老药治DMD 降价一半倘卖无？
自从获批治疗杜氏肌营养不良，激素类用药地夫可特就成了风口。
这个在市场上获批治疗其他适应症的类固醇已经上市多年，虽然是继Sarepta公司的Exondys51之后，获批治疗DMD的第二个新药，但是，新药不新。
今天二月，当时的地夫可特开发药企，马拉松制药几经周折获得了FDA的绿灯，但是，在上市前却遇到谴责声浪。原因在于马拉松的定价上。
这个不新的新药被定价为89,000美元一年，而患者使用进口的地夫可特，只需1,200美元一年，价格差异悬殊，超70倍。
招架不住的马拉松最终决定推迟上市，并随后将这个药卖给了PTC公司，售价1.4亿。
如今，PTC的定价一出，还是未能平息愤怒。
（PTC公司的地夫可特，Emflaza）
据Fierce的报道，最新的定价为35,000美元一年，相当于在原定价基础上拦腰一刀，打了6折。
但是，这个价格是在提供折扣的基础上，而且，孩子必须是体重在25公斤以下，如果体重25公斤以上，则会更高。
在周一的电话会议上，PTC公司的首席执行官斯图亚特-佩尔茨（Stuart Peltz）称这个定价“可持续”。因为，这个数字“不仅平衡了治疗美国的极其罕见的DMD患儿群体所需的项目，而且，提供了继续研发治疗杜氏肌营养不良的投资。”
PTC疗法自己的DMD在研新药， PTC-124 （ataluren）已经吃了FDA三次闭门羹。虽然欧盟在2014年有条件批准了ataluren，但是最近，PTC被要求做一个5年的上市后研究。
在三月初，PTC不甘心，再次将ataluren提交到FDA审评中心。预计审评结果时间（PDUFA）为10月24日。
不管怎样，如今PTC要面对的问题是，怎样将一个只需花费1000多美元的药买到35000美元。
相比之下，Sarepta公司的外显子51的新药则令人激动，最新的季度报表统计显示，一季度的销售达到了1630万美元，比预想估计的1300-1500万要高很多。
全年销售也将高出预期，以前只有8000万，如今的预计为9500万。
与此同时，据生物世纪（Biocentury）报道，一种酶激活受体，PPAR可能增强肌肉功能。
过氧化物酶增殖激活受体（PPAR）可能是代谢疾病和肌营养不良的治疗靶点，也是增强运动表现的制剂。
这项由Salk生物研究所公布的研究表明，PPARδ激动剂的治疗显着增加了小鼠模型的运行时间，即使不用耐力训练。
PPARδ是肌肉细胞中脂肪酸代谢的已知调节剂，但以前的研究发现，PPARδ激活必须与日常运动相结合才能增强耐力。 而新的研究发现，只要将治疗时间从四周增加到八周，无需增加运动时间，接受治疗的小鼠也能进行1.5小时的跑步。
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