科学和慈悲 你站那一边？

FDA的每个人都同意：“eteplirsen（首个DMD新药，商品名：Exondys 51）的临床试验的设计和操作存在重大缺陷。”

然而，FDA的药审中心主任珍内特伍德科克（Janet Woodcock）却与FDA专家小组的建议背道而驰，用FDA的加速审评路径批准了此药。eteplirsen只针对一小部分患者，大约13％的DMD的患者基因突变适合这个药物。

不同意伍德科克博士的科学家随后上诉，惊动了FDA局长罗伯特·卡利夫。卡利夫出面维护伍德科克的决定，说双方在得出不同的结论时，已经做了合理的科学判断。

(Janet Woodcock博士）

但是，一周后，他呼吁撤回一篇论文，而这篇文章是Exondys 51的制造商Sarepta Therapeutics证明药物有效性数据所不可缺少的。

那么，人们就不可不问如下问题： 监管者可以批准了一个药物，又同时质疑这个药物的证据？

FDA是否屈从于绝望父母的请求，即使这样做降低了其科学标准？还是表现出慈悲和前进的道路是正当的？

我的答案是，有争议的决定是可以说得过去的，但必须有后继工作。

悲天悯人是一种美德，没有什么比生活在致命疾病阴霾中的孩子，如DMD更可怕。同情就足以批准一种无效的药吗？

批准eteplirsen似乎源自“救援规则”，这要求我们在困难的情况下满足陌生人的需要。这些DMD的孩子得的是不治之症，没有其他可用的药物来停止病魔的脚步。这个药物似乎是安全的。而且在它被使用时，可以同时进行研究。

伍德科克似乎正在根据救援的美德进行一个明确的同情论证，当她在2016年FDA咨询委员会会议上指出，在避免批准一种无效的药物的错误时，“经常没有考虑到另一个错误，那这是没有批准实际奏效的药物。”

但现在必须做后继工作，有始有终。

首先，敦促药物开发公司不做夸大不实的宣传。事实上，在批准Exondys 51的加速批准时，FDA局长Califf指出，关于加速批准的法律和管理规定“要求厂商者向FDA提交宣传材料，以进行预审查。”希望如他敦促的那样，FDA将保持警惕，确保厂商在包装上和营销材料中不夸大药物的已知疗效。

其次，如果上市的产品在后继的试验中没有证明有临床益处，则必须撤销这个批准。

有一些先行批准的，后来又被发现是错误的先例。如FDA在2008年批准了罗氏的安维汀治疗乳腺癌适应症，却在2011年撤回了这个批准，因为后来的试验数据显示在整体生存或生活质量方面没有任何益处。

然而，覆水难收。一旦批准，很难收回所有的先期批准所造成的后果。医疗保险继续支付安维汀，美国国家综合护理网络的2014年指南仍然列出该药物为乳腺癌的第四线治疗。

此外，由于缺乏证据，一些保险公司已经拒绝支付这个DMD新药。比如Anthem公司已经做出了拒绝支付的表示。遇到这种情况，卫生政策制定者和其他人的应该伸出援手，以抵御由于拒绝医保覆盖而引起的公共争议。

如果Exondys 51的批准遭最终撤回，因为这个药的一年治疗费高达30万，怎样向花费了数百万，背着经济负担的家庭解释呢？

这时，临床医生在这里可以发挥作用。他们应该向父母解释，科学对这种药物的不确定性如何，从而帮助父母做出适当的决策。

第三，FDA应该做的更多，坚持药企在研究过程早期就遵循FDA的建议。

在批准eteplirsen的过程中，FDA已经警告Sarepta公司，需要一个更大的样本和控制。但是，该建议没有转化为行动。

FDA应该在早期更多地强调遵守关于研究设计的建议的重要性，这样，申办者在申请加速审批之前就必须遵循FDA对研究设计的建议。

毕阳根据Health AffairsBlog文章编译。原文作者：Mildred Solomon。

健点子，关注新药，原创为王！

想看更多？请键入关键词如“DMD”或点击专栏。健点子iHealth（微信号：health_ideas）由医药媒体人和健康投资人共同出品。欢迎个人转载分享，不欢迎其它公众号转载。联系电邮：[e-mail]

让我们为健康，为明天，今天就转发推荐健点子iHealth!】