波士顿咨询5问5答：肿瘤免疫疗法的研发

近年来肿瘤免疫疗法越来越火，PD-1, PD-L1, CAR-T, genetherapy已经成为了学术界和工业界的时尚词汇。有预测到2025年，肿瘤免疫疗法的市场规模将达到450-1000亿美元之间。这里就让我们一起探讨关于肿瘤免疫疗法研发的问题。

问题1

单用肿瘤免疫疗法可以治愈癌症吗？

回答1

虽然免疫检查点抑制剂并不对所有类型的肿瘤都有效，但是对大多是肿瘤来说，肿瘤免疫药物仍然发挥着重要的作用。国际上的制药巨头在这一领域的竞争也很激烈。目前上市了3个单抗药物，更多临床适应症处在后期开发过程中。

（PD-1和PD-L1的玩家和适应症开发情况）

问题2

成功开发一个肿瘤免疫药物至少要花费10亿美元？

回答2

通过临床试验的数量和类型进行粗略估算，阿斯利康、百时美施贵宝、默沙东和罗氏在2016年用于肿瘤免疫药物的开发费用的确超过10亿美元。但是，作为一个领域的后来者，可以通过一些开发策略，使得研发费用不需要那么多。对于想进入肿瘤免疫领域的后来者或者规模较小的企业，我们可以采用以下各种策略。

• 联合用药、扩展适应症。早期进入肿瘤免疫领域的药企都已经有了丰富的研发项目，后来者可以参考他们的项目进行联合用药、扩展适应症方面的研发。

• 收购具有潜力的创新企业。一个典型的例子是诺华为了开拓肿瘤免疫领域，在2014年直接收购了CoStim公司，进行PD-1抗体药物的开发。

• 专注于下一代技术。葛兰素史克在2014年卖掉自己的肿瘤业务后，将重心转移到下一代肿瘤免疫技术的早期研发中。2016年，葛兰素史克和Mitenyi Biotech签订了研发合同，专注于CAR-T细胞疗法和基因治疗药物。

• 与其他公司合作。在肿瘤免疫领域，新基公司公司选择了另外一条发展路线。新基与多Juno,Agios, Sutro, Jounce等多家公司进行合作，广泛开展针对PD-1, PD-L1, CAR-T的药物研发。

问题3

对于重大癌症的药物市场，是否总有潜在的空间可以挖掘？

回答3

以非小细胞肺癌为例，该病的药物市场非常大，即便很小的份额，其绝对市场价值也相当可观。但是这并不意味着在这一领域，后来者总是能挖掘到新的空间。总的说来原因有两点，第一个是临床，对于很拥挤的市场，监管部门批准新药的时候总会有更高的要求，比如疗效更好，安全性更高。第二个是商业，后来者需要建立强大的销售团队来竞争，还需要时间来提高市场认可程度。

问题4

免疫检查点抑制剂将很快被基因编辑技术取代吗？

回答4

从目前来看不会。美国第一个基于CRISPR-Cas9基因编辑技术的临床试验，在2016年才被批准。新技术往往风险很高，所以从第一个临床试验到最终的药物上市还需要很多年的时间。可以预见，在未来的8到10年内，基因编辑技术不会是肿瘤免疫领域的主流治疗手段。

问题5

比较成熟的癌症疗法，比如放疗、化疗和靶向药物，是否会被免疫疗法完全取代？

回答5

虽然免疫疗法在一些癌症中是标准疗法，但是对于很多癌症，放疗、化疗和靶向药物与免疫疗法是互补的关系，单一疗法攻克癌症的可能性并不大。

http://www.nature.com/nrd/journal/v16/n2/full/nrd.2016.279.html