艾美珠双特异单抗治A型血友病取得进展
罗氏控股的中外制药有限公司（TOKYO：4519）27日宣布，全球一个三期临床研究评估emicizumab（ACE910）预防血友病A型患者达到主要终点。这个试验评估了在12周岁以上患者中使用。
与没有接受预防性治疗的患者相比，在用每周注射一次emicizumab预防治疗的患者中证实了出血次数的统计学上显着的减少。 该研究还满足所有次要终点。 emicizumab最常见的不良事件是注射部位反应，与以前的研究一致。
“这一结果表明，艾美珠单抗可能是血友病A型治疗中的一种转型性进步。 我们致力于在世界范围内尽早提供emicizumab作为一流的生物制剂，特别是对那些治疗选择较少的患者。”中外制药的总裁兼首席运营官小坂达朗在声明中说。
两名患者出现了血栓栓塞事件，另有两名出现血栓性微血管病变（TMA）。所有血栓栓塞事件和TMA的共同之处是它们发生在使用emicizumab预防的患者中。血栓栓塞事件的患者不需要抗凝血治疗，而两种TMA的病例均已完全消退，公司在新闻稿中表示。
Emicizumab是研究性双特异性单克隆抗体，使用中外制药专有的抗体工程技术开发。该药物被设计为结合1Xa因子和十因子X，并且促进IXa因子和十因子X之间的相互作用。
因此，艾美珠单抗帮助A型血友病A患者的八因子VIII的功能，尤其是缺乏或具有削弱凝血功能的八因子III11,2。
2015年，美国食品和药物管理局（FDA）授予这个双特异单抗突破性疗法，用于12岁或以上患有具有因子VIII抑制剂的血友病A型患者的预防性治疗。
HAVEN 1是第一个全球三期研究，研究招募了109名患有A型血友病，12岁或以上的患有八因子VIII抑制的患者，先前接受了间歇或预防性治疗。 研究的主要终点是emicizumab相对于无预防随时间推移的出血次数。 次要终点包括所有出血速率，关节出血速率，自发出血速率，目标关节出血速率，健康相关生活质量/健康状况，患者与其先前使用的预防方案和安全。
公司新闻稿：
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