超适应症用药 罕见病患者很无奈

一位患有罕见病，特发性多中心Castleman病（iMCD病）的患者，多次复发，没有现成的治疗这种病的药。无奈之下，他先后使用了11种药物，最新的一种药是预防移植排斥反应的药物，但从来没有正式批准治疗iMCD病。

服药后，这位患者经历了最长时间的缓解。

其实，在今年早些时候，地夫可特被FDA正式批准治疗杜氏肌营养不良之前，已经被患者使用。

据估计，95%的罕见病没有批准的药物可以使用，许多患者超适应症服药。

这是因为，他们没有更好的选择。

虽然这种超适应症使用, Off-Label Use, 已被证明是医生工具包中的重要工具，但美国食品和药物管理局（FDA）最近发布了最新的备忘录，强调了超适应症用药引起的不良反应事件可能增加。

FDA还指出，超适应症用药，浪费医疗保健费用的潜力更大。

不幸的是，目前的系统并没有激励机制，对经过临床试验中已经批准的药物进行罕见病适应症的评估。

因此，大多数罕见病的患者从来没有机会接受可能挽救生命的其他替代疗法。

一项扩展现有疗法，加速孤儿药治疗和治疗的开放法案（Open Act）， 可以解决这个孤儿药开发领域的严重短板。

该法案于2015年首次通过，成为“21世纪治愈法”的一部分，但在却在最终通过之前被删除。

如果最终获得通过，这个法案将为任何FDA批准的药物提供六个月的排他性延长期，如果这种药物被用于罕见疾病治疗。

该法案于2月27日由三位国会议员重新提出。

我们认为，这一立法可以使罕见病的治疗药物数量增加一倍, 而治疗成本低于平均药物价格。

政策支持不可或缺

公共政策对于帮助开展孤儿药临床开发, 挽救罕见病患者生命一直是不可或缺的。

1983年, 美国国会颁布了“孤儿药物法”， 被广泛认为认为鼓励开发数百种新疗法。此外， 旨在激励儿科适应症的临床研究的“最佳儿童药物法案”（BPCA）也被称为“非常成功”。

自2002年“最佳儿童药物法案”签署成为法律以来，已经有超过500个药的适应症扩大到儿童，大大扩展了医生在治疗决策中使用的证据。这导致了药物的超适应症使用减少，并帮助确定了更有希望的儿科治疗途径。

同样，开放法案也可能会为数百万罕见病患者带来变革。

此文的作者包括David Fajgenbaum博士，他接受强生公司的研究经费和Emil Kakkis博士， 他是专注罕见病的生物药企，Ultragenyx的首席执行官。

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