突破性疗法也疯狂！FDA一月授八个
取得Breakthrough资格不容易。最新的是Alnylam治疗一类罕见病的RNA疗法。
这个一类罕见病是急性肝卟啉症（APH，acute hepatic porphyrias）。病因是严重的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。
急性肝卟啉症发作可导致患者经历严重的神经内脏攻击，导致住院治疗。目前唯一的治疗方法是注射用血红素，由意大利药企Recordati生产的Panhematin。
如今，Alnylam制药宣布，其ALN-AS1获得了FDA的突破性疗法（Breakthrough）资格，治疗急性肝卟啉症患者。
这家纳斯达克上市的公司（代码：ALNY）表示，突破性疗法是基于一期临床试验，显示ALN-AS1（givosiran）能“有意义地减少”APH急性发作。
公司计划在2017年底完成该药的三期临床试验。
这个突破性疗法指定给了Alnylam公司打了一剂振奋针。公司股价今年一路攀升。从二月份的接近35美元到6月的71美元，上涨幅度超过一倍。
突破性疗法破纪录
Alnylam的ALN-AS1是FDA在5月授予的第八个突破性疗法，也是2013年开始Breakthrough以来，授予最多的一个月。
FDA说，突破性治疗指定旨在加速开发和审查旨在治疗严重疾病的药物的研发，初步临床证据表明该药物可能显示出比现有治疗方面有显着改善。
获得突破治疗指定的药物享有以下优惠条件：
所有快速审评通道指定；
有效的药物开发计划的强化指导，在第一阶段就开始；和
高级管理人员的组织承诺
在2013年开始授予Breakthrough时，FDA总共授予了29个突破性疗法。而在2016年，这个数字已经达到50个。
在5月获得突破性疗法资格的公司还有：True North疗法和Archaogen公司。
True North的单克隆抗体TNT009治疗原发性冷凝集素病变患者的溶血，而Archaogen的氨基糖苷类阿奇霉素治疗特定肠杆菌引起的血液感染。
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