系统并发症。在最常见形式，症状在孩子生命的头 6 个月内会出现。目前，全球大约有 1000 人被确诊患有这种疾病。
瑞士罕见病制药公司，Swedish Orphan Biovitrum AB，简称Sobi，是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。
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