免费提供艾地苯醌，DMD社区怎么看？
这个最先由武田制药开发，目的是治疗阿尔兹海默和其他认知缺陷的口服药，能给DMD患者带来希望吗？
艾地苯醌在实验室的动物实验中发现，能够改善小鼠的学习和记忆。在人类实验中，视网膜电图，听觉诱发电位和视觉模拟量表等评估的替代终点也表明，其可能对改善记忆和认知具有正向的推动作用。
因为在更大规模的试验中未达到预期效果，武田停止了该药的研发。
瑞士药企Santhera看到了这个药在治疗神经肌肉功能的潜力，开始研究用艾地苯醌治疗神经退行性病变，并于2010年开始了治疗杜氏肌营养不良（DMD）的早期临床试验。
目前，Santhera正在积极申请欧盟批准艾地苯醌治疗DMD患者的呼吸功能下降。
但是，在上月召开的欧盟医药管理局（EMA）会议上，审评人员决定延期给出审评结果。原来期待的今年上半年的结果，如今可能要等到第三季度才能出来。
杜氏肌营养不良是一种进行性疾病，病情的进展导致患者呼吸功能渐渐丧失，一直是DMD致死的主要原因之一。
本周传来喜讯，英国监管机同意该药物进入国家早期获得药物计划，提供给杜氏肌营养不良症（DMD）患者使用。
这个2014年推出的计划，帮助患有危及生命疾病的患者获得尚未批准的新药。
呼吸功能下降的DMD患者将免费获得Santhera公司的Raxone(艾地苯醌)，这些患者需要接受过糖皮质激素治疗，或是对该激素治疗耐药。
对于艾地苯醌，国内的DMD患者社区怎么看？健点子ihealth对此采访了一些家长。
家长首先对艾地苯醌的使用剂量提出了看法。
“对这个艾地苯醌，都知道瑞士的这个公司。一直在进行临床实验，但在（临床试验中），用量是非常大的。一位专家认为，可能这个艾地苯醌跟咱们普通用的那个艾地苯醌还是有区别的，但是到底区别在哪，我们也不知道。因为临床试验的艾地苯醌，它主要是针对是呼吸下降。而国内的是治疗老年痴呆。这个药物已经进行了三期临床试验，主要针对没有没有服用激素的患者。”一位家长对健点子表示。
Santhera的艾地苯醌剂量为150毫克一片，在一个有64名患者参与的临床二期和三期试验中，患者接受了900毫克一天，即需服用六片的艾地苯醌或是安慰剂治疗。
（Santhera的艾地苯醌150mg）
三期临床试验在10到18岁的患者中进行，条件是这些患者不使用伴随皮质类固醇激素治疗。
“国内主要用的是辅酶治疗。到后来根据艾地苯醌的一些研究，开始使用艾地苯醌。我2014年开始用这个药，三十毫克的就是咱中国现有的药物剂量。这个艾地苯醌，主要是治疗老年老年痴呆症的。后面又推荐了是一百五十毫克的这个。”
“单独去看这个药物效果不可能。因为吃药肯定是吃很多的。这个现在进行的临床试验研究表明，这个艾地苯醌是有益于呼吸功能改进的。”这位家长表示道。
从化学角度来看，艾地苯醌是一个辅酶Q10的合成类似物。在细胞和组织模型中，艾地苯醌作为线粒体电子传递链中的转运蛋白，能够增加ATP的产生。ATP是细胞的主要能量来源。
此外，艾地苯醌还能抑制脂过氧化物的产生。在动物模型中，艾地苯醌对于线粒体能量产生也有着积极的影响。但是，这些发现的临床相关性现在还未确定。
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参考文章：
https://www.biocentury.com/bc-extra/company-news/2017-06-22/santhera’s-raxone-gets-early-patient-access-under-uk-scheme
https://musculardystrophynews.com/2016/06/23/santhera-drug-raxone-under-chmp-review-as-duchenne-muscular-dystrophy-treatment-in-europe/
http://www.santhera.com/health-care-professionals/our-pipeline/dmd
https://en.wikipedia.org/wiki/Idebenone
艾地苯醌的报道：
DMD的报道：
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