谁说儿科药不行？DMD新药三月进账500万
周二，在JPM摩根大通全球健康大会上，一个CEO的发言竟然导致了一个公司股票飙升21%。 这家公司就是名不经传的Sarepta疗法（达斯达克，SRPT）。
但是在杜氏肌营养不良的患者群中，Sarepta却不陌生。这家公司的Exondys 51是唯一获得批准并上市的治疗DMD的药物。
据生物世纪报道，Sarepta治疗公司的总裁兼首席执行官CEO兼首席营销官CMO（小公司大佬身兼数职，不容易啊！小编注）Edward Kaye在JPM发言，表示，这个治疗Duchenne氏肌营养不良的药，在上市三个月销售额为540万美元。
Exondys 51的通用名为eteplirsen，在9月获得FDA批准，eteplirsen 是针对dystrophin的第51个外显子设计的外显子跳跃，这占DMD患者的13%。
但是，围绕首个上市的DMD治疗药，为之捏了一把汗的人不在少数。
首先，使用这个药的患者人数有限。预计eteplirsen只能够缓解8个DMD患者中一个患者的症状。在申请批准的临床试验中，一共招募了12名DMD患者，由于样本量小，试验时间短，临床效果不明显, 该药曾经被FDA专家小组否决。
其次，在获批后，其30万一年的定价也一度引起争议。
但是，不管怎样，现在看来，患者还是比较能接受。
公司CEO表示，自从上市以来，有超过250名符合条件的患者已经开始请求报销治疗的手续（可见，医保的作用不可或缺！）。
但是，埋单的医保支付方对30万美元的一年治疗费用并不很乐意，他们限制于符合Sarepta试验中相同标准的患者。
此外，公司CEO说Sarepta正在与医保支付巨头会面，这个支付方有2亿的成员， 占美国人口的三分之二。
但是，即使这样，获得医保的患者目前还是少数，这可能意味着，上市的空间还有。Sarepta表示，只有13％的患者获得了医保覆盖，而8％的则被拒绝医保覆盖。剩余的79％正在等待医保政策决定。
但是，至少可以看出，DMD患者未被满足的需要还是不容忽视。
后继研究
作为批准的附加条件，FDA要求Sarepta公司进行追踪临床试验，以证明该药确实对DMD有治疗作用。而公司没有提供关于确证试验的进展更新。
Sarepta周二还宣布，与全国儿童医院合作扩大公司DMD的研发管道。
Sarepta从全国儿童医院获得了一个独家，全球许可的临床前基因治疗计划，提供beta 1,4-N-乙酰半乳糖胺半乳糖基转移酶（Galgt2）基因，其表达类似于肌营养不良蛋白的功能蛋白质。 Sarepta希望今年开始治疗这个基因治疗DMD的临床研究。
儿童医院还授予Sarepta对其微营养基因治疗计划的独家选择，该计划将于2017年年底进入I期/ IIa期研究. Sarepta可在I / IIa期研究完成后行使选择权。
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