DMD希望的金光大道是怎样铺成的？
健点子ihealth这周专访CureDuchenne公益创投基金的Jak Knowles博士（你问专家答！Knowles博士谈DMD治疗未来），这个公益组织支持DMD药物开发的案例得到了许多国内罕见病患者社区的关注。
其实，公益组织支持新药研发是非常值得赞赏和推崇的做法。
CureDuchenne自成立之日起，就以支持开发复制DMD疾病相关的药物和治疗为己任，获得了民间和患者家属的大力支持。
在2004年初, CureDuchenne投资了130万美元支持Prosensa控股公司的发起成立。到了当年8月11日, CureDuchenne再度追加700万美元，增持了Prosensa的股份。
没想到，3个月后, 大生物药企BioMarin就出资6.8亿美元现金一次性支付, 收购了Prosensa。
作为该公司的最早投资者和长期支持者, CureDuchenne得以高价退出，获利巨大。用这笔获利的现金回报,发起成立了旗下第一公益创投基金并请专业投资人打理该基金的投资和管理.
Prosensa出身高等学府，是基于挪威 Leiden 大学创新发明的知识产权,通过授权所剥离出来的资产创办的生物技术公司。
尽管因为FDA最终没有批准Biomarin公司所开发的DMD新药，还有二笔8000万美元的里程碑付款并没有支付，但是，有了资金的CureDuchenne还是发起成立了风险基金CureDuchenne Venture，这是该非盈利组织旗下的公益创投基金。
截至4月，CureDuc已先后投资参股和支持了12家公司和项目，其中有三个已成功退出（exit）. 此外，还已撬动了13亿美元的风险投资机构和生物技术公司以及大药厂的资金，用于支持DMD疾病相关的创新研发.
CureDuchenne设立于2003年,其创始人兼CEO是黛比米勒（Debra Miller）, 这是全球最大的DMD患者群公益服务机构，专注于投资和扶植DMD药物开发企业以及科研机构创新研发。该机构的主要资金来源是爱心人士和机构的慈善捐赠。
CureDuchenne后期逐渐演变拥有自己的公益创投，通过早期支持和投资生物科技公司获得股权投资收益，后期再进一步反哺DMD研发公司和项目，形成良性循环和可持续发展。
更加辉煌:CF
当然CureDuchenne不是最早和唯一的疾病相关的健康公益慈善加公益创投机构, 还有一个知名的案例就是CF基金会。
CF是Cystic Fibrosis(囊肿性纤维化)的缩写。CF基金会是美国著名的疾病相关的非营利性机构，它在2015年签约完成了一件重大事件：与其资助合作伙伴Vertex药业签署了33亿美元的销售提成权的协议。
这意味着，Vertex药业一次性买断了CF基金会的新药，Kalydeco的销售提成权。这个合作协议也让CF基金会一举成为全球相关慈善基金中，净资产最高和最有钱的慈善医疗基金会.
美国CF基金会也不是一夜成名，从默默无闻到富贾天下。自从1955年创办后，多年来它一直资助学术界研究，寻求治疗CF方面的药物和发明，不求经济回报。
直到1994年,当 Beall成为CF基金会的CEO之后，资助模式才发生重大改变。
这时，CF基金会开始尝试直接资助生物科技公司，寻找和开发治疗CF相关疾病的药物。作为交换条件，基金会获得所资助公司的股权或产品销售的提成。
电话推销
在得到董事会认可批准后, Beall在1998年进行了一项史无前例的大胆举措。
他像一个电话推销员一样，开始进行电话营销，随机打电话给潜在合作方。
最后呢，只有一家公司回了他的电话,这是位于圣地亚哥的北极光生物科学（Aurora Biosciences）,这家公司后来被收购成为Vertex的一部分。
经过协商，CF基金会同意出钱资助Aurora Biosciences公司的新药合成和筛选项目。
公司也同意支付相关产品产业化之后的销售提成。CF基金会随后与Aurora以及后来的Vertex公司签约合作资助该公司的CF新药研发。
其中的一个新药就是最终获得全球金标准FDA批准的新药 Kalydeco。CF也因早期投资介入而获得巨大的投资收益和回报.
今非昔比，从一个疾病基金会到至今拥有1.5亿美元资本的CF基金会，在代表患者要求药企开发新药方面变得举足轻重。
正是这种一对一，舍我其谁的地位导致了Vertex药业公司一下狠心，二付高价，以33亿美元的创纪录成交价买断了Kalydeco 的销售提成权。
还看这家基金会
说到公益基金会，就不能不提到基金会老妈的妈，盖茨基金会。
这个全球最大的公益慈善基金也投资与疾病相关的公益创投扶植项目。而且它也先后投资了许多生物技术公司，并在某些生物科技公司的投资的早期投资中赚取丰厚的投资收益。
比如盖茨基金会慧眼识英雄，投资500万美元，参股皮肤病制药企业Anacor公司。三年后，Anacor被辉瑞以52亿美元收购，盖茨基金会也获得8670万美元的投资回报。眼光和运气堪称一流。
当然，还是其他非营利组织也尝试在健康产业中的公益创投，失败就作为慈善捐赠，成功就拿一大笔回报。这都是合情合理的。因为毕竟这是冒了风险，付出代价的。
但也不乏批评者，认为这样的非营利性组织通过股权投资获益，增加了患者的治疗负担，不是真正的公益。
而公益性组织本身如果没有必要的赚钱手段和理财模式，财务状况会变得极为糟糕。长此以往，任何一个公益基金都会遇到资金不足，难以维系的问题。
试想如果当年诺贝尔基金不做及时调整，允许专业化市场化的投资理财，恐怕诺贝尔奖也最终会山穷水尽，根本无法无法每年颁发这么多的奖项，而且奖金还在随着通货膨胀一路爬升。
国内可以攻玉
通过公益创投方式,募集基金资助稀有疾病的药物创新研发,在国外是比较流行的.
美国有好几十支疾病相关的公益基金，而且大部分疾病相关的基金会是民间非盈利性机构。管理得好的基金会财务相当稳健。理财投资和民间捐赠确保基金会可以长期维持，并每年给与足够的捐赠和投资。并形成良性循环。
既然国外非营利性基金可以这么灵活而专业地投资理财，并用市场化的手段获得公益慈善的收益，反过来持续支持健康产业研究与开发，并撬动更多资金。这样美好的事，为什么不能发生在中国？
笔者认为，这也许与现今中国的税务和法制有关。中国不乏有爱心的公益捐赠和赞助。但中国公益创投还只是在初始阶段。许多相应的优惠政策和立法并没到位。设立民间非营利性机构十分困难。稍微一不小心，就有可能涉嫌非法集资，触及违法违纪的雷区
那么怎么才能促进中国的公益创投，鼓励更多的人投身于公益慈善事业？
最重要的是立法。保证这样的公益事业及机构的合法性。
第二，给与必要的税务减免和抵扣。
第三，要鼓励和支持商业上成功人士，不仅出钱，而且出力，从事公益慈善和公益创投。现在中国已有公益创投机构和公益创投人士，但规模很小，落户困难。加上红十字基金的管理不善，慈善基金的不合理使用和低效配置，使得民间捐赠的积极性受挫。
中国还没有相应的遗产税实施，没有很好的捐赠文化和理念，使得国内的慈善捐赠和公益创投发展缓慢，举步艰难。
希望这方面的立法要尽快启动和试验性实施，尤其是对生物科技和健康产业的高风险投资要网开一面，给与必要的放行和鼓励政策。借鉴国外的经验，结合国内实际情况，有步骤地开放和试行公益慈善和公益创投事业，不要样样事都要政府包办。相信民间的力量和百姓的智慧，能办好更多更好的公益性事业和项目。
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