患者优先！ FDA一心软批了首个DMD药

美国食品和药物管理局（FDA）周一批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen），世界第一个药物来治疗杜氏进行性肌营养不良症（DMD）。

DMD主要影响儿童，尤其是男童。这种罕见的遗传疾病，导致全身肌肉逐渐失去功能，患者的第一个症状通常出现3至5岁之间，并且持续恶化。

这个审批饱受争议。在4月，FDA的顾问委员会投票反对批准。这个以外部专家组成的委员会说没有大量证据表明，该药物能有效地提供临床益处。而临床优势是FDA一直坚持的审批标准。但是该药遭拒后，DMD患者社区强烈抗议。患者表示，提高一种疗法总比没有任何药的现状好。

DMD在全球每3600男性婴儿中就有一例发生，因有助于保持肌肉细胞完整的抗肌萎缩蛋白质缺乏而引起的。

为了表明这个批准是基于科学，FDA表示，继听证会后，Sarepta提交了补充资料。“显示在抗肌萎缩蛋白方面的大量证据，虽然【此药】产生的抗肌萎缩蛋白的量仅为正常水平的一小部分。”

这个Exondys 51（eteplirsen），是针对导致肌萎缩基因的突变的外显51跳跃的病人，这种类型的DMD占与DMD患者人数约13％。 Sarepta公司周一表示，每个病人的平均治疗成本为 300,000美元。

而且，这个DMD新药受益于FDA的加速审批程序，这个程序专门对治疗严重或危及生命的疾病使用，以及亟待一个可用的疗法的疾病。

尽管专家们的不批准意见，FDA说，“根据申请人提交的数据，FDA已得出结论，此药在抗肌萎缩蛋白有着显著增加的作用，表明患者应该接触到符合该药品”。

内斗

在一封长达126页的批准信中，FDA的两位新药审评掌门人激烈对峙，对此药的批准有着截然不同的意见。这两位一位是FDA药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克。另一位是FDA药品评价办公室主任埃利斯昂格尔。

（FDA药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克）

争执的焦点是，究竟什么应该被认为是“抗肌萎缩蛋白中的统计显著增加”。昂格尔坚持，“一个非常小的幅度”不能意味着有着临床好处。

在一封写给伍德科克的电子邮件中，昂格尔表示，“这个决定可能开创了加速审批的先例，即，通过药效标志物的变化来设置”合理可能预测的临床收益“。此外，据我所知，这可能是第一次，中心主任推翻审查小组（和一个咨询委员会）的意见，“昂格尔说。

昂格尔还说，专家审查小组认为申请人没有提供证据，证明使用研究的剂量，此药的临床有效性。”

不过，FDA局长罗伯特卡利夫（Robert Califf）在他的意见书中表示，他让到伍德科克决定是否批准该药。

更多临床试验

FDA表示，它正在要求Sarepta进行更多的临床试验，证明与安慰剂相比，该药eteplirsen能维持运动功能。

所需的研究旨在评估Exondys 51是否能改善DMD患者运动功能的dystrophin基因适合的证实突变外显子51跳跃。如果试验失败， FDA表示，它“可能会提起撤销此药的批准。

“在这种情况下，灵活性是必要的。因为该疾病危及生命，而且缺乏可用的治疗。即使仅仅影响一些部分人口，但这是限制儿童生命的疾病。这些因素，与抗肌萎缩蛋白的生产数据相结合和该药物的低风险 - 导致FDA批准加速审批途径该药，“FDA说。

Sarepta公司的股票价值已经增长了80％以上，截至周一，该公司还获得了难得的儿科优先审查劵。公司说，将把这个抢手的儿科优先审评劵待价而贾。

(Sarepta公司股价冲天，周一又大涨13.8%）

毕阳根据RAPS的报道编译。

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