微信号 health_ideas 功能介绍 没有之一的医药资讯。每天用新说话，真正想你所需，价值，你懂得！ 美国食品药品监督管理局FDA12月20日批准了一款最新的儿童用药，为2016年的儿童药批准画上了句号。 这款药是鲁拉西酮，治疗儿童精神分裂症和自闭症的烦躁。Sunovion公司获得了这个绿灯。 在2016年，FDA根据联邦食品，药品和化妆品法案第505A条款授予儿科专科排他性的药品一共有五个。 在这五个新批准的儿科药中，适应症包括儿童过敏，气喘，和镰状细胞病的血管栓塞。此外，还有止痛和精神失常和自闭症的烦躁治疗。 这样，至今批准的全部儿科用药有237个药，其中，批准儿科用的活性成分共有207种，批准的儿科药物总数为219种。 505A条款规定获得批准的儿童药品享有6个月的儿科用药市场专属权，从而可以延长药品的专利保护周期。   药品名 适应症 批准时间 生产企业 噻托溴铵 Tiotropium 气喘 2016/12/14 勃林格殷格翰 鲁拉西酮 Lurasidone 精神分裂症和与自闭症相关的精神烦躁 2016/12/20 Sunovion 普拉格雷 Prasugrel 镰状细胞病的血管栓塞危险 2016/5/23 礼来制药 西替利嗪 Cetirizine 过敏引起的眼睛瘙痒 2016/8 Nicox 对乙酰氨基酚Acetaminophen 轻度到中度的疼痛，退烧 2016/7/11 Mallinckrodt （健点子ihealth制作） 其实，这只是许多针对儿童疾病FDA批准的治疗用药的一部分。在2016年，FDA还批准了治疗杜氏肌营养不良（DMD），Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen）。 这是世界上第一款治疗DMD的新药。杜氏肌营养不良主要影响男性婴儿。在全球，每3600名男婴中就有一例DMD发生。 这种罕见的遗传疾病的第一个症状通常出现3至5岁之间，并且持续恶化，导致全身肌肉逐渐失去功能。 Exondys 51是针对导致肌萎缩基因的突变的外显51跳跃的病人，这种类型的DMD占DMD患者人数约13％。 Sarepta公司表示，每个病人的平均治疗成本为 300,000美元。 此外，FDA还批准了治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的新药，由百健公司和Ionis公司开发的Spinraza，通用名为Nusinersen。 SMA又称脊髓性肌萎缩症，这个疾病的特征在于，运动神经元在脊髓中逐渐消失，并在低脑干中减少，导致患者的进行性肌肉萎缩和肌肉功能减弱。 这是第一个获批治疗SMA的新药。 FDA批准的全部儿科用药一览（PDF版）： http://www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DevelopmentResources/UCM514985.pdf 你可能喜欢： 加速儿童药开发 药审中心提出数据外推 多部委合力，儿童药研发或兴热潮 患者优先！ FDA一心软批了首个DMD药 脊髓性肌萎缩治疗新药有哪些？ 健点子ihealth专注健康，新药和投资， 每天清晨带给你一手资讯评论。资深医药媒体人和健康投资人于2015年5月创立后，立即在医药投资界引起关注。对新药研发新秀韩美，投资合伙人VP系列专访和国内研发药企的报道都获高点击。 投稿和合作请直接回复或留言。为健康为明天，今天就转发推荐健点子(微信号：health_ideas)! 欢迎个人转载分享。其它公众号转载请取得授权（联系电邮：healthcarewriter@hotmail.com）并注明出处和作者。 赞赏 人赞赏 微信扫一扫关注该公众号